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Studio su pazienti con GPA o MPA in remission: confronto tra monitoraggio clinico‑biologico e trattamento anticipato con rituximab e prednisolone

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Le malattie oggetto dello studio sono due rare patologie infiammatorie dei piccoli vasi sanguigni, granulomatosis with polyangiitis e microscopic polyangiitis, che possono interessare vie respiratorie, polmoni e reni. I pazienti inclusi hanno già raggiunto una remissione completa dopo un ciclo di trattamento con rituximab e, in alcuni casi, assumono anche prednisone per gestire l’infiammazione.

Lo scopo è valutare se un trattamento pre‑emptivo con il farmaco, somministrato al primo segno di ri‑comparsa degli anticorpi ANCA, è più efficace rispetto a un monitoraggio clinico‑biologico ogni tre mesi. Durante lo studio i partecipanti saranno visitati regolarmente e verranno eseguiti esami del sangue; se gli anticorpi tornano ad essere presenti, riceveranno l’infusione del farmaco, altrimenti continueranno con il semplice controllo.

Per i prossimi 24 mesi i ricercatori registreranno la presenza o meno di recidiva, definita da un punteggio pari a zero sul BVAS, e monitoreranno gli eventuali effetti indesiderati, il numero di infusioni necessarie, l’uso di corticosteroids e la qualità della vita dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione al trial

    Dopo aver firmato il consenso, il tuo nome viene inserito nel registro dello studio.

    Viene confermata la tua idoneità sulla base dei criteri di inclusione, compresa la remissione completa dopo 18 mesi di rituximab.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono raccolti dati clinici, esami di laboratorio e il livello di ANCA.

    Viene effettuata una valutazione della attività vascolare mediante il punteggio BVAS per confermare lo stato di remissione.

  3. Passaggio 3

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Viene stabilito se seguirai la strategia di monitoraggio ogni tre mesi o la terapia pre‑emptiva con rituximab in caso di ri‑attivazione di ANCA.

    La decisione è presa in modo casuale dal sistema di studio.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio trimestrale

    Ogni tre mesi ti recherai in clinica per una visita di monitoraggio.

    Verranno eseguiti esami del sangue per controllare il livello di ANCA e valutare eventuali segni di recidiva.

    Se il tuo stato rimane in remissione, non verrà somministrato alcun nuovo farmaco.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione di rituximab (solo in caso di ri‑attivazione di ANCA)

    Se durante una visita di monitoraggio il livello di ANCA torna positivo, riceverai una dose di rituximab da 500 mg per somministrazione endovenosa.

    La perfusione avviene in un setting ospedaliero sotto osservazione.

    Dopo l’infusione, continuerai le visite di monitoraggio ogni tre mesi per il resto del periodo di studio.

  6. Passaggio 6

    Uso di prednisone (se indicato dal medico)

    In alcuni casi il medico potrà prescrivere prednisone da 15 mg per via orale.

    La durata del trattamento con prednisone sarà determinata dal medico in base alla risposta clinica.

  7. Passaggio 7

    Follow‑up finale a 24 mesi

    Al termine di 24 mesi di partecipazione, verrà effettuata una valutazione finale per verificare la presenza di recidiva (punteggio BVAS > 0).

    I dati raccolti serviranno a confrontare la sopravvivenza senza recidiva tra i due gruppi.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età pari o superiore a 18 anni.
  • Diagnosi di granulomatosi con poliangite (GPA) o poliangite microscopica (MPA) secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2022 (standard internazionali usati per confermare la malattia).
  • Avere già ricevuto rituximab come terapia di mantenimento, con infusione di 500 mg il primo giorno, possibile seconda dose al giorno 15, e poi ogni 6 mesi per 18 mesi (circa 4‑5 infusioni).
  • Essere in remissione completa, cioè con punteggio BVAS = 0 al momento della randomizzazione (BVAS è un punteggio che misura l’attività della vasculite; 0 significa nessuna attività).
  • Avere una riattivazione di ANCA rilevata con un test specifico entro 3 mesi prima della randomizzazione (ANCA sono anticorpi nel sangue che possono indicare una riattivazione della malattia).
  • Essere in grado di fornire un consenso informato scritto prima di partecipare allo studio (cioè firmare un documento che conferma la comprensione e l’accettazione della partecipazione).
  • Essere affiliati a un sistema di sicurezza sociale (avere copertura assicurativa o assistenza sanitaria pubblica).

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Diagnosi di un’altra vasculite (una malattia in cui i vasi sanguigni si infiammano); in questo caso non si può partecipare.
  • Presenza di vasculite attiva, cioè la malattia è ancora in fase di infiammazione.
  • Infezione acuta o cronica attiva che richiede ricovero in ospedale o trattamento con farmaci anti‑infettivi per via endovenosa nelle 4 settimane precedenti, oppure con farmaci anti‑infettivi per via orale nelle 2 settimane precedenti.
  • Storia di infezione dei tessuti profondi (come muscoli o organi) nell’anno precedente.
  • Storia di infezioni gravi, croniche o ricorrenti, o presenza di una malattia che aumenta il rischio di infezioni serie.
  • Somministrazione di un vaccino vivente (un vaccino contenente forme indebolite di virus o batteri) entro 4 settimane dall’inizio dello studio.
  • Presenza di cancro evolutivo o recente (< 5 anni) di tipo ematologico (malignità del sangue), ad eccezione del cancro alla prostata limitato o del carcinoma basocellulare della pelle.
  • Pazienti con una malattia sistemica per la quale i farmaci usati nello studio potrebbero avere effetti imprevedibili o inappropriati.
  • Storia di reazioni allergiche gravi, anafilassi (reazione allergica molto pericolosa) o ipersensibilità nota a anticorpi monoclonali umanizzati o murini (farmaci a base di proteine create in laboratorio) e/o a corticosteroidi (farmaci anti‑infiammatori).
  • Sospetto di non aderenza al trattamento e prevedibile incapacità o rifiuto di completare gli esami di follow‑up richiesti dal protocollo.
  • Impossibilità di fornire consenso informato scritto prima di partecipare allo studio.
  • Donne in gravidanza e madri che allattano; le donne in età fertile devono usare una contraccezione affidabile durante il trattamento e per 6 mesi dopo l’ultima infusione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rituximab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa. Agisce legandosi a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie delle cellule B, che sono parte del sistema immunitario. Bloccando queste cellule, il farmaco riduce l’attività anomala del sistema immunitario che può causare infiammazione nei vasi sanguigni. Nel trial è usato come trattamento di riferimento per mantenere la remissione della malattia. Truxima è una versione concentrata di rituximab, anch’essa somministrata per via endovenosa. Condivide lo stesso principio attivo e lo stesso meccanismo di azione del rituximab, cioè l’eliminazione delle cellule B responsabili dell’infiammazione. Viene testata nel trial per verificare se è altrettanto efficace nel mantenere la remissione rispetto al rituximab di riferimento. Prednisone è un corticosteroide orale che riduce l’infiammazione e sopprime la risposta immunitaria. Viene usato per controllare i sintomi infiammatori e per mantenere la remissione della vasculite. Nel contesto dello studio, il prednisone serve come comparatore per valutare l’efficacia di altre strategie terapeutiche. La strategia di monitoraggio clinico‑biologico prevede visite di controllo ogni tre mesi, durante le quali i medici valutano i sintomi del paziente e analizzano esami del sangue per verificare la presenza di ANCA (anticorpi anti‑neutrofili). Questo approccio permette di individuare tempestivamente una possibile ri‑attivazione della malattia e decidere se intervenire con un trattamento. Il trattamento pre‑emptivo con rituximab consiste nella somministrazione del farmaco non appena i test mostrano una ri‑apparizione degli ANCA, anche se il paziente non presenta ancora sintomi evidenti. L’obiettivo è intervenire prima che la malattia si manifesti nuovamente, cercando di mantenere la remissione più a lungo possibile.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Rituximab

    È somministrato per via endovenosa come infusione lenta; è un farmaco già approvato e ampiamente studiato in letteratura per il trattamento di malattie autoimmuni e alcuni tumori. È indicato principalmente per la granulomatosi con poliangioite, la poliangioite microscopica e altre vasculiti, oltre che per linfomi e artrite reumatoide. Agisce legandosi a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie delle cellule B, eliminandole e riducendo la produzione di anticorpi dannosi. È classificato come anticorpo monoclonale e immunosoppressore.

  • TRUXIMA

    Si presenta come soluzione per infusione da somministrare per via endovenosa; è un biosimilare del rituximab, già autorizzato e supportato da numerosi studi clinici. Viene usato per le stesse indicazioni del rituximab, in particolare per la granulomatosi con poliangioite, la poliangioite microscopica e altre condizioni vascolari autoimmuni. Il suo meccanismo è identico: si lega al CD20 delle cellule B, favorendone la distruzione e limitando la risposta immunitaria. È classificato come anticorpo monoclonale biosimilare.

  • Prednisone

    È una compressa da assumere per via orale; è un farmaco molto conosciuto e presente in molte linee guida per diverse malattie infiammatorie. È indicato per il controllo rapido dell’infiammazione nelle vasculiti come la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica, nonché per molte altre condizioni autoimmuni. Funziona legandosi ai recettori dei glucocorticoidi nelle cellule, modificando l’attività di geni che regolano l’infiammazione. È classificato come corticosteroide, cioè un anti‑infiammatorio e immunosoppressore.

Malattie studiate

  • Granulomatosi con poliangioite

    È una malattia infiammatoria che colpisce i piccoli vasi sanguigni, principalmente nei bronchi, nei reni e nel tratto respiratorio superiore. L’infiammazione provoca formazione di piccoli noduli e ulcerazioni nelle vie aeree, che possono causare sintomi respiratori come tosse e difficoltà a respirare. Nei reni, la malattia può portare a danni progressivi dei filtri renali. Il decorso è tipicamente caratterizzato da fasi di attività seguite da periodi di relativa calma. La gravità e la velocità di evoluzione variano da persona a persona.

  • Poliangioite microscopica

    È una vasculite che interessa i piccoli vasi sanguigni, soprattutto nei reni e nei polmoni. L’infiammazione può causare ematuria (sangue nelle urine) e problemi respiratori come tosse o mancanza di respiro. La malattia si sviluppa gradualmente, con sintomi che possono aumentare di intensità nel tempo. Anche in questo caso, l’attività della malattia può alternarsi a periodi di remissione. La sua evoluzione dipende dalla risposta individuale dell’organismo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-522049-23-00Codice del protocolloAPHP240796Partecipanti previsti70 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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