Iptacopan (conosciuto anche come LNP023) è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della vasculite associata ad ANCA, una malattia autoimmune che colpisce i vasi sanguigni. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata fattore D del complemento, che svolge un ruolo importante nell’infiammazione dei vasi sanguigni. Il farmaco mira a ridurre l’infiammazione e aiutare i pazienti a raggiungere e mantenere la remissione della malattia.

Lo studio confronta Iptacopan con la terapia standard attualmente utilizzata per il trattamento della vasculite associata ad ANCA. La terapia standard può includere diversi farmaci immunosoppressori che aiutano a controllare la risposta immunitaria del corpo e ridurre l’infiammazione dei vasi sanguigni.

Vasculite associata ad ANCA (Antineutrophilic Cytoplasmic Antibody) – Una malattia autoimmune rara che colpisce i vasi sanguigni di piccole dimensioni in varie parti del corpo. Si verifica quando il sistema immunitario produce anticorpi chiamati ANCA che attaccano erroneamente le cellule dei vasi sanguigni. L’infiammazione risultante causa il restringimento dei vasi sanguigni e può ridurre il flusso di sangue agli organi, in particolare reni, polmoni e vie respiratorie superiori. La malattia può svilupparsi gradualmente o manifestarsi improvvisamente, con periodi di remissione e possibili ricadute. La vasculite ANCA può interessare persone di qualsiasi età, ma è più comune negli adulti di mezza età e negli anziani.