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Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Luspatercept nei Bambini con Beta-Talassemia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Beta Talassemia, una malattia del sangue che può richiedere frequenti trasfusioni di sangue. Lo studio esamina l'uso di un farmaco chiamato luspatercept, noto anche come Reblozyl, che viene somministrato come soluzione per iniezione. L'obiettivo principale è determinare una dose sicura e tollerabile di luspatercept per i bambini affetti da Beta Talassemia, sia quelli che necessitano di trasfusioni regolari sia quelli che non ne hanno bisogno.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con luspatercept e saranno monitorati per valutare come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo. Lo studio mira anche a osservare eventuali effetti collaterali e a capire se il farmaco può ridurre la necessità di trasfusioni di sangue o migliorare i livelli di emoglobina nei partecipanti. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Il trattamento con luspatercept sarà somministrato per un periodo massimo di 60 settimane. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro salute e il loro benessere durante tutto il corso dello studio. L'obiettivo finale è trovare una dose efficace e sicura che possa migliorare la qualità della vita dei bambini con Beta Talassemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 6 e meno di 18 anni e una diagnosi documentata di beta talassemia.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità del partecipante, che include esami del sangue e una valutazione dello stato di salute generale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco luspatercept viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Sono disponibili due dosaggi: 25 mg e 75 mg, sotto forma di polvere per soluzione iniettabile.

    La frequenza e la durata della somministrazione del farmaco sono determinate in base alla risposta individuale e alla tollerabilità del partecipante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Questo include esami del sangue periodici e valutazioni cliniche.

    Viene monitorata la risposta del partecipante in termini di cambiamenti nei livelli di emoglobina e nel carico di trasfusioni di globuli rossi.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, il partecipante partecipa a una visita di follow-up per valutare eventuali effetti a lungo termine del farmaco.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare la sicurezza e la tollerabilità del luspatercept nei partecipanti pediatrici con beta talassemia.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 6 e meno di 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • I partecipanti maschi devono praticare l'astinenza o utilizzare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o una donna in età fertile durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento.
  • Il partecipante (e, se applicabile, il genitore o il rappresentante legale) deve comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
  • Il partecipante (e, se applicabile, il genitore o il rappresentante legale) deve essere disposto e in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di β-talassemia o HbE/β-talassemia.
  • Per i partecipanti dipendenti dalle trasfusioni: devono aver ricevuto almeno 4 trasfusioni di globuli rossi nelle 24 settimane precedenti l'iscrizione, senza un periodo senza trasfusioni di almeno 42 giorni durante quel periodo.
  • Per i partecipanti non dipendenti dalle trasfusioni (solo siti al di fuori degli Stati Uniti): devono aver ricevuto meno di 4 trasfusioni di globuli rossi nelle 24 settimane precedenti l'iscrizione e devono essere senza trasfusioni per almeno 8 settimane prima dell'iscrizione. Inoltre, devono avere un'emoglobina media di base pari o inferiore a 10 g/dL.
  • Il partecipante deve avere un punteggio di stato di performance di Karnofsky (età ≥16 anni) o Lansky (età <16 anni) pari o superiore a 50 al momento dello screening. Questo punteggio valuta la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Le partecipanti femmine in età fertile e i partecipanti maschi che hanno raggiunto la pubertà devono accettare di ricevere un'educazione riproduttiva approvata dal medico e discutere gli effetti collaterali della terapia dello studio sulla riproduzione.
  • Le partecipanti femmine in età fertile devono sottoporsi a test di gravidanza supervisionati dal medico e avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare la terapia dello studio. Devono inoltre accettare di continuare i test di gravidanza durante lo studio e dopo la fine della terapia.
  • Le partecipanti femmine devono impegnarsi nell'astinenza dai rapporti eterosessuali o utilizzare un metodo contraccettivo efficace senza interruzioni prima di iniziare la terapia, durante lo studio e per 12 settimane dopo la fine della terapia.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la diagnosi di Beta (u03b2) Talassemia. Questa è una condizione genetica che colpisce il sangue.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue o che non hanno bisogno di trasfusioni regolari.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

Luspatercept è un farmaco studiato per il trattamento della beta talassemia nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la produzione di globuli rossi nel corpo, riducendo così la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti che dipendono da esse. L'obiettivo principale dello studio è determinare una dose sicura e tollerabile di luspatercept per i bambini con beta talassemia, sia che necessitino di trasfusioni di sangue regolari sia che non ne abbiano bisogno.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept – Luspatercept è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della beta talassemia nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e farmacocinetica, con l'obiettivo di determinare una dose raccomandata sicura e tollerabile. Luspatercept è indicato principalmente per i pazienti con beta talassemia dipendenti o non dipendenti da trasfusioni. Agisce a livello molecolare modulando la via di segnalazione del TGF-beta, che è coinvolta nella regolazione della produzione di globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Beta-talassemia – È una malattia genetica del sangue caratterizzata da una ridotta produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Questa condizione porta a un'anemia cronica, che può variare da lieve a grave. Nei casi più gravi, i pazienti possono richiedere trasfusioni di sangue regolari per mantenere livelli adeguati di emoglobina. La malattia è causata da mutazioni nei geni che controllano la produzione della catena beta dell'emoglobina. I sintomi possono includere pallore, stanchezza, e ritardo nella crescita nei bambini. La gravità dei sintomi dipende dal tipo specifico di mutazione genetica presente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2022-502499-22-00Codice del protocolloACE-536-B-THAL-004Partecipanti previsti76 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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