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Studio sull'efficacia e la sicurezza del rilzabrutinib rispetto a un placebo in adulti con malattia correlata a IgG4 attiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la IgG4-related disease, una condizione rara in cui il sistema immunitario attacca erroneamente vari organi e tessuti del corpo, causando infiammazione. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib (noto anche come SAR444671) rispetto a un placebo in persone adulte con questa patologia in fase attiva. La malattia può causare gonfiori e danni a diverse parti del corpo a causa della risposta immunitaria eccessiva.

I partecipanti allo studio riceveranno una somministrazione costante per un periodo di 52 settimane. Durante questo tempo, verrà monitorata la capacità del farmaco di prevenire le riacutizzazioni, ovvero i momenti in cui i sintomi della malattia peggiorano improvvisamente. Verranno inoltre esaminati l'uso di glucocorticoidi, farmaci che servono a ridurre l'infiammazione, e di altri immunomodulatori, sostanze utilizzate per regolare il funzionamento del sistema immunitario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'immissione nello studio comporta la ricezione di un farmaco sperimentale chiamato rilzabrutinib oppure di un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che non ha effetti terapeutici. l'assegnazione del farmaco avviene in modo casuale e senza che sia possibile conoscere quale sostanza viene assunta.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    La fase di somministrazione del farmaco o del placebo ha una durata prevista di 52 settimane.

    Durante questo periodo di un anno, l'obiettivo è monitorare l'efficacia del rilzabrutinib nel prolungare il periodo senza riacutizzazioni della malattia correlata a IgG4, una condizione che coinvolge il sistema immunitario.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della malattia

    Viene effettuata la valutazione della presenza di riacutizzazioni della malattia, intese come peggioramenti dei sintomi clinici.

    Vengono monitorati i cambiamenti nei punteggi di attività della malattia per misurare la risposta al trattamento.

    Vengono eseguiti controlli per valutare la sicurezza, inclusi esami di laboratorio, misurazione dei segni vitali ed elettrocardiogrammi, che servono a monitorare l'attività elettrica del cuore.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Avere una diagnosi confermata di IgG4-RD, che è una malattia rara in cui il sistema immunitario causa infiammazione in vari organi.
  • Soddisfare determinati criteri medici specifici (chiamati criteri di classificazione ACR/EULAR) che richiedono un punteggio totale di almeno 20 punti per confermare la presenza della malattia.
  • Presentare la malattia in forma attiva, ovvero con segni di infiammazione in corso, in almeno un organo che non siano i linfonodi (piccole ghiandole del sistema immunitario), con un punteggio di attività superiore a 2.
  • Aver avuto o avere attualmente coinvolto almeno un organo o una parte del corpo (escluso i linfonodi) a causa della malattia.
  • Avere la malattia sotto controllo da almeno 2 settimane utilizzando una dose stabile di glucocorticoidi (GC), ovvero farmaci che servono a ridurre l'infiammazione.
  • Essere disposti a ridurre gradualmente l'assunzione di glucocorticoidi dopo l'inizio del trattamento con il farmaco dello studio.
  • Essere disposti e in grado di sottoporsi a esami per le immagini, come la TAC (una radiografia dettagliata), la risonanza magnetica (MRI), la PET (un esame che usa sostanze radioattive per vedere l'attività cellulare) o l'ecografia (un esame con ultrasuoni).
  • Essere in regola con le vaccinazioni secondo le linee guida locali; se si sono ricevuti vaccini a virus vivi, devono essere passati almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • Utilizzare metodi di contraccezione (metodi per evitare la gravidanza) in modo conforme alle regole locali per chi partecipa a studi clinici.
  • L'età deve essere compresa tra i 3 e i 12 anni circa (basata sui codici di età forniti).

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Risulta non idonei se si soddisfano i criteri di esclusione di "Livello 2" definiti dalle linee guida internazionali per la diagnosi della malattia correlata a IgG4 (una condizione infiammatoria).
  • Aver fatto uso di sostanze stupefacenti o droghe negli ultimi 12 mesi.
  • Avere una dipendenza dall'alcol o un consumo eccessivo di bevande alcoliche, inteso come bere più di circa 3 drink standard al giorno.
  • Essere già stati partecipanti a studi clinici che utilizzavano il farmaco rilzabrutinib o altri farmaci della classe degli inibitori di BTK (sostanze che bloccano una specifica proteina nel sistema immunitario).
  • Aver assunto un farmaco sperimentale (un medicinale ancora in fase di test) nei 6 mesi precedenti o entro un tempo superiore a 5 emivite (il tempo necessario affinché la quantità di farmaco nel corpo si riduca della metà).
  • Presentare anomalie nei risultati degli esami del sangue o di laboratorio rilevate durante la visita di controllo iniziale.
  • Avere una storia di fibrosi (un eccessivo accumulo di tessuto cicatriziale) che colpisce solo zone specifiche come il retroperitoneo, il mesenterio o il mediastino, come unica manifestazione della malattia.
  • Avere un tumore attivo o aver avuto un tumore nei 5 anni precedenti, con l'eccezione di alcuni tipi di tumori della pelle o del collo che siano stati completamente curati.
  • Avere un sistema immunitario debole (immunodeficienza), che si manifesta con infezioni causate da microrganismi che normalmente non colpiscono persone sane, o con infezioni che si presentano troppo spesso o durano troppo a lungo.
  • Aver avuto infezioni gravi che potrebbero tornare e che si sono risolte meno di 4 settimane prima dell'inizio del trattamento, oppure avere un'infezione in corso di grado moderato o grave.
  • Avere una malattia del fegato attuale o cronica che non sia causata dalla malattia IgG4-RD.
  • Avere problemi come nausea o vomito persistenti, difficoltà nell'assorbire i nutrienti (malassorbimento), interventi chirurgici alle vie biliari o all'intestino che potrebbero impedire al farmaco di essere assorbito correttamente dal corpo.
  • Aver ricevuto in passato un trapianto di un organo solido (come un rene, un fegato o un cuore).
  • Avere in programma di sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante il periodo di partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rilzabrutinib è un farmaco sperimentale che viene testato per vedere se può aiutare a ridurre l'attività della malattia correlata alle IgG4, cercando di prevenire le riacutizzazioni dei sintomi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Rilzabrutinib

    Questo farmaco viene assunto per via orale ed è attualmente in fase di studio avanzato per trattare malattie rare del sistema immunitario. Viene utilizzato principalmente per gestire l'infiammazione causata dalla malattia correlata alle IgG4, agendo come un inibitore delle enzimi chiamati Janus chinasi che blocca i segnali che causano l'attacco del sistema immunitario ai tessuti sani. Fa parte della classe dei farmaci immunomodulatori e serve a ridurre la risposta eccessiva delle cellule difensive del corpo.

  • Placebo

    Questo prodotto viene somministrato con lo stesso metodo del farmaco in studio, ma non contiene alcuna sostanza attiva per scopi terapeutici. Viene utilizzato nelle sperimentazioni cliniche come termine di confronto per verificare se il farmaco reale sia effettivamente efficace nel trattare la malattia. Non ha un meccanismo d'azione biologico e non serve a curare le patologie del sistema immunitario.

Malattie studiate

Malattia associata a IgG4 - Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario provoca un'infiammazione eccessiva in vari organi e tessuti del corpo. Tale processo può causare il gonfiore e l'ispessimento di alcuni organi, come le ghiandole salivari o il pancreas. La malattia progredisce spesso attraverso fasi di attività intensa seguite da periodi di relativa calma. Durante le fasi attive, l'infiammazione può intensificarsi, portando a una maggiore presenza di tessuto fibroso. Nel tempo, questa fibrosi può alterare la normale funzione degli organi coinvolti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-521398-15-00Codice del protocolloEFC17359Partecipanti previsti144 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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