Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Aleja Dzieci Polskich 20, Warsaw, 04-730, Polonia

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Colite Ulcerosa

Il centro medico si distingue per la sua ricerca avanzata nel trattamento della colite ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica dell’intestino. Gli studi si concentrano sull’efficacia di nuovi farmaci per indurre la remissione clinica nei pazienti con forme da moderate a severe.

  • Valutazione dell’efficacia di RO7790121
  • Studio sull’efficacia di vedolizumab nei pazienti pediatrici
  • Ricerca sull’uso di tofacitinib nei bambini

Questi studi contribuiscono a migliorare le opzioni terapeutiche disponibili, offrendo nuove speranze ai pazienti affetti da questa condizione debilitante.

Malattia di Niemann-Pick Tipo C1

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla malattia di Niemann-Pick Tipo C1, una rara malattia genetica. Gli studi mirano a valutare l’efficacia di nuove terapie che potrebbero migliorare la qualità della vita dei pazienti.

  • Studio sull’efficacia di Trappsol Cyclo

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare trattamenti che possano rallentare la progressione della malattia e migliorare i sintomi neurologici associati.

Atassia Telangiectasia

Il centro si dedica alla ricerca sull’atassia telangiectasia, una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso e immunitario. Gli studi si concentrano sulla sicurezza e tollerabilità di nuovi trattamenti per migliorare i sintomi neurologici.

  • Valutazione dell’efficacia di EryDex

Questa ricerca offre nuove prospettive per migliorare la gestione della malattia e la qualità della vita dei pazienti.

Diabete di Tipo 1

Il centro è impegnato nella ricerca sul diabete di tipo 1, con l’obiettivo di migliorare la sicurezza a lungo termine dei trattamenti esistenti e di sviluppare nuove terapie per preservare la funzione delle cellule beta pancreatiche.

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di teplizumab
  • Ricerca sull’efficacia di Diamyd

Questi studi sono cruciali per migliorare la gestione del diabete di tipo 1 e ridurre le complicanze a lungo termine.

Prurito Colestatico

Il centro si distingue per la sua ricerca sul prurito colestatico, una condizione debilitante associata a malattie epatiche. Gli studi si concentrano sull’efficacia di nuovi farmaci per ridurre la gravità del prurito.

  • Valutazione dell’efficacia di maralixibat

Questa ricerca è fondamentale per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da prurito colestatico.

Sclerosi Tuberosa e Displasia Corticale Focale

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla sclerosi tuberosa e sulla displasia corticale focale, due condizioni neurologiche complesse. Gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti per ridurre le crisi epilettiche e migliorare i sintomi comportamentali.

  • Studio sull’efficacia di radiprodil

Questa ricerca offre nuove speranze per migliorare la gestione delle crisi epilettiche e la qualità della vita dei pazienti.

Ipertensione Arteriosa Polmonare

Il centro si dedica alla ricerca sull’ipertensione arteriosa polmonare, una condizione grave che colpisce i vasi sanguigni dei polmoni. Gli studi si concentrano sulla sicurezza e tollerabilità di nuovi trattamenti per migliorare la funzione polmonare.

  • Valutazione della sicurezza di sotatercept

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie che possano migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare.

Deficit di Ormone della Crescita

Il centro è impegnato nella ricerca sul deficit di ormone della crescita, con l’obiettivo di migliorare la crescita longitudinale nei bambini affetti da questa condizione. Gli studi si concentrano sull’efficacia di nuovi trattamenti ormonali.

  • Confronto tra somapacitan e Norditropin®

Questa ricerca è cruciale per migliorare le opzioni terapeutiche disponibili per i bambini con deficit di ormone della crescita.

Atrofia Muscolare Spinale

Il centro si distingue per la sua ricerca sull’atrofia muscolare spinale, una malattia genetica che causa debolezza muscolare. Gli studi mirano a valutare l’efficacia di nuovi trattamenti per migliorare la funzione motoria nei pazienti.

  • Studio sull’efficacia di taldefgrobep alfa
  • Valutazione della sicurezza di apitegromab

Questa ricerca offre nuove prospettive per migliorare la gestione della malattia e la qualità della vita dei pazienti.

Sindrome di Alagille

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla sindrome di Alagille, una malattia genetica rara che colpisce il fegato e altri organi. Gli studi si concentrano sull’efficacia di nuovi trattamenti per ridurre il prurito e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

  • Valutazione dell’efficacia di odevixibat

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie che possano migliorare la gestione della sindrome di Alagille.

  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini, un tipo di tumore cerebrale maligno. Il trattamento utilizzato in questo studio è il rapamicina, noto anche con il nome di codice sirolimus. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e ha lo scopo di valutare la sua sicurezza e tollerabilità […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    PL
    Start Date: 2023-05-16
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), una forma rara e aggressiva di tumore cerebrale che colpisce principalmente i bambini. Il trattamento prevede l’uso di due farmaci: sirolimus e trametinib. Sirolimus è disponibile sia come soluzione orale che in compresse rivestite, mentre trametinib è disponibile in compresse rivestite con […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    PL
    Trial is not started yet
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sull’epilessia resistente ai farmaci associata al complesso della sclerosi tuberosa (TSC). Questa è una condizione genetica che può causare la formazione di tumori benigni in diversi organi e spesso è accompagnata da epilessia. Il trattamento in esame è il rapamicina, noto anche come sirolimus, somministrato come soluzione orale. La rapamicina […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    PL
    Start Date: 2023-02-07
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento preventivo di neonati affetti da Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC), una malattia genetica che può causare epilessia e tumori associati. Il trattamento prevede l’uso di due farmaci: vigabatrin e rapamicina. Il vigabatrin è un farmaco utilizzato per trattare l’epilessia, mentre la rapamicina, conosciuta anche come sirolimus, è impiegata […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    PL
    Start Date: 2021-05-20
  • Punteggio del trial

    La glicogenosi di tipo Ib è una malattia molto rara che si eredita in modo autosomico recessivo. Questa condizione può portare a una riduzione del numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi, causando una condizione chiamata neutropenia. La neutropenia può rendere le persone più suscettibili alle infezioni. Lo studio si concentra sull’uso di empagliflozin, […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    PL
    Start Date: 2022-03-03
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sullipertensione arteriosa polmonare (PAH), una condizione in cui le arterie nei polmoni diventano strette, causando un aumento della pressione sanguigna e rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Questo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato sotatercept (noto anche come MK-7962), che viene somministrato come soluzione […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    FRDENLPLES
    Start Date: 2023-05-05
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra su bambini affetti da deficienza idiopatica dell’ormone della crescita, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, essenziale per lo sviluppo normale. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato LUM-201, che contiene la sostanza attiva ibutamoren mesilato. Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    PL
    Start Date: 2023-12-28
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sul diabete di tipo 1, una malattia in cui il corpo non produce abbastanza insulina, un ormone necessario per regolare i livelli di zucchero nel sangue. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato Diamyd, che contiene una proteina chiamata glutamate decarboxylase 2, human, recombinant. Questo farmaco viene somministrato […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    EEDENLPLCZESSEHU
    Start Date: 2022-03-17
  • Punteggio del trial

    La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare sia che non possano farlo. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato taldefgrobep alfa. Questo farmaco viene […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    BEDEITNLPLCZES
    Start Date: 2023-01-19
  • Punteggio del trial

    La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti, affetti da questa condizione. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due farmaci, Ofatumumab e Siponimod, rispetto a […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    ATBEHREEFRDEITLVPLPTROSKES
    Start Date: 2021-10-05