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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Genica SBT101 in Adulti con Adrenomieloneuropatia

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Adrenomieloneuropatia (AMN), che è una forma di Adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X. Questa condizione colpisce principalmente il midollo spinale e può causare problemi di movimento e debolezza muscolare. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata SBT101, che utilizza un vettore virale per introdurre il gene umano HABCD1 nelle cellule del paziente. Questo vettore è un tipo di virus che non si replica e viene somministrato tramite iniezione nel liquido spinale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola somministrazione di SBT101 in pazienti adulti con Adrenomieloneuropatia. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi. Lo studio prevede diverse valutazioni, tra cui test di camminata e misurazioni della stabilità del corpo, per confrontare i risultati con quelli di un gruppo di controllo.

Il trattamento SBT101 viene somministrato una sola volta e i partecipanti saranno monitorati per diversi anni per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia del trattamento. I risultati dello studio aiuteranno a capire se questa terapia genica può essere un'opzione sicura ed efficace per le persone affette da Adrenomieloneuropatia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia genica SBT101 in pazienti adulti con adrenomieloneuropatia.

    La terapia utilizza un vettore virale adeno-associato di tipo 9 contenente il gene umano habcd1.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento SBT101 viene somministrato una sola volta tramite iniezione intratecale, che significa che il farmaco viene iniettato nel canale spinale.

    La forma farmaceutica del trattamento è liquida.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento SBT101.

    L'obiettivo principale è identificare eventuali effetti collaterali di grado III o IV correlati al trattamento entro 24 mesi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Vengono effettuati test fisici come il test di camminata di 6 minuti e il test di alzarsi e sedersi 5 volte per valutare i cambiamenti rispetto ai controlli.

    Queste valutazioni avvengono a 12 e 24 mesi dopo il trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni aggiuntive

    Vengono eseguite ulteriori valutazioni come il test di equilibrio e la valutazione globale delle condizioni del paziente.

    Queste valutazioni aiutano a determinare l'impatto del trattamento sulla qualità della vita del paziente.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro giugno 2027.

    I risultati finali aiuteranno a determinare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento SBT101.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un uomo adulto di età compresa tra i 18 e i 65 anni.
  • Avere una diagnosi di adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (ALD), che include una mutazione confermata nel gene ABCD1 attraverso test genetici, supportata da livelli storicamente elevati di VLCFA (acidi grassi a catena molto lunga).
  • Mostrare segni clinici di coinvolgimento del midollo spinale con un punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) tra 1 e 4,5 e un punteggio di funzione piramidale di almeno 1 nel punteggio del sistema funzionale dell'EDSS. I segni di disfunzione del tratto piramidale non includono iperreflessia (riflessi esagerati).
  • Accettare di utilizzare metodi di contraccezione a doppia barriera (ad esempio, preservativo e un altro metodo contraccettivo per partner sessuali femminili in età fertile, come diaframma, dispositivo intrauterino, gel spermicida e/o contraccettivo ormonale) e di non donare sperma per almeno 6 mesi dopo la procedura del farmaco in studio.
  • Per i pazienti che stanno ricevendo altri trattamenti per ALD, inclusi farmaci non autorizzati e/o integratori (ad esempio, antiossidanti, olio di Lorenzo, statine, ecc.) o supporto di riabilitazione fisica, tali trattamenti devono essere stati a una dose e/o frequenza stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e i pazienti devono accettare di continuare alla stessa dose e/o frequenza durante la Parte 1 dello studio.
  • Il paziente deve aver fornito il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Le persone che non sono adulte non possono partecipare. Solo gli adulti sono ammessi allo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

SBT101 è una terapia genica sperimentale somministrata tramite iniezione intratecale. È progettata per trattare l'adrenomieloneuropatia (AMN), una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. L'obiettivo principale di questa terapia è valutare la sicurezza e la tollerabilità della sua somministrazione in pazienti adulti affetti da AMN.

Che cosa si sa già del trattamento

SBT101 – SBT101 è un trattamento sperimentale somministrato tramite iniezione intratecale, attualmente in fase di studio clinico per la sua sicurezza ed efficacia. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per il trattamento dell'adrenomieloneuropatia, una rara malattia genetica. SBT101 utilizza una terapia genica basata su AAV9 per fornire il gene ABCD1, con l'obiettivo di correggere il difetto genetico alla base della malattia. Appartiene alla classe delle terapie geniche, che mirano a modificare o sostituire i geni difettosi per trattare le malattie.

Malattie studiate

Adrenomieloneuropatia – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. Si manifesta solitamente nell'età adulta e può causare debolezza muscolare, problemi di coordinazione e difficoltà nel camminare. La progressione della malattia può portare a una perdita graduale della funzione motoria e a problemi di equilibrio. Le persone affette possono anche sperimentare disturbi sensoriali e cambiamenti nel tono muscolare. La malattia è legata a un accumulo di acidi grassi a catena molto lunga nel corpo, che danneggia le cellule nervose.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-518451-39-00Codice del protocolloSBT101-CT101Partecipanti previsti16 personePromotoreSwanbio Therapeutics Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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