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Studio sull'uso a lungo termine di aficamten in adulti con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla cardiomiopatia ipertrofica sintomatica, una condizione in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato aficamten (noto anche come CK-3773274), che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di aficamten nei pazienti affetti da questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno aficamten per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali e la capacità del farmaco di essere ben tollerato nel tempo. I partecipanti saranno monitorati per eventuali eventi avversi e cambiamenti nella funzione cardiaca. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco in esame.

Lo studio è progettato per seguire i partecipanti nel tempo, raccogliendo dati sulla loro salute e sulla risposta al trattamento. Questo aiuterà a determinare se aficamten può essere un'opzione sicura ed efficace per le persone con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica. La ricerca mira a fornire informazioni importanti che potrebbero migliorare il trattamento di questa condizione in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di aficamten, un farmaco in compresse rivestite con film.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le compresse di aficamten devono essere assunte secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

    La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati in base alle esigenze individuali e alle condizioni di salute.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, verranno monitorati eventuali effetti indesiderati o eventi avversi.

    Il monitoraggio include la valutazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) per garantire che rimanga al di sopra del 50%.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I risultati del trattamento verranno valutati attraverso cambiamenti nei valori di base, come il gradiente di pressione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT-G) a riposo e con provocazione di Valsalva.

    Verrà monitorata la proporzione di pazienti con LVOT-G a riposo inferiore a 30 mmHg e con provocazione di Valsalva inferiore a 50 mmHg.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continuerà fino alla data stimata di conclusione dello studio, prevista per il 4 giugno 2026.

    Al termine del trattamento, verranno effettuate valutazioni finali per determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di aficamten.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve aver completato uno studio precedente su aficamten. Se non è stato possibile completarlo per motivi non legati alla conformità o alla sicurezza, un medico può valutare e determinare l'idoneità.
  • Il paziente deve avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) pari o superiore al 55%. La frazione di eiezione ventricolare sinistra è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 64 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica sintomatica (HCM). La cardiomiopatia ipertrofica è una condizione in cui il muscolo cardiaco è più spesso del normale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia ipertrofica sintomatica. Questa è una condizione in cui il cuore diventa più spesso del normale e può causare sintomi come mancanza di respiro o dolore al petto.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali, se non specificato dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Aficamten: Questo farmaco è studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica (HCM), una condizione in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità di aficamten nei pazienti che presentano sintomi di HCM.

Che cosa si sa già del trattamento

Aficamten – Aficamten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di valutazione clinica per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica sintomatica (HCM). Questo farmaco è in fase di studio per determinare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da HCM. Aficamten agisce a livello molecolare modulando l'attività del cuore, riducendo l'eccessiva contrazione del muscolo cardiaco. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori della contrattilità cardiaca.

Malattie studiate

Cardiomiopatia ipertrofica sintomatica (HCM) – È una malattia del muscolo cardiaco caratterizzata da un ispessimento anomalo delle pareti del cuore, in particolare del ventricolo sinistro. Questo ispessimento può ostacolare il flusso sanguigno e causare sintomi come dolore toracico, affaticamento e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento dei sintomi nel tempo. L'HCM può anche portare a problemi come aritmie cardiache e svenimenti. La condizione è spesso ereditaria e può manifestarsi a qualsiasi età. La diagnosi viene solitamente effettuata attraverso esami di imaging del cuore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-508963-58-00Codice del protocolloCY 6022Partecipanti previsti896 personePromotoreCytokinetics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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