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Studio sull'efficacia dell'immunoglobulina umana normale nella progressione della malattia polmonare nei pazienti con deficit primario di anticorpi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una condizione chiamata deficienza primaria di anticorpi, che include vari tipi come la deficienza di IgA, la deficienza di anticorpi specifici per i polisaccaridi e la immunodeficienza comune variabile. Queste condizioni influenzano il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in esame utilizza immunoglobulina umana normale, una sostanza derivata dal sangue che aiuta a rafforzare il sistema immunitario. I farmaci coinvolti nello studio includono Nanogam, HyQvia, Privigen, Kiovig, Gammanorm, Cutaquig, Gammagard, Octagam, Hizentra e Cuvitru.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di dosi più elevate di immunoglobulina nel rallentare la progressione delle malattie polmonari nei pazienti con deficienza primaria di anticorpi. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno trattamenti con immunoglobulina attraverso infusioni o iniezioni, a seconda del farmaco specifico. Alcuni riceveranno un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro salute polmonare e nella frequenza delle infezioni.

Lo studio mira a determinare se dosi più elevate di immunoglobulina possono offrire una protezione migliore contro le malattie polmonari e se questo approccio è conveniente. I risultati potrebbero aiutare a migliorare il trattamento per le persone con deficienza primaria di anticorpi, riducendo le infezioni e migliorando la qualità della vita. I partecipanti saranno seguiti da medici specializzati e i dati raccolti aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico denominato IPAD Trial, che si concentra sull'influenza della progressione delle malattie delle vie aeree nei pazienti con deficienza primaria di anticorpi.

    La partecipazione è riservata a persone di età compresa tra 8 e 60 anni con diagnosi di deficienza primaria di anticorpi e che necessitano di terapia sostitutiva con immunoglobuline.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con immunoglobuline

    Il paziente riceve un trattamento con immunoglobuline, che sono proteine utilizzate per rafforzare il sistema immunitario.

    Le immunoglobuline possono essere somministrate per via intravenosa o sottocutanea, a seconda del prodotto specifico utilizzato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare la progressione della malattia polmonare e l'efficacia del dosaggio delle immunoglobuline.

    Vengono effettuate scansioni CT per misurare i punteggi AD e ILD all'inizio dello studio e dopo due anni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi respiratori

    I sintomi respiratori vengono valutati quotidianamente durante due periodi di due mesi ciascuno, utilizzando un diario elettronico.

    Il paziente registra eventuali infezioni delle vie respiratorie superiori e inferiori, come sinusite, otite e polmonite.

  5. Passaggio 5

    Questionari sulla qualità della vita

    Il paziente completa questionari per valutare la qualità della vita, come l'EQ-5D, e per misurare i giorni persi da scuola o lavoro a causa delle infezioni.

    Vengono raccolti dati sui costi totali della salute, inclusi visite mediche, farmaci e ospedalizzazioni.

  6. Passaggio 6

    Raccolta dati e monitoraggio eventi avversi

    I dati immunologici vengono raccolti dai file elettronici dei pazienti.

    Eventuali eventi avversi, inclusi quelli gravi e inaspettati, vengono segnalati e monitorati da un osservatore indipendente.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 giugno 2026.

    I risultati finali valuteranno la differenza nei punteggi AD e ILD e l'efficacia del dosaggio delle immunoglobuline nel controllo della progressione della malattia polmonare.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età compresa tra 8 e 60 anni
  • Diagnosi di Deficit Primario di Anticorpi o Immunodeficienza Comune Variabile. Queste sono condizioni in cui il sistema immunitario non produce abbastanza anticorpi per combattere le infezioni.
  • Indicazione per la terapia di sostituzione con immunoglobuline o già in trattamento con questa terapia. Le immunoglobuline sono proteine che aiutano a combattere le infezioni.
  • Attuale dosaggio di IgG compreso tra 0,25 e 0,6 grammi per chilogrammo ogni 3-4 settimane. Le IgG sono un tipo di anticorpo.
  • Ricevere trattamento e follow-up per il deficit di anticorpi primario da un medico in uno dei centri partecipanti allo studio
  • Consenso informato scritto. Significa che il paziente ha ricevuto tutte le informazioni sullo studio e ha accettato di partecipare firmando un documento.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una deficienza primaria di anticorpi. Questo significa che il sistema immunitario non produce abbastanza anticorpi, che sono proteine che aiutano a combattere le infezioni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle categorie di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né di sesso femminile né di sesso maschile, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata dallo studio.
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Farmaci in studio

Immunoglobulina (Ig) L'immunoglobulina è una terapia utilizzata per fornire anticorpi a persone con immunodeficienza primaria. In questo studio clinico, si sta valutando l'efficacia di un dosaggio più elevato di immunoglobulina per proteggere e rallentare la progressione delle malattie polmonari nei pazienti con deficit primario di anticorpi. L'obiettivo è capire se un dosaggio maggiore possa offrire una migliore protezione contro le infezioni e migliorare la salute polmonare nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Immunoglobulina – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea e viene utilizzato principalmente per trattare le carenze primarie di anticorpi, come la carenza di IgA, la carenza di sottoclasse IgG, e l'immunodeficienza comune variabile. Attualmente, è ben documentato nella letteratura medica per il suo ruolo nel migliorare la funzione immunitaria in individui con queste condizioni. Il suo meccanismo d'azione consiste nel fornire anticorpi mancanti o insufficienti, aiutando così il sistema immunitario a combattere le infezioni. Appartiene alla classe farmacologica delle immunoglobuline, che sono proteine essenziali per la risposta immunitaria.

Malattie studiate

Deficit primario di anticorpi – È un gruppo di disturbi caratterizzati da una ridotta capacità del sistema immunitario di produrre anticorpi. Questo può portare a infezioni ricorrenti, specialmente delle vie respiratorie. Le forme includono il deficit di IgA, il deficit di sottoclasse IgG, e l'agammaglobulinemia. La progressione varia a seconda del tipo specifico di deficit, ma generalmente comporta un aumento della suscettibilità alle infezioni. Le persone affette possono anche sperimentare complicazioni autoimmuni o infiammatorie. La diagnosi spesso avviene attraverso test di laboratorio che misurano i livelli di immunoglobuline nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513124-41-00Codice del protocolloNL79088.041.21Partecipanti previsti100 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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