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Studio sul Cesnicabtagene autoleucel per pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario trattato con precedenti terapie

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda il multiple myeloma che è tornato (relapsed) o non risponde più ai trattamenti precedenti (refractory). Il nuovo approccio in studio utilizza cellule del sistema immunitario del paziente, modificate in laboratorio per riconoscere la proteina BCMA presente sulle cellule tumorali; queste cellule modificate sono chiamate CAR T e il prodotto specifico è identificato con il codice ARI0002h. Come confronto, i pazienti possono ricevere la terapia abituale, che può includere farmaci come carfilzomib, daratumumab, cyclophosphamide, dexamethasone, bortezomib, elotuzumab e pomalidomide.

Lo scopo dello studio è confrontare la durata in cui la malattia non peggiora, cioè la progression free survival, tra chi riceve ARI0002h e chi segue il trattamento standard. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi, riceveranno le infusioni o le iniezioni previste, e saranno seguiti con controlli medici regolari, esami del sangue e immagini per verificare la risposta e monitorare eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione del trattamento

    In seguito alla partecipazione, viene assegnato un gruppo di trattamento specifico, che può consistere nel farmaco in esame o in una terapia standard già esistente.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con cellule CAR T

    Se assegnato al gruppo di test, viene somministrata una dose di cesnicabtagene autoleucel tramite infusione endovenosa (un liquido inserito direttamente in una vena).

    Questo prodotto consiste in linfociti T, ovvero cellule del sistema immunitario, che sono state modificate geneticamente per riconoscere e combattere la malattia.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con terapia standard

    Se assegnato al gruppo di confronto, viene somministrato un regime di farmaci standard che può includere diverse opzioni terapeutiche.

    Il trattamento può prevedere l'uso di Kyprolis (carfilzomib), somministrato per infusione endovenosa con un dosaggio di 70 mg/m2.

    Potrebbe essere somministrato darzalex (daratumumab) tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) con un dosaggio di 1800 mg.

    Potrebbe essere somministrato endoxan (ciclofosfamide monoidrato) tramite assunzione orale (per bocca) con un dosaggio di 50 mg.

    Potrebbe essere somministrato dexamethason (desametasone) tramite assunzione orale con un dosaggio di 40 mg.

    Potrebbe essere somministrato bortezomib Accord somministrato tramite iniezione sottocutanea con un dosaggio di 1.3 mg/m2.

    Potrebbe essere somministrato empliciti (elotuzumab) tramite infusione endovenosa con un dosaggio di 20 mg/kg.

    Potrebbe essere somministrato pomalidomide Accord tramite assunzione orale con un dosaggio di 4 mg.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Avere una diagnosi confermata di mieloma multiplo, un tipo di tumore che colpisce le cellule del sangue.
  • Aver già ricevuto tra le 2 e le 4 diverse terapie per curare il mieloma, inclusi farmaci chiamati IMiD, PI e anticorpi anti-CD38.
  • La malattia deve essere refrattaria all'ultimo trattamento ricevuto, il che significa che il tumore non è diminuito o è continuato a crescere nonostante le cure.
  • Presenza di una malattia misurabile, ovvero un tumore che può essere osservato e valutato con precisione tramite test medici.
  • Essere candidati per ricevere almeno uno dei trattamenti standard attualmente utilizzati dai medici.
  • Avere un'età pari o superiore a 18 anni.
  • Essere in grado di comprendere e fornire il proprio consenso informato, ovvero l'autorizzazione scritta dopo essere stati spiegati tutti i dettagli dello studio.
  • Avere un indice di performance ECOG/WHO compreso tra 0 e 2, un punteggio che indica quanto la malattia influenzi le attività quotidiane e l'autonomia del paziente.
  • Avere una funzione adeguata degli organi principali, come il sangue, i reni, il fegato, i polmoni e il cuore.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente ha già ricevuto trattamenti basati su terapie mirate al BCMA, terapie che attivano le cellule T, terapia con cellule CAR T o altre forme di terapia genica delle cellule T (trattamenti che modificano il sistema immunitario per combattere il tumore).
  • Presenza attuale o passata di malattie che colpiscono il sistema nervoso centrale (il cervello e il midollo spinale) o le membrane che lo rivestono (meningi) a causa del mieloma multiplo.
  • Presenza del mieloma multiplo nelle cavità del cuore, ovvero nelle zone che regolano il battito cardiaco (atrio o ventricolo).
  • Storia clinica o presenza di malattie come la leucemia a plasmacellule, la macroglobulinemia di Waldenström, la polineuropatia (danni ai nervi), l'organomegalia (ingrossamento degli organi), l'endocrinopatia (problemi alle ghiandole che producono ormoni), la sindrome POEMS o l'amiloidosi (accumulo di proteine anomale nei tessuti).
  • Presenza di un'infezione (causata da funghi, batteri o virus) che non è sotto controllo o che richiede l'uso di farmaci per via endovenosa.
  • Donne in stato di gravidanza o in fase di allattamento.
  • Partecipanti che non sono disposti a utilizzare metodi di contraccezione molto efficaci.
  • Una aspettativa di vita stimata inferiore a 12 settimane.
  • Partecipazione attuale ad un altro studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Cesnicabtagene autoleucel

    è una terapia avanzata che utilizza cellule del sistema immunitario del paziente stesso. Queste cellule vengono prelevate, modificate geneticamente in laboratorio per imparare a riconoscere e colpire specificamente le cellule del mieloma multiplo, e vengono poi reinfuse nel paziente per combattere la malattia.

  • Kyprolis

    è un farmaco che viene somministrato per via endovenosa e serve a bloccare particolari proteine all'interno delle cellule malate, impedendo loro di funzionare correttamente e portandole alla distruzione.

  • Darzalex

    è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea che aiuta il sistema immunitario a identificare e attaccare le cellule del mieloma multiplo.

  • Endoxan

    è un farmaco che viene assunto per via orale e agisce come un agente che danneggia il materiale genetico delle cellule tumorali per fermarne la crescita.

  • Desametasone

    è un farmaco cortisonico che può essere assunto per via orale e viene utilizzato per ridurre l'infiammazione e aiutare a gestire i sintomi o gli effetti collaterali della terapia.

  • Bortezomib

    è un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e agisce interferendo con i processi vitali delle cellule del mieloma, causandone la morte.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Carfilzomib

    Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è ampiamente utilizzato nella pratica clinica per il trattamento del mieloma multiplo. Appartiene alla classe degli inibitori del proteasoma e agisce bloccando una proteina specifica che serve alle cellule tumorali per eliminare i rifiuti tossici, portandole così alla morte. È considerato uno standard terapeutico per i pazienti che hanno ricevuto trattamenti precedenti senza successo.

  • Daratumumab

    Questo farmaco si somministra mediante iniezione sottocutanea ed è un trattamento consolidato per il mieloma multiplo. Fa parte della categoria degli anticorpi monoclonali e funziona legandosi a una proteina specifica presente sulla superficie delle cellule tumorali, permettendo al sistema immunitario di riconoscerle e distruggerle. Viene utilizzato per aiutare il corpo a combattere il tumore in modo più efficace.

  • Cyclophosphamide monohydrate

    Questo medicinale viene assunto per via orale sotto forma di compresse ed è un agente chemioterapico comunemente impiegato nei trattamenti oncologici. Agisce danneggiando il DNA delle cellule che si riproducono rapidamente, come quelle tumorali, impedendo loro di crescere. È un farmaco consolidato che viene spesso utilizzato in combinazione con altre terapie.

  • Cesnicabtagene autoleucel

    Questo è un farmaco sperimentale somministrato tramite infusione endovenosa che utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso. Si tratta di una terapia cellulare avanzata in cui i linfociti T vengono modificati geneticamente in laboratorio per riconoscere una proteina specifica sulle cellule del mieloma. Una volta reinfuse, queste cellule potenziate agiscono come un "soldato intelligente" per colpire direttamente il tumore.

  • Dexamethasone

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse ed è un potente farmaco antinfiammatorio appartenente alla classe dei corticosteroidi. Viene utilizzato per ridurre l'infiammazione e può aiutare a controllare i sintomi o potenziare l'effetto di altre terapie oncologiche. È una sostanza ampiamente utilizzata in medicina per diverse condizioni.

  • Bortezomib

    Questo farmaco si somministra tramite iniezione sottocutanea ed è un trattamento standard per il mieloma multiplo. Appartiene alla classe degli inibitori del proteasoma e agisce interferendo con il sistema di smaltimento dei rifiuti delle cellule malate, causandone la distruzione. È una terapia molto conosciuta e utilizzata regolarmente nella gestione della malattia.

Malattie studiate

relapsed/refractory multiple myeloma - Questa patologia colpisce le cellule del sistema immunitario chiamate plasmacellule. In questa condizione, le cellule malate crescono in modo incontrollato all'interno del midollo osseo. Il termine indica che la malattia è tornata dopo un periodo di miglioramento o non risponde più alle terapie precedenti. Con il tempo, la proliferazione di queste cellule può influenzare la struttura delle ossa e la produzione di cellule del sangue normali. La progressione avviene attraverso una crescita costante delle cellule anomale nel corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524876-43-00Partecipanti previsti126 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Groningen

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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