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Studio sull'uso di ziftomenib con venetoclax, azacitidina o una combinazione di farmaci in pazienti con leucemia mieloide acuta con mutazioni NPM1 o riarrangiamenti KMT2A

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio riguarda specificamente i pazienti che presentano alterazioni genetiche particolari, come la mutazione NPM1 o il riarrangiamento KMT2A. L'obiettivo della ricerca è valutare l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato ziftomenib quando viene utilizzato insieme ai trattamenti standard già esistenti.

Lo studio è diviso in due approcci terapeutici diversi. Nel primo approccio, meno intenso, il ziftomenib viene combinato con venetoclax e azacitidina. Nel secondo approccio, più intenso, il farmaco viene somministrato insieme a una combinazione di cytarabine e daunorubicina, nota comunemente come schema 7+3. Durante il percorso, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo invece del nuovo farmaco per permettere un confronto accurato tra i diversi trattamenti.

I partecipanti seguiranno un percorso di cura che prevede la somministrazione di farmaci per via orale o tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena. Durante lo studio, verranno monitorati la sopravvivenza e il tempo in cui la malattia rimane sotto controllo senza segni di progressione o ritorno dei sintomi. Verranno inoltre valutati i risultati attraverso analisi per verificare se le cellule malate siano state eliminate dal corpo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione del trattamento

    In base alla suddivisione del gruppo di studio, verrà ricevuto uno dei due tipi di terapia standard previsti per il trattamento della leucemia mieloide acuta non trattata.

  2. Passaggio 2

    Terapia non intensiva

    Il trattamento prevede l'assunzione di venetoclax, un farmaco per via orale, con un dosaggio di 400 mg.

    Il trattamento prevede l'assunzione di azacitidina, somministrata per via endovenosa (attraverso una vena), con un dosaggio di 75 mg/m2 (milligrammi per metro quadrato di superficie corporea).

    A questo schema si aggiunge l'assunzione di ziftomenib sotto forma di capsule dure per via orale, oppure l'assunzione di un placebo (una sostanza senza principio attivo).

  3. Passaggio 3

    Terapia intensiva (schema 7+3)

    Il trattamento prevede la somministrazione di cytarabine per via endovenosa, con un dosaggio di 6000 mg/m2.

    Il trattamento prevede la somministrazione di daunorubicina cloridrato per via endovenosa, con un dosaggio di 60 mg/m2.

    A questo schema si aggiunge l'assunzione di ziftomenib sotto forma di capsule dure per via orale, oppure l'assunzione di un placebo (una sostanza senza principio attivo).

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il paziente deve avere un'età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso.
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato, ovvero la firma di un documento che spiega i dettagli della ricerca, e deve essere disposto a rispettare le regole dello studio.
  • È necessaria una diagnosi di AML (Leucemia Mieloide Acuta), una forma di tumore del sangue, secondo le classificazioni mediche più recenti.
  • Sono ammessi pazienti con AML legata a precedenti terapie o AML secondaria (ovvero che si è sviluppata dopo altre malattie del sangue come la sindrome mielodisplastica).
  • Per lo studio con terapia non intensiva, è necessaria la presenza della mutazione NPM1-m (una specifica alterazione genetica del DNA).
  • Per lo studio con terapia non intensiva, il paziente non deve essere idoneo alla chemioterapia intensiva a causa dell'età (75 anni o più) o di altre condizioni di salute.
  • Le condizioni che rendono non idonei alla terapia intensiva includono problemi al cuore come lo scompenso cardiaco congestizio (una condizione in cui il cuore non pompa bene il sangue) o una frazione di eiezione (la misura di quanto sangue il cuore pompa ad ogni battito) pari o inferiore al 50%.
  • Altre condizioni di esclusione per la terapia intensiva includono problemi ai polmoni, problemi ai reni misurati tramite la clearance della creatinina (un test per vedere quanto bene i reni filtrano il sangue) o problemi al fegato.
  • Per lo studio con terapia intensiva, è necessaria la mutazione NPM1-m o KMT2A-r, ma non sono ammessi i pazienti con la duplicazione PTD (un'altra alterazione genetica specifica).
  • Per lo studio con terapia intensiva, il paziente deve avere una frazione di eiezione superiore al 50%, misurata tramite un esame del cuore chiamato ecocardiogramma o MUGA scan.
  • Il paziente deve avere uno stato di salute generale definito dal punteggio ECOG (una scala che misura quanto la malattia influisce sulle attività quotidiane) compreso tra 0 e 2.
  • La funzione del fegato deve essere adeguata, misurata attraverso i livelli di enzimi come AST, ALT e bilirubina nel sangue.
  • La funzione dei reni deve essere adeguata, con una clearance della creatinina pari o superiore a 30 mL/min.
  • Se il paziente ha altre malattie, la sua aspettativa di vita dovuta a tali condizioni deve essere superiore a 2 anni.
  • I pazienti devono seguire rigidi metodi di contraccezione (per prevenire la gravidanza) durante lo studio e per 180 giorni dopo l'ultima dose; gli uomini non devono donare sperma e le donne non devono essere incinte o in fase di allattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Una diagnosi di leucemia promielocitica acuta (APL), una fase specifica della leucemia mieloide cronica o un sarcoma mieloide isolato (un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti fuori dal midollo osseo).
  • Presenza di malattie cardiache non controllate, come l'insufficienza cardiaca congestizia (una condizione in cui il cuore non pompa bene il sangue), l'angina pectoris instabile (dolore al petto che cambia o peggiora), aritmie cardiache gravi (ritmi del cuore irregolari) o un infarto del miocardio (attacco cardiaco) avvenuto negli ultimi 6 mesi con danni persistenti al cuore.
  • Problemi cardiaci classificati come insufficienza cardiaca di classe III o IV (situazioni in cui i sintomi compaiono anche con sforzi minimi o a riposo) o aritmie ventricolari gravi.
  • Alterazioni dell'elettricità del cuore rilevate tramite elettrocardiogramma (ECG), come un valore di QTcF superiore a 480 ms (un parametro che misura il tempo di recupero elettrico del cuore tra i battiti).
  • Presenza di un'infezione non controllata; tuttavia, se l'infezione è sotto controllo grazie a farmaci come gli antimicrobici (medicine che combattono i microbi), il paziente potrebbe essere considerato idoneo.
  • Conosciuta ipersensibilità grave (una forte reazione allergica) verso i farmaci dello studio o verso i loro eccipienti (sostanze non attive usate per formulare il farmaco).
  • Donne in stato di gravidanza o che stanno praticando l'allattamento.
  • Presenza della mutazione BCR-ABL (un'anomalia genetica specifica presente in alcuni tipi di leucemia).
  • Storia di altri tumori attivi al momento dell'ingresso nello studio, ad eccezione di alcuni tipi di tumori della pelle rimossi con successo o trattamenti ormonali per il tumore alla prostata o al seno.
  • Presenza di leucemia mieloide acuta (AML) nel sistema nervoso centrale (ovvero quando le cellule tumorali colpiscono il cervello o il midollo spinale), a meno che la situazione non sia stata controllata con la chemioterapia intratecale (somministrata direttamente nel liquido che circonda il cervello).
  • Segni di leucostasi (un eccesso di globuli bianchi che rende il sangue troppo denso) o un numero di globuli bianchi (WBC) superiore a 25×10⁹/L prima di iniziare il trattamento.
  • Aver già ricevuto terapie precedenti per la leucemia mieloide acuta, fatta eccezione per alcuni trattamenti per abbassare i globuli bianchi.
  • Aver già assunto combinazioni di venetoclax e agenti ipometilanti (HMA), inibitori dell'enzima isocitrato deidrogenasi 1 o chemioterapia intensiva per la mielodisplasia (MDS) (una condizione in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anormali).
  • Infezione da HIV non controllata o infezioni attive da virus dell'epatite B (HBV) o epatite C (HCV); i pazienti con queste infezioni possono partecipare solo se la quantità di virus nel sangue è non rilevabile.
  • Qualsiasi altra condizione medica significativa, inclusi disturbi psichiatrici o anomalie dei risultati degli esami del sangue, che, secondo il medico, potrebbe impedire la partecipazione o rendere difficile l'interpretazione dei risultati dello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Cytarabine

    è un farmaco somministrato per via endovenosa utilizzato come parte della terapia intensiva per combattere la leucemia mieloide acuta.

  • Azacitidina

    è un farmaco somministrato per via endovenosa che fa parte della terapia non intensiva per trattare i pazienti con leucemia.

  • Venetoclax

    è un farmaco che viene assunto per via orale e viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per colpire le cellule tumorali della leucemia.

  • Ziftomenib

    è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsula, studiato per essere utilizzato insieme alle terapie standard per migliorare il trattamento della leucemia.

  • Daunorubicina

    è un farmaco somministrato tramite infusione o iniezione endovenosa, utilizzato come parte del regime terapeutico intensivo per la leucemia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Cytarabine

    Questo farmaco chemioterapico viene somministrato per via endovenosa. È un agente ampiamente utilizzato nella medicina attuale per trattare vari tipi di tumori del sangue, come la leucemia. Agisce interferendo con la capacità delle cellule malate di copiare il proprio materiale genetico, impedendo così la loro crescita e riproduzione.

  • Azacitidine

    Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è comunemente usato per trattare alcuni tipi di tumori del sangue. Appartiene alla classe dei farmaci ipometilanti e funziona modificando i processi che regolano l'attività dei geni nelle cellule malate. In questo modo, aiuta a ripristinare il normale funzionamento cellulare e a combattere la progressione della malattia.

  • Venetoclax

    Questo farmaco viene assunto per via orale ed è una terapia consolidata utilizzata nel trattamento di alcune forme di leucemia. Fa parte della classe degli inibitori della proteina BCL-2, agendo a livello molecolare per bloccare le proteine che aiutano le cellule tumorali a sopravvivere. Inducendo la morte naturale delle cellule malate, contribuisce a ridurre la massa tumorale nel paziente.

  • Ziftomenib

    Questo farmaco viene assunto sotto forma di capsule per via orale ed è attualmente oggetto di studi clinici per il trattamento di specifiche forme di leucemia. Appartiene a una nuova classe di farmaci che agisce bloccando l'attività di proteine mutate che guidano la crescita del tumore. Intervenendo direttamente su questi segnali molecolari anomali, mira a fermare la proliferazione delle cellule leucemiche.

  • Daunorubicin hydrochloride

    Questo farmaco viene somministrato attraverso una soluzione per infusione o iniezione endovenosa. È un chemioterapico ampiamente conosciuto e utilizzato per trattare diversi tipi di leucemia acuta. Appartiene alla classe delle antracicline e agisce danneggiando direttamente il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di moltiplicarsi e portandole alla morte.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta con mutazione di NPM1 - Questa patologia è un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule mieloidi nel midollo osseo. Si sviluppa a causa di una specifica alterazione genetica nel gene NPM1. La malattia progredisce con una produzione eccessiva di cellule immature che non funzionano correttamente. Queste cellule si accumulano nel midollo osseo e nel sangue. Nel tempo, l'accumulo di queste cellule ostacola la produzione di cellule ematiche sane. Leucemia mieloide acuta con riarrangiamento di KMT2A - Si tratta di una forma di leucemia acuta caratterizzata da una riorganizzazione specifica del gene KMT2A. Questa condizione porta alla creazione di proteine anomale che influenzano la crescita cellulare. La malattia progredisce attraverso la proliferazione incontrollata di cellule mieloidi immature. Queste cellule anomale occupano progressivamente lo spazio vitale all'interno del midollo osseo. L'accumulo cellulare interferisce con le normali funzioni del sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-521314-25-00Codice del protocolloKO-MEN-017Partecipanti previsti1 320 personePromotoreKura Oncology Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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