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Studio sull'efficacia e sicurezza di filgotinib per pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche, malattia di Behçet e malattia correlata a IgG4 resistenti ai trattamenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie rare del sistema immunitario, tra cui le miositi infiammatorie idiopatiche, la malattia di Behçet e la malattia correlata a IgG4. Queste condizioni sono caratterizzate da infiammazione e possono causare sintomi persistenti e difficili da trattare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato filgotinib, disponibile in compresse rivestite da 100 mg e 200 mg, noto anche con il nome commerciale Jyseleca. Filgotinib è un inibitore JAK, un tipo di farmaco che agisce riducendo l'infiammazione nel corpo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di filgotinib in pazienti che non rispondono ai trattamenti standard per queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo massimo di 26 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e per valutare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come filgotinib possa aiutare a gestire queste malattie rare e difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di filgotinib, un farmaco approvato per il trattamento di malattie infiammatorie rare.

    Il farmaco è disponibile in compresse rivestite da 100 mg e 200 mg, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Dosaggio e frequenza

    La dose specifica e la frequenza di assunzione del filgotinib saranno determinate dal medico in base alla condizione clinica e alla risposta al trattamento.

    Il trattamento è progettato per essere continuato fino alla fine dello studio, prevista per il 1 aprile 2028.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza ed efficacia

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Saranno utilizzati strumenti di valutazione come il modulo EuroQol 5D-5L (EQ-5D-5L) per monitorare la qualità della vita.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi

    I sintomi delle malattie trattate, come la malattia di Behçet, le miopatie infiammatorie idiopatiche e la malattia correlata a IgG4, saranno monitorati attraverso vari indici e scale di valutazione.

    Questi includono il modulo di attività corrente della malattia di Behçet (BDCAF), l'indice di gravità e area della malattia cutanea dermatomiositica (CDASI) e l'indice di risposta IgG4-RD.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali emergenti dal trattamento saranno registrati e valutati per garantire la sicurezza del paziente.

    L'incidenza degli eventi avversi sarà monitorata e aggiustata in base all'esposizione al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 1 aprile 2028, momento in cui verranno analizzati i dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento con filgotinib.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età di 18 anni o più.
  • Malattia refrattaria, cioè una malattia che continua a causare sintomi nonostante un trattamento di 12 settimane con corticoidi e la mancanza di risposta ad almeno prednisone e un altro farmaco immunosoppressore come metotrexato (MTX), micofenolato mofetile (MMF), azatioprina (AZA) o rituximab, o intolleranza al trattamento standard, come definito dal medico curante.
  • Nessuna evidenza di infezione attiva o latente o trattata in modo inadeguato con micobatterio tubercolare (TB), come definito da tutti i seguenti punti:
    • Un test QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) negativo eseguito al momento o entro 3 mesi prima dello screening. I soggetti con una storia di vaccinazione Bacille Calmette Guerin (BCG) saranno testati con il test QFT-G.
    • Nessun segno che suggerisca un'infezione attiva da TB, determinato (e documentato) da un radiologo o pneumologo qualificato secondo lo standard locale di cura.
    • Nessuna storia di infezione latente o attiva da TB non trattata o trattata in modo inadeguato. Se un soggetto ha già ricevuto un trattamento adeguato per un'infezione latente (9 mesi di isoniazide in un luogo dove i tassi di infezione primaria da TB multi-resistente sono <5% o un regime alternativo accettabile) o attiva (regime multi-farmaco accettabile), non è necessario ottenere un test cutaneo alla tubercolina (PPD) né un test QuantiFERON-TB Gold In Tube™, ma deve essere ottenuta una radiografia del torace se non è stata eseguita nei tre mesi precedenti.
    • Una delle seguenti diagnosi:
      • Diagnosi di malattia di Behçet senza sintomi refrattari che minacciano la vita, gli organi o la vista, con malattia attiva, definita come un punteggio BDCAF >2 (nuovo BDCAF) o >15 (vecchio BDCAF) o con malattia attiva, basata su criteri clinici (ad esempio, la necessità di iniziare nuovi o ulteriori farmaci).
      • Diagnosi di miosite infiammatoria idiopatica, secondo i criteri diagnostici: Criteri di classificazione della dermatomiosite secondo le linee guida del Centro Neuromuscolare Europeo 2018 o Criteri di classificazione della sindrome antisintetasi secondo le linee guida del Centro Neuromuscolare Europeo 2003 con malattia attiva, definita come: dermatomiosite con un punteggio CDASI di ≥5 o livelli anormali di almeno uno dei seguenti enzimi: creatina chinasi (≥ 4× limite superiore della norma [ULN]), aldolasi (≥4× ULN), lattato deidrogenasi (LDH ≥4× ULN), aspartato transaminasi (AST ≥4× ULN), alanina aminotransferasi (ALT ≥4× ULN) o risonanza magnetica negli ultimi 3 mesi indicativa di infiammazione attiva (ad esempio, segnale di edema nei muscoli prossimali colpiti) o malattia attiva basata su criteri clinici, ad esempio, la necessità di iniziare nuovi o ulteriori farmaci.
      • Diagnosi di malattia correlata a IgG4, secondo le linee guida ACR/EULAR 2019 con malattia attiva, definita come: indice di risposta alla malattia correlata a IgG4 >10 o malattia attiva basata su criteri clinici, ad esempio, la necessità di iniziare nuovi o ulteriori farmaci.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con condizioni mediche diverse da miositi infiammatorie idiopatiche, malattia di Behçet o malattia correlata a IgG4. Queste sono malattie specifiche che il farmaco in studio mira a trattare.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi gruppi includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio maggiore durante lo studio.
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Farmaci in studio

Filgotinib: Questo farmaco è un inibitore JAK approvato, utilizzato per trattare malattie infiammatorie mediate dal sistema immunitario. Nel contesto di questo studio clinico, filgotinib viene esaminato per la sua sicurezza ed efficacia in pazienti con malattie rare e refrattarie come la malattia di Behçet (BD), le miopatie infiammatorie idiopatiche (IIM) e la malattia correlata a IgG4 (IgG4-RD). L'obiettivo è capire se questo farmaco può aiutare a ridurre l'infiammazione e migliorare i sintomi in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Filgotinib – Filgotinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare malattie infiammatorie immuno-mediate rare come le miopatie infiammatorie idiopatiche, la malattia di Behçet e la malattia correlata a IgG4. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l'efficacia in pazienti con queste condizioni refrattarie. Filgotinib agisce come inibitore della Janus chinasi (JAK), bloccando specifici enzimi coinvolti nel processo infiammatorio, riducendo così l'infiammazione e i sintomi associati. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori JAK, noti per il loro ruolo nel trattamento di diverse malattie autoimmuni.

Malattie studiate

  • Miopatie infiammatorie idiopatiche

    Sono un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli, che porta a debolezza muscolare. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi erroneamente i tessuti muscolari. I sintomi possono includere difficoltà a camminare, salire le scale o sollevare oggetti. La progressione può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. Possono essere colpiti anche altri organi, come la pelle e i polmoni.

  • Malattia di Behçet

    È una malattia infiammatoria cronica che colpisce vari sistemi del corpo, inclusi occhi, bocca, pelle e genitali. I sintomi principali includono ulcere orali e genitali ricorrenti, infiammazione oculare e lesioni cutanee. La causa esatta è sconosciuta, ma si pensa che coinvolga una risposta immunitaria anomala. La malattia può avere periodi di remissione e riacutizzazione. Può colpire anche le articolazioni, il sistema nervoso centrale e i vasi sanguigni.

  • Malattia correlata a IgG4

    È una condizione caratterizzata da infiammazione e fibrosi in vari organi, spesso associata a livelli elevati di IgG4 nel sangue. Può colpire il pancreas, le ghiandole salivari, i reni e altri organi, causando gonfiore e disfunzione. I sintomi variano a seconda degli organi coinvolti e possono includere dolore, gonfiore e perdita di funzione. La progressione della malattia può portare a danni permanenti agli organi se non gestita. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che coinvolga una risposta immunitaria anomala.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502968-20-01Codice del protocollo2022-502968-20-00Partecipanti previsti60 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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