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Studio sull'inebilizumab per valutare la sicurezza e l'efficacia in bambini e adolescenti con la malattia correlata alle immunoglobuline G4

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Malattia correlata alle immunoglobuline G4, una condizione rara in cui il sistema immunitario attacca i tessuti e gli organi del corpo, causando infiammazione. Lo studio mira a valutare come il farmaco inebilizumab agisce e viene gestito dall'organismo nei pazienti pediatrici. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura in cui il medicinale viene inserito direttamente nel sangue attraverso una vena.

Durante il percorso dello studio, verranno monitorati diversi aspetti legati alla sicurezza e alla risposta del corpo al farmaco. Verrà esaminata la farmacocinetica, che descrive come il medicinale si muove nel corpo, e la farmacodinamica, che riguarda l'effetto del farmaco stesso sulle funzioni biologiche. Inoltre, si osserverà la variazione del numero di cellule B CD20+, che sono un tipo specifico di cellule del sistema immunitario coinvolte nella malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco inebilizumab avviene tramite infusione endovenosa, ovvero il passaggio del medicinale direttamente nel sangue attraverso una vena.

    Il farmaco utilizzato è il concentrato per soluzione per infusione.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio durante lo studio

    Vengono effettuati controlli per osservare come il corpo assorbe ed elimina il farmaco, un processo chiamato farmacocinetica.

    Viene monitorato l'effetto del farmaco sull'organismo, ovvero la farmacodinamica, con particolare attenzione alla variazione del numero di cellule B CD20+ (un tipo di cellule del sistema immunitario).

    Si valuta la sicurezza e la tollerabilità del trattamento attraverso il monitoraggio di eventuali effetti indesiderati, dei parametri dei test di laboratorio e dei segni vitali come la pressione sanguigna.

  3. Passaggio 3

    Osservazione a lungo termine

    Nel corso di 52 settimane, viene monitorata l'attività della malattia correlata alle immunoglobuline G4 (IgG4-RD).

    Si osserva il tempo trascorso fino alla prima riacutizzazione (un peggioramento improvviso dei sintomi) e la percentuale di periodi senza riacutizzazioni.

    Viene verificata la presenza di eventuali anticorpi anti-farmaco, ovvero sostanze prodotte dal corpo che potrebbero reagire contro il medicinale.

    Si esamina la riduzione della dose giornaliera di glucocorticoidi (farmaci anti-infiammatori) necessaria per il controllo della malattia alla fine della 52ª settimana.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve avere un peso uguale o superiore a 17 kg.
  • È necessario aver fornito il consenso informato, ovvero un documento scritto in cui si accetta di partecipare allo studio; per i minori, il consenso deve essere firmato dai genitori o da un rappresentante legale, mentre il bambino deve fornire il proprio assenso, cioè la propria approvazione.
  • L'età deve essere compresa tra i 2 e i 17 anni al momento della selezione iniziale.
  • Deve esserci una diagnosi clinica di IgG4-RD (una malattia rara che causa infiammazione in vari organi).
  • Il partecipante deve soddisfare i criteri di classificazione internazionali per la malattia, il che significa che deve essere coinvolto almeno uno degli organi colpiti, come il pancreas, i polmoni, i reni, la tiroide o le ghiandole lacrimali, tra gli altri.
  • Deve aver ricevuto tutti i vaccini previsti per la propria età e richiesti dalle leggi locali prima di iniziare lo studio.
  • Il partecipante deve necessitare di un trattamento per la malattia che sia diverso o aggiuntivo ai glucocorticoidi (una classe di farmaci antinfiammatori, come il cortisone).
  • Se il partecipante sta già assumendo glucocorticoidi per curare la malattia, deve mantenere la stessa dose per almeno 2 settimane prima di iniziare lo studio, senza aver cambiato il dosaggio recentemente.

Chi non può partecipare allo studio?

33 criteri

  • Presenza di test del fegato anomali legati alla malattia, con valori molto alti di AST (un enzima del fegato), ALT (un altro enzima del fegato) o bilirubina totale (una sostanza giallastra prodotta dal fegato), a meno che non migliorino con i medicinali glucocorticoidi (farmaci che riducono l'infiammazione).
  • Aver ricevuto trattamenti come alemtuzumab, irradiazione del sistema linfatico, trapianto di midollo osseo o terapie vaccinali per le cellule T prima dell'inizio dello studio.
  • Aver avuto un tumore negli ultimi 5 anni, ad eccezione di alcuni tipi di tumori della pelle non melanoma o tumori in fase iniziale della cervice o del seno.
  • Aver assunto farmaci come azatioprina, micofenolato mofetile, ciclosporina, metotressato, ciclofosfamide, tocilizumab, satralizumab, eculizumab o mitoxantrone negli ultimi 2 mesi.
  • Aver assunto rituximab o altri farmaci che riducono le cellule B (un tipo di globuli bianchi che aiuta il sistema immunitario) o abatacept nei 6 mesi precedenti, a meno che il numero di cellule B non sia tornato a un livello normale.
  • Aver ricevuto immunoglobuline endovenose (IVIG) (una terapia con anticorpi) nell'ultimo mese.
  • Aver assunto natalizumab nei 6 mesi precedenti.
  • Avere una storia di gravi allergie o anafilassi (una reazione allergica molto forte e pericolosa) a due o più alimenti o medicinali, inclusi farmaci come il paracetamolo o i glucocorticoidi.
  • Aver ricevuto vaccini vivi o attenuati (vaccini che contengono una forma indebolita del virus) nelle 4 settimane precedenti, il vaccino BCG nell'ultimo anno o aver ricevuto una trasfusione di sangue nell'ultimo mese.
  • Stare partecipando ad un altro studio clinico con un nuovo farmaco o dispositivo, o non aver terminato il precedente da abbastanza tempo affinché il farmaco sia stato completamente eliminato dall'organismo.
  • Non essere disposti a usare metodi di contraccezione (metodi per evitare la gravidanza) durante lo studio e per i 6 mesi successivi.
  • Avere una storia di immunodeficienza (una condizione in cui il sistema immunitario è troppo debole per combattere le infezioni) causata da virus come l'HIV, dalla rimozione della milza o da altre cause.
  • Essere in fase di allattamento o avere programmi di allattamento durante lo studio o nei 6 mesi successivi.
  • Avere programmi di gravidanza durante lo studio o nei 6 mesi successivi.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante nelle 8 settimane precedenti lo studio.
  • Avere un test di gravidanza positivo al momento della selezione.
  • Avere un partner che non è disposto a usare contraccettivi o ad astenersi dai rapporti sessuali durante lo studio e per i 6 mesi successivi.
  • Essere un uomo che ha un partner in gravidanza e non è disposto a usare il preservativo o ad astenersi dai rapporti.
  • Non essere disposti ad astenersi dal donare sperma durante lo studio e per i 6 mesi successivi.
  • Avere una sensibilità nota verso i prodotti che verranno somministrati durante lo studio.
  • Non essere in grado di rispettare tutte le visite o le procedure richieste dallo studio.
  • Avere altre malattie gravi che, secondo il medico, potrebbero mettere a rischio la sicurezza o interferire con lo studio.
  • Risultare positivi al test per l'epatite B cronica.
  • Avere una storia di epatite C non curata o non aver dimostrato di esserne guariti completamente dopo il trattamento.
  • Avere una storia di tubercolosi attiva o latente (una malattia causata da un batterio che può rimanere dormiente nel corpo).
  • Risultare negativi al test per l'anticorpo IgG del virus della varicella-zoster (che protegge dalla varicella).
  • Avere valori anomali del fegato (AST, ALT o bilirubina) anche se non legati alla malattia principale, tranne in caso di sindrome di Gilbert (una condizione benigna del fegato).
  • Avere una storia di abuso di alcol o droghe che potrebbe influenzare la sicurezza o la partecipazione allo studio.
  • Avere risultati positivi per alcuni tipi specifici di anticorpi (come quelli contro la proteinasi 3 o la mieloperossidasi) che indicano particolari problemi del sistema immunitario.
  • Presentare problemi significativi ai reni (misurati tramite la filtrazione glomerulare), al metabolismo o al sangue, come bassi livelli di piastrine, neutrofili, immunoglobuline totali, cellule T CD4 o emoglobina.
  • Avere un numero di cellule B troppo basso rispetto ai valori normali per la propria età.
  • Avere un'altra malattia autoimmune (una condizione in cui il corpo attacca se stesso) che non è sotto controllo.
  • Avere infezioni gravi (batteriche, virali o fungine) che richiedono cure particolari o ricovero ospedaliero.
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Farmaci in studio

Inebilizumab è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa che viene studiato per capire come agisce e come viene assorbito dal corpo dei bambini che soffrono di una malattia chiamata malattia correlata alle IgG4. Il suo scopo è valutare se il trattamento è sicuro e ben tollerato in questa fascia d'età.

Che cosa si sa già del trattamento

Inebilizumab - Questo farmaco viene somministrato tramite una flebo, ovvero una soluzione che viene fatta scorrere direttamente nelle vene. È un anticorpo progettato per colpire e ridurre specifiche cellule del sistema immunitario che causano infiammazioni nel corpo, agendo in modo mirato per calmare la risposta immunitaria eccessiva. Attualmente è utilizzato per trattare malattie rare come la malattia correlata alle IgG4, dove aiuta a prevenire i danni agli organi. Fa parte della classe dei farmaci biologici che modulano il sistema immunitario.

Malattie studiate

Malattia correlata a IgG4 - Questa condizione è una malattia infiammatoria che colpisce vari organi e tessuti del corpo. Si manifesta attraverso l'accumulo di cellule infiammatorie che possono causare il rigonfiamento di organi come il pancreas, le ghiandole salivari o i linfonodi. La progressione avviene spesso tramite la formazione di masse o tessuti fibrosi che possono alterare la normale funzione dell'organo coinvolto. La malattia può presentarsi in modo intermittente con periodi di attività seguiti da fasi di calma. Nel tempo, l'infiammazione può estendersi a diverse aree del corpo in modo cronico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-520988-41-00Codice del protocollo20240202Partecipanti previsti15 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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