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Studio sull'efficacia di prednisone, azithromycin e hydroxychloroquine in pazienti con malattia polmonare interstiziale associata a mutazioni del gene del surfattante

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L'Interstitial Lung Disease è una condizione in cui il tessuto polmonare si indurisce, rendendo difficile la respirazione. In alcuni pazienti la malattia è legata a surfactant-related gene mutations, cioè cambiamenti genetici che alterano una sostanza che aiuta i polmoni a restare aperti. Il trattamento sperimentato combina tre farmaci: prednisone, azithromycin e hydroxychloroquine, tutti somministrati per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare se questa terapia tripla possa migliorare la capacità respiratoria in un periodo di 12 mesi. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere la combinazione di farmaci o un trattamento di confronto, e vengono seguiti per un anno con visite periodiche.

Durante il follow‑up vengono eseguiti esami di routine come un CT scan del torace per vedere l’aspetto dei polmoni, un ECG per controllare il cuore e un PFT per misurare la funzione polmonare. Vengono inoltre raccolte informazioni sulla salute generale, eventuali effetti indesiderati e la qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio e randomizzazione

    Una volta accettata la partecipazione, il paziente viene inserito nello studio e viene effettuata la randomizzazione per assegnare il trattamento previsto.

    Vengono consegnati i farmaci prednisone, azithromycin e hydroxychloroquine con le istruzioni di utilizzo.

  2. Passaggio 2

    Avvio della terapia tripla

    Il paziente inizia a prendere prednisone 10 mg per via orale, azithromycin 250 mg per via orale e hydroxychloroquine 400 mg per via orale.

    La terapia è prevista per tutta la durata dello studio, cioè 12 mesi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo degli effetti avversi

    Durante l’intero periodo di trattamento, il paziente deve osservare eventuali effetti indesiderati e comunicarli al personale di studio secondo le indicazioni fornite.

  4. Passaggio 4

    Visita di controllo a 3 mesi

    Viene eseguito un elettrocardiogramma (ECG) per verificare la sicurezza cardiaca.

    Il paziente compila il questionario di qualità della vita EORTC QLQ-C30 per valutare il proprio benessere.

  5. Passaggio 5

    Visita di controllo a 6 mesi

    Viene eseguito un elettrocardiogramma (ECG).

    Viene effettuata una tomografia computerizzata del torace (CT) e un test di funzionalità polmonare (pft) per valutare lo stato dei polmoni.

  6. Passaggio 6

    Visita di controllo a 9 mesi

    Viene eseguito un elettrocardiogramma (ECG).

    Il paziente compila nuovamente il questionario di qualità della vita EORTC QLQ-C30.

  7. Passaggio 7

    Visita finale a 12 mesi

    Viene eseguito un elettrocardiogramma (ECG) e un esame oftalmologico per valutare la salute degli occhi.

    Vengono ripetute la tomografia computerizzata del torace (CT) e il test di funzionalità polmonare (pft).

    Il paziente completa il questionario di qualità della vita EORTC QLQ-C30 e vengono raccolti i dati finali sull’eventuale necessità di trapianto polmonare, ospedalizzazioni e peggioramenti della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Età compresa tra 18 e 79 anni (età indica quanti anni hai).
  • Essere portatore di una variante genetica patogenica (una modifica del gene che può causare una malattia) o probabilmente patogenica, oppure una variante ritenuta idonea da esperti, nei geni SFTPA1, SFTPA2, SFTPC, NKX2-1, SFTPB, oppure avere due varianti simili nei geni ABCA3 o SFTPB.
  • Avere una malattia polmonare interstiziale (una condizione in cui il tessuto intorno agli alveoli dei polmoni è infiammato o cicatrizzato) che occupi più del 10 % del volume totale dei polmoni, valutata con una tomografia computerizzata (TC, un esame radiologico che produce immagini dettagliate) eseguita negli ultimi due anni.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Controindicazione all'uso di azitromicina, idrossiclorochina o prednisone: significa che il paziente non può prendere questi farmaci perché potrebbero provocare effetti dannosi.
  • Gravidanza o allattamento: non è possibile partecipare se si è incinta o si sta allattando un bambino.
  • Iscrizione a un altro studio clinico interventistico: se il paziente è già coinvolto in un altro trial che prevede trattamenti sperimentali, non può partecipare.
  • Privazione della libertà o misura di protezione legale: persone detenute o soggette a tutela legale non sono ammissibili.
  • Mancanza di affiliazione a un sistema di assicurazione sanitaria: chi non è iscritto a un’assicurazione sanitaria non può partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Prednisone

    è un farmaco steroideo che riduce l’infiammazione. Nel contesto di questo studio, viene somministrato per aiutare a controllare l’infiammazione nei polmoni dei pazienti con malattia polmonare interstiziale legata a mutazioni dei geni surfattante. L’obiettivo è vedere se, combinato con gli altri due farmaci, può migliorare la funzione polmonare e rallentare la progressione della malattia.

  • Azithromycin

    è un antibiotico che, oltre a combattere le infezioni batteriche, ha anche effetti sul sistema immunitario. In questo studio viene usato per valutare se il suo utilizzo può ridurre le infiammazioni e le infezioni ricorrenti nei polmoni, contribuendo così a migliorare i sintomi della malattia interstiziale.

  • Hydroxychloroquine

    è un farmaco antimalarico che viene spesso impiegato per le sue proprietà immunomodulanti. Nel trial è somministrato per verificare se può modulare la risposta immunitaria anomala presente nei pazienti con mutazioni dei geni surfattante, aiutando a limitare i danni polmonari e a migliorare la qualità della vita.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Prednisone

    Il prednisone è disponibile in compresse da 10 mg da assumere per via orale; è un farmaco già approvato e ampiamente studiato nella pratica clinica. Viene usato principalmente per ridurre infiammazioni e per trattare malattie autoimmuni. Agisce legandosi ai recettori glucocorticoidi, modulando l’attività del sistema immunitario e diminuendo la risposta infiammatoria. È classificato come corticosteroide con effetto anti‑infiammatorio.

  • Prednisolone

    La prednisolone si presenta in compresse da 10 mg da ingerire per via orale ed è anch’essa un farmaco ben consolidato in medicina. È indicata per il trattamento di condizioni infiammatorie e di diverse malattie autoimmuni. Il suo meccanismo consiste nel legarsi ai recettori glucocorticoidi, riducendo la produzione di sostanze infiammatorie. Rientra nella classe dei corticosteroidi, con proprietà anti‑infiammatorie.

  • Azithromycin

    L'azithromycin è una compressa da 250 mg da assumere per via orale; è un antibiotico approvato e molto usato nella pratica clinica. È indicata per infezioni batteriche e, in dosi più basse, per il suo effetto modulatore dell’infiammazione. Blocca la sintesi proteica dei batteri legandosi al ribosoma, impedendo la loro crescita, e ha anche effetti immunomodulatori. È classificata come macrolide, antibiotico con proprietà anti‑infiammatorie.

  • Hydroxychloroquine

    L’idrossiclorochina è disponibile in compresse da 400 mg da assumere per via orale ed è un farmaco già approvato e ben documentato. È usata soprattutto per il lupus eritematoso sistemico, l’artrite reumatoide e altre malattie autoimmuni. Il suo meccanismo consiste nell’aumentare il pH dei lisosomi cellulari e nel modulare l’attivazione delle cellule immunitarie, riducendo la risposta infiammatoria. È classificata come antimalarico e farmaco modificatore della malattia (DMARD).

Malattie studiate

Malattia polmonare interstiziale - La malattia polmonare interstiziale è una condizione rara in cui il tessuto di supporto dei polmoni si infiamma e si indurisce. L’infiammazione porta a un progressivo ispessimento delle pareti alveolari, riducendo la capacità di scambio dei gas. Con il tempo i sintomi respiratori, come dispnea e tosse secca, tendono ad aumentare. La malattia può evolvere lentamente o più rapidamente, portando a una diminuzione costante della funzione polmonare. Alcune forme sono legate a mutazioni di geni legati al surfattante, che influenzano la struttura dei polmoni fin dalla nascita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525336-41-00Partecipanti previsti30 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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