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Studio sull'efficacia di iptacopan in pazienti con vasculite associata ad ANCA attiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina una malattia chiamata vasculite associata ad ANCA, una condizione infiammatoria che colpisce i vasi sanguigni. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato iptacopan (conosciuto anche come LNP023) in confronto alle terapie standard attualmente utilizzate. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule rigide di gelatina da assumere per via orale.

L'obiettivo principale dello studio è verificare se l'iptacopan sia efficace nel raggiungere e mantenere una remissione duratura della malattia. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno iptacopan mentre altri riceveranno un placebo, insieme alle terapie standard. Il periodo di trattamento durerà 48 settimane, durante le quali verranno monitorate le condizioni dei pazienti.

Lo studio valuterà diversi aspetti della malattia, tra cui il tempo necessario per raggiungere il miglioramento dei sintomi, la funzionalità renale e la presenza di eventuali ricadute della malattia. Il dosaggio massimo giornaliero del farmaco sarà di 400 mg. I pazienti verranno seguiti regolarmente per monitorare l'andamento della terapia e gli eventuali effetti del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve la diagnosi di vasculite associata ad ANCA (una malattia che colpisce i vasi sanguigni) e viene considerato idoneo per lo studio.

    Il medico verifica la presenza di anticorpi specifici nel sangue (anti-PR3 o anti-MPO).

    Viene effettuata una valutazione utilizzando il punteggio BVAS (indice di attività della malattia) per confermare la presenza di sintomi significativi.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento:

    Gruppo 1: Iptacopan in capsule rigide per via orale

    Gruppo 2: Placebo in capsule identiche ma senza principio attivo

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento principale

    Il trattamento prosegue per 24 settimane

    Durante questo periodo, vengono effettuati controlli regolari per valutare:

    - La funzione renale attraverso esami del sangue e delle urine

    - L'attività della malattia utilizzando il punteggio BVAS

    - La presenza di eventuali effetti collaterali

  4. Passaggio 4

    Fase di follow-up

    Il monitoraggio continua fino alla settimana 48

    Vengono valutati:

    - Il mantenimento della remissione della malattia

    - Eventuali ricadute maggiori

    - La funzione renale attraverso analisi periodiche

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine delle 48 settimane, viene effettuata una valutazione finale completa

    Vengono raccolti tutti i dati relativi all'efficacia del trattamento e alla sicurezza

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • È necessario firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi recente o una ricaduta di GPA e MPA (secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2022) che richiede trattamento con RTX e GC secondo il giudizio del medico. (GPA: Granulomatosi con Poliangite, MPA: Poliangite Microscopica, RTX: Rituximab, GC: Glucocorticoidi)

  • È necessario avere un punteggio BVAS (Birmingham Vasculitis Activity Score) che includa almeno uno dei seguenti:

    • 1 elemento maggiore, o
    • 3 elementi minori, o
    • 2 elementi renali al momento dello screening

  • È richiesto un test degli anticorpi positivo per:

    • anticorpi anti-proteinasi 3 (PR3) o
    • anticorpi anti-mieloperossidasi (MPO) allo screening, oppure una documentazione storica di un test positivo
  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni di età al momento dello screening
  • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con gravi malattie del sistema immunitario diverse dalla vasculite ANCA
  • Pazienti con grave insufficienza renale che richiede dialisi
  • Persone che hanno ricevuto trapianti di organi
  • Pazienti con infezioni attive gravi o non controllate
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con gravi malattie del fegato
  • Persone con tumori maligni diagnosticati negli ultimi 5 anni
  • Pazienti che non possono dare il proprio consenso informato
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti con disturbi psichiatrici non controllati
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Iptacopan (conosciuto anche come LNP023) è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della vasculite associata ad ANCA, una malattia autoimmune che colpisce i vasi sanguigni. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata fattore D del complemento, che svolge un ruolo importante nell'infiammazione dei vasi sanguigni. Il farmaco mira a ridurre l'infiammazione e aiutare i pazienti a raggiungere e mantenere la remissione della malattia. Lo studio confronta iptacopan con la terapia standard attualmente utilizzata per il trattamento della vasculite associata ad ANCA. La terapia standard può includere diversi farmaci immunosoppressori che aiutano a controllare la risposta immunitaria del corpo e ridurre l'infiammazione dei vasi sanguigni.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Un farmaco innovativo somministrato per via orale che viene studiato per il trattamento della vasculite associata ad ANCA (anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili). Questo medicinale agisce come inibitore selettivo del fattore B del complemento, bloccando specificamente la via alternativa del sistema del complemento, che svolge un ruolo chiave nella patogenesi della malattia. Appartiene alla classe dei farmaci immunosoppressori e rappresenta un approccio terapeutico promettente per i pazienti con vasculite attiva, offrendo una potenziale alternativa agli standard di cura attuali. Gli studi clinici stanno valutando la sua efficacia nel raggiungere e mantenere la remissione della malattia, con l'obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione autoimmune.

Malattie studiate

Vasculite associata ad ANCA (Antineutrophilic Cytoplasmic Antibody) - Una malattia autoimmune rara che colpisce i vasi sanguigni di piccole dimensioni in varie parti del corpo. Si verifica quando il sistema immunitario produce anticorpi chiamati ANCA che attaccano erroneamente le cellule dei vasi sanguigni. L'infiammazione risultante causa il restringimento dei vasi sanguigni e può ridurre il flusso di sangue agli organi, in particolare reni, polmoni e vie respiratorie superiori. La malattia può svilupparsi gradualmente o manifestarsi improvvisamente, con periodi di remissione e possibili ricadute. La vasculite ANCA può interessare persone di qualsiasi età, ma è più comune negli adulti di mezza età e negli anziani.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-510525-15-00Codice del protocolloCLNP023R12201Partecipanti previsti78 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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