Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da neuroblastoma ad alto rischio o recidivante/refrattario e altri tumori positivi al GD2 che sono difficili da trattare con le terapie convenzionali. Il trattamento sperimentale utilizza cellule T autologhe, cioè cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Queste cellule sono chiamate iC9-GD2-CAR T cells e vengono infuse nel paziente per combattere il tumore.

Oltre alle cellule T modificate, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come ciclofosfamide e fludarabina fosfato, che sono terapie anticancro, e rimiducid, noto anche come AP1903, che può aiutare a controllare l’attività delle cellule T modificate. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la fattibilità di questo trattamento nei pazienti pediatrici. La fase II dello studio mira a testare l’efficacia del trattamento alla dose ottimale definita nella fase I.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso infusioni endovenose e saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del loro corpo e la sicurezza del trattamento. Lo studio si svolgerà in più fasi, iniziando con una valutazione della sicurezza e proseguendo con l’analisi dell’efficacia del trattamento. I ricercatori osserveranno come le cellule T modificate si comportano nel corpo, inclusa la loro capacità di espandersi e persistere nel tempo, e come interagiscono con i tumori. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per i tumori pediatrici difficili da trattare.