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Studio sull'uso delle cellule T anti-GD2 CAR nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio o recidivante e altri tumori GD2+ recidivanti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da neuroblastoma ad alto rischio o recidivante/refrattario e altri tumori positivi al GD2 che sono difficili da trattare con le terapie convenzionali. Il trattamento sperimentale utilizza cellule T autologhe, cioè cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Queste cellule sono chiamate iC9-GD2-CAR T cells e vengono infuse nel paziente per combattere il tumore.

Oltre alle cellule T modificate, lo studio prevede l'uso di altri farmaci come ciclofosfamide e fludarabina fosfato, che sono terapie anticancro, e rimiducid, noto anche come AP1903, che può aiutare a controllare l'attività delle cellule T modificate. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la fattibilità di questo trattamento nei pazienti pediatrici. La fase II dello studio mira a testare l'efficacia del trattamento alla dose ottimale definita nella fase I.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso infusioni endovenose e saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del loro corpo e la sicurezza del trattamento. Lo studio si svolgerà in più fasi, iniziando con una valutazione della sicurezza e proseguendo con l'analisi dell'efficacia del trattamento. I ricercatori osserveranno come le cellule T modificate si comportano nel corpo, inclusa la loro capacità di espandersi e persistere nel tempo, e come interagiscono con i tumori. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per i tumori pediatrici difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con una preparazione che include i farmaci ciclofosfamide e fludarabina. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa per preparare il corpo a ricevere le cellule T modificate.

    La ciclofosfamide viene somministrata in una dose specifica per un periodo di alcuni giorni, seguita dalla fludarabina che viene somministrata in modo simile. Questo processo aiuta a ridurre il numero di cellule immunitarie esistenti per fare spazio alle nuove cellule T.

  2. Passaggio 2

    Infusione delle cellule T

    Dopo la preparazione, le cellule T modificate, chiamate iC9-GD2-CAR T cells, vengono infuse nel corpo attraverso una flebo. Queste cellule sono state modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

    L'infusione avviene in ospedale e viene monitorata attentamente per garantire la sicurezza e il benessere durante il processo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e follow-up

    Dopo l'infusione, è previsto un periodo di monitoraggio per osservare come le cellule T si comportano nel corpo. Questo include esami del sangue regolari e altre valutazioni mediche per verificare la presenza e l'attività delle cellule T.

    Il monitoraggio continua per un periodo prolungato per valutare l'efficacia del trattamento e identificare eventuali effetti collaterali. Le visite di follow-up sono programmate a intervalli regolari per garantire un controllo continuo.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Diagnosi di Neuroblastoma (NBL) che è stato trattato con terapia di prima linea e considerato incurabile, basato su:
    • Recidiva dopo il trattamento di prima linea, dimostrata da una scansione MIBG positiva.
    • Persistenza o progressione della malattia dopo l'inizio del trattamento iniziale.
    • Diagnosi di NBL ad alto rischio di recidiva, definito dallo stadio III/IV e amplificazione Myc-N, alla fine del trattamento di prima linea, anche se non ci sono evidenze di malattia.
    • Diagnosi di tumori GD2+ diversi dal Neuroblastoma, considerati incurabili con trattamenti convenzionali dal medico curante (solo Fase II).
    • I pazienti con malattia recidivante o refrattaria devono avere una malattia misurabile o valutabile al momento dell'iscrizione al trattamento, dimostrata da biopsia/aspirato del midollo osseo, ecografia, scansione CT/MRI o scansione MIBG.
    • Recupero dagli effetti tossici delle chemioterapie precedenti: le tossicità non ematologiche di grado 4 e 3 devono essersi risolte a grado ≤2; se alcuni effetti delle terapie sono diventati cronici (ad esempio, trombocitopenia associata al trattamento), il paziente deve essere clinicamente stabile, secondo l'opinione dei medici curanti, e soddisfare tutti gli altri criteri di idoneità.
    • Età: da 12 mesi a 35 anni.
    • Consenso informato volontario è dato. Per i soggetti di età inferiore a 18 anni, il tutore legale deve dare il consenso informato. I soggetti pediatrici saranno inclusi in discussioni appropriate all'età e verrà ottenuto il consenso verbale per quelli di età pari o superiore a 12 anni, quando appropriato.
    • Stato di performance clinica: Pazienti di età superiore a 16 anni: scala Karnofsky maggiore o uguale al 60%; Pazienti di età pari o inferiore a 16 anni: scala Lansky maggiore o uguale al 60%.
    • I pazienti con potenziale di procreare devono essere disposti a praticare il controllo delle nascite dal momento dell'iscrizione a questo studio e per quattro mesi dopo aver ricevuto il regime preparatorio.
    • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo a causa dei potenziali effetti pericolosi sul feto.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a un trattamento simile in passato.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica che rende pericoloso ricevere il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

iC9-GD2-CAR T cells sono un tipo speciale di terapia cellulare che utilizza le cellule T del sistema immunitario del paziente. Queste cellule T vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata GD2, comune in alcuni tipi di tumori come il neuroblastoma. Una volta modificate, le cellule T vengono reinfuse nel paziente con l'obiettivo di combattere il tumore. Questa terapia è studiata per la sua sicurezza ed efficacia nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio o recidivante, e altri tumori GD2 positivi.

Che cosa si sa già del trattamento

iC9-GD2-CAR T cells – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione, un metodo che prevede l'introduzione diretta nel flusso sanguigno. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio o recidivante e altri tumori GD2+. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di tumori difficili da trattare che esprimono il marcatore GD2. A livello molecolare, il farmaco agisce modificando le cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Neuroblastoma – Il neuroblastoma è un tumore maligno che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso nelle ghiandole surrenali, nel collo, nel torace o nella colonna vertebrale. La malattia può iniziare in modo localizzato, ma ha la tendenza a diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo, come ossa, midollo osseo e linfonodi. Nei casi di neuroblastoma ad alto rischio, la progressione può essere più aggressiva, con una maggiore probabilità di recidiva dopo il trattamento iniziale. La presenza di amplificazione del gene Myc-N è un fattore che può indicare un comportamento più aggressivo del tumore. La malattia può presentarsi con sintomi variabili, a seconda della localizzazione e della diffusione del tumore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-520436-15-00Codice del protocolloGD2CAR01Partecipanti previsti54 personePromotoreOspedale Pediatrico Bambino Gesu

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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