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Studio sull'efficacia e la sicurezza del palopegteriparatide in adolescenti con ipoparatiroidismo cronico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda l'ipoparatiroidismo cronico, una malattia rara in cui le ghiandole paratiroidi non producono una quantità sufficiente di ormone paratiroideo. Questa condizione può causare livelli di calcio nel sangue troppo bassi. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco palopegteriparatide in questa popolazione.

Il trattamento prevede l'uso di palopegteriparatide somministrato tramite iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione effettuata subito sotto la pelle, ogni giorno. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di calcio nel sangue e l'eventuale necessità di utilizzare integratori di vitamina D o altre dosi terapeutiche di calcio per gestire la condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco yorvipath (principio attivo palopegteriparatide) avviene tramite iniezione sottocutanea, ovvero sotto la pelle, utilizzando una penna già pronta per l'uso.

    Il farmaco viene somministrato ogni giorno.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della terapia

    Durante lo studio, l'obiettivo è valutare l'efficacia del farmaco nel gestire l'ipoparatiroidismo cronico, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone paratiroideo.

    L'efficacia viene misurata attraverso i livelli di calcio nel sangue (calcio sierico regolato in base all'albumina, una proteina presente nel sangue) per verificare che rientrino nei valori normali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione alla settimana 26

    Al raggiungimento della settimana 26, viene effettuata una valutazione specifica per determinare il raggiungimento di due obiettivi.

    Il primo obiettivo riguarda il mantenimento dei livelli di calcio nel sangue entro l'intervallo di normalità, misurati nelle 4 settimane precedenti la visita della settimana 26.

    Il secondo obiettivo riguarda l'indipendenza dall'assunzione di vitamina D attiva e dalle dosi terapeutiche di calcio. si intende per dose supplementare (non terapeutica) un'assunzione di calcio pari o inferiore a 600 mg al giorno sotto forma di compresse, polvere, sospensione liquida o cerotto transdermico.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante deve essere di sesso maschile o femminile e avere un'età compresa tra i 12 e i 17 anni al momento della visita iniziale.
  • Deve essere presente una diagnosi di ipoparatiroidismo cronico, una condizione in cui le ghiandole paratiroidi non producono abbastanza ormone, che persiste da almeno 26 settimane. Questa condizione può essere stata causata da un intervento chirurgico, da una reazione del sistema immunitario, da fattori genetici o di causa ignota.
  • La diagnosi deve basarsi sulla presenza di ipocalcemia, ovvero un livello di calcio nel sangue più basso del normale, accompagnata da livelli di ormone paratiroideo (PTH) troppo bassi rispetto al valore del calcio.
  • Prima di iniziare lo studio, i livelli di vitamina D e di magnesio nel sangue devono essere rientrati nei valori normali.
  • La funzione dei reni deve essere adeguata, misurata attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR), che indica quanto bene i reni filtrano il sangue; il valore deve essere uguale o superiore a 30 mL/min/1.73 m2.
  • L'indice di massa corporea, espresso tramite il punteggio Z (Z-score) del BMI, che serve a valutare il peso in relazione all'altezza per la propria età, deve rientrare in un intervallo specifico tra -2 e +3.
  • È necessario il consenso informato scritto e firmato dai genitori o da un rappresentante legale, oltre all'assenso del minore, ovvero l'accordo del ragazzo stesso, in conformità con le regole vigenti.

Chi non può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Una scarsa risposta al PTH (paratormone, un ormone che aiuta a regolare il calcio), caratterizzata da una resistenza al farmaco con livelli di PTH alti nonostante bassi livelli di calcio nel sangue.
  • Donne in stato di gravidanza, che intendono rimanere incinte o che stanno allattando. È richiesto l'uso di metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 2 settimane dopo l'ultima dose.
  • Dipendenza da farmaci o alcol diagnosticata negli ultimi 3 anni.
  • Malattie del cuore gravi o con sintomi, manifestatesi negli ultimi 6 mesi, come l'insufficienza cardiaca (il cuore non pompa bene), malattie delle valvole cardiache, infarto, aritmie (battito irregolare), bradicardia (battito troppo lento), ipotensione (pressione bassa) o ipertensione (pressione alta) non controllata.
  • Ictus (accaduto negli ultimi 5 anni).
  • Coliche acute causate da calcoli renali (pietre nei reni) o da gotta (un tipo di artrite), manifestatesi negli ultimi 6 mesi. Chi ha calcoli renali senza sintomi può partecipare.
  • Partecipazione ad altri studi clinici che hanno previsto l'uso di un farmaco o di un dispositivo medico nelle 8 settimane precedenti.
  • Allergia o sensibilità nota al PTH o a uno degli ingredienti del farmaco (come il metacresolo, il mannitolo, l'acido succinico o l'idrossido di sodio/acido cloridrico).
  • Qualsiasi altro motivo che, secondo il medico responsabile, impedirebbe di completare lo studio o di seguire il programma previsto.
  • Qualsiasi malattia che possa alterare il modo in cui il corpo gestisce il calcio, il fosfato o i livelli di PTH, come ad esempio: ipertiroidismo attivo, malattia di Paget (una malattia che altera le ossa), gravi bassi livelli di magnesio, diabete di tipo 1 o di tipo 2 non ben controllato, malattie gravi del fegato o dei reni, sindrome di Cushing, mieloma multiplo (un tumore del sangue), pancreatite attiva, malnutrizione, rachitismo (indebolimento delle ossa), recente immobilità prolungata, tumori attivi (tranne alcuni tipi di tumori alla pelle o alla tiroide a basso rischio), iperparatiroidismo (eccesso di ormone paratormone), carcinoma delle paratiroidi, acromegalia (eccesso di ormone della crescita) o disturbi delle ghiandole endocrine.
  • Uso di alcuni farmaci specifici, tra cui i diuretici dell'ansa (farmaci per eliminare i liquidi), leganti del fosfato (tranne integratori di calcio), digossina, litio, metotressato, dosi elevate di biotina (una vitamina) o corticosteroidi (farmaci antinfiammatori), salvo per le terapie sostitutive.
  • Uso di diuretici tiazidici nelle 4 settimane precedenti il test delle urine di 24 ore.
  • Uso di farmaci simili al PTH nelle 4 settimane precedenti lo studio.
  • Uso di altri farmaci che influenzano il metabolismo del calcio e delle ossa, come la calcitonina, compresse di fluoruro, stronzio o cinacalcet, nelle 12 settimane precedenti.
  • Uso di terapie per l'osteoporosi (come i bisfosfonati, il denosumab, il raloxifene o il romosozumab) negli ultimi 2 anni.
  • Epilessia o disturbi che causano crisi convulsive non legate a bassi livelli di calcio, manifestatisi negli ultimi 6 mesi.
  • Aumento del rischio di osteosarcoma (un tipo di tumore alle ossa), come chi soffre della malattia di Paget, chi ha livelli elevati di fosfatasi alcalina (un enzima nel sangue) senza spiegazione, chi ha disturbi ereditari o chi ha ricevuto in passato radioterapia sulle ossa.
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Farmaci in studio

Yorvipath è un farmaco iniettabile che viene somministrato sotto la pelle una volta al giorno. Questo medicinale viene utilizzato per aiutare a gestire l'ipoparatiroidismo cronico, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone paratiroideo, aiutando così a regolare i livelli di calcio nel sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

Palopegteriparatide - Questo farmaco è una soluzione iniettabile che viene somministrata quotidianamente tramite un'iniezione sottocutanea, ovvero sotto la pelle. Attualmente è oggetto di studi clinici avanzati per il trattamento dell'ipoparatiroidismo cronico, una condizione rara che influisce sui livelli di calcio nel corpo. Agisce imitando l'azione dell'ormone paratiroideo, legandosi a recettori specifici per aiutare a regolare correttamente i livelli di calcio e fosfato nel sangue. Appartiene alla classe dei sostituti ormonali e viene considerato un farmaco orfano per la sua applicazione in malattie rare.

Malattie studiate

Ipoparatiroidismo cronico - Questa condizione si verifica quando le ghiandole paratiroidi non producono una quantità sufficiente di paratormone. Questa carenza influisce sul modo in cui il corpo mantiene i livelli di calcio nel sangue. Con il passare del tempo, i livelli di calcio possono diminuire in modo persistente. La mancanza di questo ormone altera l'equilibrio tra calcio e fosforo nell'organismo. La malattia progredisce mantenendo bassi i livelli di calcio necessari per il corretto funzionamento cellulare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-523928-52-00Codice del protocolloASND0035Partecipanti previsti21 personePromotoreAscendis Pharma Bone Diseases A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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