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Studio su palbociclib e combinazione di farmaci per tumori solidi ricorrenti o refrattari nei pazienti pediatrici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcuni tipi di tumori solidi che si ripresentano o non rispondono ai trattamenti, come il sarcoma di Ewing e il neuroblastoma. Questi tumori sono particolarmente difficili da trattare nei bambini e nei giovani adulti. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia di una combinazione di farmaci per migliorare il trattamento di questi tumori.

I farmaci utilizzati nello studio includono il palbociclib, noto anche come IBRANCE®, che viene somministrato in combinazione con altri farmaci come irinotecan, temozolomide, topotecan e ciclofosfamide. Il palbociclib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. Lo studio prevede di confrontare l'efficacia di queste combinazioni di farmaci rispetto all'uso di temozolomide e irinotecan da soli.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci per via orale o tramite infusione endovenosa. Alcuni riceveranno un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare la sicurezza e l'efficacia di queste combinazioni di farmaci, cercando di stabilire la dose più sicura ed efficace per i pazienti. I risultati potrebbero portare a nuovi approcci nel trattamento di questi tumori difficili da trattare nei giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene inserito nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono la conferma istologica di un tumore solido recidivante o refrattario.

    L'età del paziente deve essere compresa tra 2 e 21 anni al momento dell'ingresso nello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento prevede l'uso di palbociclib in combinazione con altri farmaci, a seconda del gruppo di studio.

    Per alcuni pazienti, il trattamento include irinotecan e temozolomide, mentre per altri include topotecan e ciclofosfamide.

    Il palbociclib viene somministrato per via orale, mentre irinotecan e topotecan vengono somministrati per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci.

    Le valutazioni includono esami del sangue, test di funzionalità epatica e renale, e imaging per monitorare la progressione del tumore.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 novembre 2025.

    Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Avere un tumore solido che è tornato o non ha risposto al trattamento precedente. Questo deve essere confermato attraverso un esame chiamato "istologico".
  • Avere un'età compresa tra 2 e meno di 21 anni al momento dell'ingresso nello studio.
  • Avere una buona capacità di svolgere attività quotidiane, misurata con un punteggio chiamato "Lansky" per i bambini fino a 16 anni o "ECOG" per quelli sopra i 16 anni.
  • Avere una buona funzione del midollo osseo, che significa avere un numero sufficiente di cellule del sangue, come i neutrofili e le piastrine, e un livello adeguato di emoglobina.
  • Avere una buona funzione renale, con livelli di creatinina nel sangue entro i limiti normali per età e sesso.
  • Avere una buona funzione epatica, con livelli di enzimi epatici e bilirubina entro i limiti normali, a meno che non si abbia una condizione chiamata "sindrome di Gilbert".
  • Avere una malattia misurabile o valutabile, che può essere vista attraverso esami come la TAC, la risonanza magnetica o la PET.
  • Essere guariti da eventuali effetti collaterali acuti di trattamenti precedenti, come chirurgia o chemioterapia, tranne la perdita di capelli.
  • Per le ragazze di età pari o superiore a 8 anni, avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e all'inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno un sarcinoma di Ewing o un neuroblastoma che si ripresenta o non risponde al trattamento. Questi sono tipi di tumori che possono tornare o non migliorare con le cure.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio. Lo studio è rivolto a bambini, adolescenti e giovani adulti.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere i farmaci specifici utilizzati nello studio, come palbociclib, TMZ (temozolomide), IRN (irinotecan), CTX (ciclofosfamide) e TOPO (topotecan). Questi sono farmaci chemioterapici usati per trattare i tumori.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le procedure dello studio o che non possono fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o che potrebbero essere pericolose per la loro salute durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Palbociclib (Ibrance®)

    è un farmaco utilizzato per trattare i tumori solidi ricorrenti o refrattari nei pazienti pediatrici. Funziona bloccando alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere, rallentando così la progressione del tumore.

  • Irinotecan

    è un farmaco chemioterapico che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento nei tumori solidi ricorrenti o refrattari.

  • Temozolomide

    è un farmaco chemioterapico che agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare i tumori solidi nei pazienti pediatrici.

  • Topotecan

    è un altro farmaco chemioterapico che interferisce con la capacità delle cellule tumorali di replicare il loro DNA, rallentando o fermando la loro crescita. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare i tumori solidi ricorrenti o refrattari.

  • Ciclofosfamide

    è un farmaco chemioterapico che distrugge le cellule tumorali interferendo con il loro DNA. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento nei tumori solidi nei pazienti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Palbociclib – È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato in combinazione con altri farmaci chemioterapici per trattare tumori solidi ricorrenti o refrattari nei pazienti pediatrici. Attualmente è in fase di studio clinico per valutarne l'efficacia e la sicurezza. Le principali indicazioni terapeutiche includono il sarcoma di Ewing e il neuroblastoma ricorrenti o refrattari. Agisce inibendo le proteine CDK4/6, che sono coinvolte nella regolazione del ciclo cellulare, rallentando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle chinasi ciclina-dipendenti.

Malattie studiate

  • Sarcoma di Ewing ricorrente/refrattario

    Il sarcoma di Ewing è un tipo di tumore osseo che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Quando è ricorrente o refrattario, significa che il tumore è tornato dopo il trattamento o non ha risposto ai trattamenti standard. Questo tipo di sarcoma può iniziare nelle ossa o nei tessuti molli circostanti. La progressione della malattia può includere la crescita del tumore e la diffusione ad altre parti del corpo. I sintomi possono includere dolore osseo, gonfiore e, talvolta, febbre. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la malattia.

  • Neuroblastoma ricorrente o refrattario

    Il neuroblastoma è un tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso nelle ghiandole surrenali. Quando è ricorrente o refrattario, il tumore è tornato dopo il trattamento o non ha risposto ai trattamenti standard. La malattia può progredire rapidamente e diffondersi ad altre parti del corpo, come ossa, fegato e pelle. I sintomi possono includere dolore addominale, perdita di peso e affaticamento. La malattia è più comune nei bambini sotto i cinque anni. La gestione della malattia richiede un monitoraggio attento e continuo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-511975-14-00Codice del protocolloA5481092Partecipanti previsti94 personePromotorePfizer Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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