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In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'Efficacia di Apixaban ed Enoxaparina nella Prevenzione della Trombosi Venosa nei Pazienti con Anemia Emolitica Autoimmune

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullanemia emolitica autoimmune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i propri globuli rossi. Questo può portare a sintomi come stanchezza, pallore e mancanza di respiro. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di un trattamento prolungato con farmaci anticoagulanti per prevenire la trombosi venosa nei pazienti con questa malattia. La trombosi venosa è una condizione in cui si formano coaguli di sangue nelle vene, che possono essere pericolosi se non trattati.

Il trattamento prevede l'uso di due farmaci: enoxaparina sodica, somministrata tramite iniezione sottocutanea durante il ricovero ospedaliero, e apixaban, assunto per via orale. L'enoxaparina sodica è un anticoagulante che aiuta a prevenire la formazione di coaguli di sangue, mentre l'apixaban è un altro tipo di anticoagulante che si assume in compresse. I pazienti riceveranno enoxaparina sodica per un periodo iniziale, seguita da apixaban per un totale di 12 settimane di trattamento.

Lo studio è progettato per monitorare l'insorgenza di eventi tromboembolici venosi, come la trombosi venosa profonda e lembolia polmonare, entro 24 settimane dall'inizio del trattamento. Questi eventi saranno confermati attraverso esami specifici come il Doppler venoso e la tomografia computerizzata (TC) del torace. L'obiettivo è determinare se il trattamento con questi farmaci può ridurre il rischio di tali eventi nei pazienti con anemia emolitica autoimmune.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di enoxaparina sodica tramite iniezione sottocutanea. La dose è di 4000 unità internazionali (UI) al giorno.

    Questa fase avviene durante il periodo di ricovero ospedaliero e dura per 12 settimane.

  2. Passaggio 2

    Transizione alla terapia orale

    Dopo il periodo di 12 settimane di trattamento con enoxaparina sodica, si passa alla terapia orale con apixaban.

    La dose di apixaban è di 2,5 mg, da assumere due volte al giorno, una al mattino e una alla sera.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi tromboembolici

    Durante il periodo di 24 settimane, viene monitorata l'insorgenza di eventi tromboembolici venosi, come la trombosi venosa profonda e l'embolia polmonare.

    Questi eventi vengono confermati tramite esami specifici come il Doppler venoso o la tomografia computerizzata (TC) toracica.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Viene effettuata una valutazione degli effetti collaterali, che possono includere eventi emorragici maggiori o minori, eventi cardiovascolari maggiori e altri eventi avversi.

    Gli effetti emorragici maggiori sono definiti come sanguinamenti acuti clinicamente significativi, mentre quelli minori non richiedono necessariamente un'attenzione medica immediata.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del monitoraggio

    Il monitoraggio e la valutazione continuano fino alla fine del periodo di 24 settimane.

    Alla conclusione del periodo di studio, vengono analizzati i dati raccolti per determinare l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve aver fornito un consenso libero, scritto e informato.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di anemia emolitica autoimmune (AIHA), che può essere primaria o secondaria a infezioni, malattie del sangue o malattie sistemiche. I criteri per la diagnosi includono:
    • Emoglobina inferiore a 12 g/dL (l'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno).
    • Aptoglobina ridotta, inferiore a 0,4 g/L (l'aptoglobina è una proteina che lega l'emoglobina libera nel sangue).
    • Test diretto dell'antiglobulina positivo (noto anche come test di Coombs diretto), che verifica la presenza di anticorpi attaccati ai globuli rossi.
    • Il paziente deve essere di nuova diagnosi o in ricaduta. La ricaduta è definita come una diminuzione dell'emoglobina basale associata all'AIHA, soddisfacendo i criteri sopra indicati, e per la quale il medico ritiene necessario iniziare un trattamento specifico per l'AIHA.
    • Il paziente deve avere un'aspettativa di vita stimata superiore a 6 mesi.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone con anemia emolitica autoimmune di tipo caldo. Questo è un problema in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi, causando la loro distruzione.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età previste dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per questo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con capacità decisionali limitate.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Enoxaparin

    è un farmaco anticoagulante somministrato tramite iniezione sottocutanea. Viene utilizzato per prevenire la formazione di coaguli di sangue durante il ricovero ospedaliero nei pazienti con anemia emolitica autoimmune. Aiuta a ridurre il rischio di tromboembolia venosa.

  • Apixaban

    è un anticoagulante orale che viene assunto due volte al giorno. Dopo il trattamento iniziale con enoxaparin, apixaban viene utilizzato per continuare la prevenzione dei coaguli di sangue nei pazienti con anemia emolitica autoimmune. Aiuta a mantenere il flusso sanguigno regolare e a prevenire complicazioni legate ai coaguli.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Enoxaparina

    È un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente per la prevenzione della tromboembolia venosa. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come anticoagulante efficace. Viene utilizzato per prevenire la formazione di coaguli di sangue, specialmente in pazienti con anemia emolitica autoimmune. Agisce inibendo l'attività di alcuni fattori della coagulazione del sangue, riducendo così il rischio di trombosi. È classificato come un anticoagulante a basso peso molecolare.

  • Apixaban

    Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato per prevenire la tromboembolia venosa. È riconosciuto nella pratica medica come un anticoagulante efficace. È indicato per ridurre il rischio di formazione di coaguli di sangue in pazienti con anemia emolitica autoimmune. Funziona bloccando l'azione di un enzima chiamato fattore Xa, che è essenziale per la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe degli anticoagulanti orali diretti.

Malattie studiate

Anemia emolitica autoimmune – È una malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i propri globuli rossi, portando a una riduzione del numero di questi nel sangue. Questo processo può causare sintomi come stanchezza, pallore e ittero. La malattia può essere classificata in base alla temperatura alla quale gli anticorpi attaccano i globuli rossi, come nel caso del tipo caldo. La progressione della malattia può variare, con episodi di attacchi acuti seguiti da periodi di remissione. In alcuni casi, la malattia può essere cronica e richiedere un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513191-17-00Partecipanti previsti72 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Dijon

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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