Studio sull’efficacia e sicurezza dell’immunoglobulina umana normale nei pazienti con immunodeficienza primaria

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Promotore

Octapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft mbH

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulle malattie da immunodeficienza primaria, che sono condizioni in cui il sistema immunitario non funziona correttamente, rendendo le persone più suscettibili alle infezioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Newnorm, che è una immunoglobulina umana normale somministrata sotto forma di soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a prevenire infezioni batteriche gravi in persone con queste malattie.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di Newnorm nel prevenire infezioni batteriche serie e confermare che la somministrazione settimanale sottocutanea di questo farmaco mantiene livelli di immunoglobulina G (IgG) simili a quelli ottenuti con la somministrazione endovenosa ogni 3 o 4 settimane. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane, durante il quale verranno monitorati per valutare la frequenza delle infezioni e altri aspetti della loro salute.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, come il numero di infezioni, l’uso di antibiotici, i giorni di ospedalizzazione e la qualità della vita. Queste informazioni aiuteranno a determinare quanto bene Newnorm funzioni nel prevenire le infezioni e migliorare la vita delle persone con malattie da immunodeficienza primaria.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico di Fase 3 per valutare l’efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di Newnorm, un’immunoglobulina umana somministrata per via sottocutanea.

Lo studio è progettato per pazienti con malattie da immunodeficienza primaria (PID) che necessitano di terapia sostitutiva con immunoglobuline.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco Newnorm viene somministrato settimanalmente per via sottocutanea.

La dose è regolata da un fattore di conversione della dose di 1,37 per i pazienti precedentemente trattati con un prodotto di immunoglobulina per via endovenosa (IVIG).

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente è sottoposto a prelievi di sangue per monitorare i livelli di immunoglobulina G (IgG) e valutare l’efficacia del trattamento nel prevenire infezioni batteriche gravi.

Il monitoraggio include anche la valutazione di eventuali infezioni di qualsiasi tipo o gravità, l’uso di antibiotici, ospedalizzazioni dovute a infezioni, episodi di febbre e giorni persi da lavoro o scuola.

4 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita del paziente viene valutata utilizzando questionari specifici: il Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) per pazienti sotto i 14 anni e il SF-36 Health Survey per pazienti di età pari o superiore a 14 anni.

5 conclusione dello studio

Lo studio ha una durata stimata fino al 23 settembre 2025.

L’obiettivo principale è valutare il tasso di infezioni batteriche gravi per persona-anno durante il trattamento e la concentrazione media totale di IgG durante il dosaggio a regime.

Chi può partecipare allo studio?

Età compresa tra 2 e 75 anni.
Diagnosi documentata e confermata di PID (Immunodeficienza Primaria) secondo le definizioni della Società Europea di Immunodeficienze e del Gruppo Panamericano per l’Immunodeficienza. È necessaria una terapia di sostituzione con immunoglobuline a causa di ipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Il tipo esatto di PID deve essere registrato.
Almeno 12 settimane di trattamento regolare prima della visita di screening con qualsiasi prodotto IVIG, SCIG o fSCIG, con una dose stabile di IgG tra 200 e 800 mg/kg/mese. Una dose stabile è definita come una che devia meno del 25% dalla dose media per tutte le infusioni in questo periodo di 12 settimane prima dello screening.
Livello di IgG di almeno 5 g/L allo screening e documentazione di un livello di IgG di almeno 5 g/L almeno una volta nelle precedenti 12 settimane.
Consenso informato scritto liberamente dato dai pazienti adulti o consenso informato scritto liberamente dato dai genitori/tutori legali del paziente e assenso informato scritto dai pazienti pediatrici o adolescenti, in conformità con i requisiti normativi applicabili, prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, inclusi i prelievi di sangue, per tutta la durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che hanno una reazione allergica grave a qualsiasi componente del farmaco in studio.
Non possono partecipare persone che hanno una malattia grave o instabile che potrebbe influenzare la loro sicurezza o la capacità di completare lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 12 mesi.
Non possono partecipare persone che hanno una malattia infettiva attiva.
Non possono partecipare persone che hanno una condizione medica che, secondo il parere del medico, potrebbe rendere pericolosa la partecipazione allo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Non reclutando	07.03.2022
Italia	Non reclutando	30.01.2024
Polonia	Non reclutando	27.09.2022
Slovacchia	Non reclutando	24.02.2022
Ungheria	Non reclutando	27.06.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Human Normal Immunoglobulin

Newnorm: Newnorm è un’immunoglobulina umana somministrata per via sottocutanea. Viene utilizzata per trattare pazienti con malattie da immunodeficienza primaria. L’obiettivo principale di questo farmaco è prevenire infezioni batteriche gravi. Newnorm viene somministrato settimanalmente e la sua efficacia viene confrontata con quella delle immunoglobuline somministrate per via endovenosa ogni 3 o 4 settimane.

Malattie in studio:

Sindrome da immunodeficienza primaria

Immunodeficienza Comune Variabile (CVID) – È un disturbo del sistema immunitario caratterizzato da bassi livelli di anticorpi, che rende il corpo più suscettibile alle infezioni. Le persone con CVID possono sperimentare infezioni ricorrenti, specialmente nei seni nasali, nelle orecchie e nei polmoni. La malattia può anche portare a problemi autoimmuni, dove il sistema immunitario attacca erroneamente i propri tessuti. Alcuni individui possono sviluppare ingrossamento dei linfonodi o della milza. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che manifestano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. La diagnosi spesso avviene dopo ripetuti episodi di infezione e test specifici per valutare i livelli di anticorpi.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 22:57

ID della sperimentazione:

2024-511231-94-00

Codice del protocollo:

NORM-01

NCT ID:

NCT04640142

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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