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Studio su osilodrostat in combinazione farmacologica per pazienti con ipertensione dovuta a ipercortisolemia da sindrome di Cushing

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda pazienti affetti da Cushing’s syndrome, una condizione rara in cui il corpo produce troppo cortisolo, l'ormone dello stress. L'eccesso di cortisolo può causare ipertensione (pressione alta) e altre complicazioni. Il farmaco in studio è osilodrostat, somministrato per via orale, confrontato con un placebo, una compressa senza principio attivo.

Lo scopo principale è valutare se osilodrostat riesce a normalizzare il urinary‑free cortisol, cioè la quantità di cortisolo presente nelle urine, entro 30 settimane di trattamento. I partecipanti prenderanno una compressa ogni giorno per circa sette mesi, con visite periodiche per controllare la pressione sanguigna e i livelli di cortisolo.

Durante lo studio verrà misurata la pressione arteriosa usando un dispositivo di ambulatory blood pressure monitoring, che registra la pressione durante un'intera giornata. Verranno inoltre effettuati esami di sangue e urine per verificare i livelli di cortisolo e monitorare eventuali effetti indesiderati. Le valutazioni avverranno all'inizio, a metà e alla fine del periodo di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Una volta accettato nello studio, viene chiesto di firmare il consenso informato e di partecipare a una visita di screening.

    Durante la visita vengono registrati i dati anagrafici e vengono valutati i criteri di ammissibilità.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali

    Vengono raccolte due urine di 24 ore per misurare il cortisolo libero nelle urine (ufc).

    Viene effettuata una misurazione della pressione arteriosa ambulatoriale (abpm) per 24 ore.

    Viene misurato il peso corporeo e vengono prelevati campioni di sangue per valutare i livelli di cortisolo, glucosio e altri esami di routine.

    Viene eseguito un test di tolleranza al glucosio somministrando 75 g di glucosio per via orale e misurando la glicemia a intervalli stabiliti.

    Viene eseguito un test di soppressione con dexamethasone somministrando 1 mg di dexamethasone per via orale.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione e assegnazione al trattamento

    Dopo le valutazioni iniziali, il paziente viene assegnato in modo cieco a osilodrostat o a placebo.

  4. Passaggio 4

    Inizio del trattamento

    Il paziente deve assumere una compressa da 60 mg di osilodrostat o di placebo per via orale al giorno.

    La terapia dura 30 settimane e deve essere presa ogni giorno alla stessa ora.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up a settimana 21 e settimana 30

    A settimana 21 e a settimana 30 il paziente torna in studio per le visite di controllo.

    Vengono nuovamente raccolte due urine di 24 ore per valutare il cortisolo libero nelle urine.

    Viene ripetuta la misurazione della pressione arteriosa ambulatoriale per 24 ore.

    Vengono misurati nuovamente peso, glicemia a digiuno, e si esegue il test di tolleranza al glucosio con 75 g di glucosio.

    Viene eseguito il test di soppressione con dexamethasone somministrando 1 mg di dexamethasone.

    Vengono effettuati gli esami del sangue di routine per monitorare la sicurezza del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio continuo degli effetti

    Durante l’intero periodo di trattamento il paziente è invitato a tenere un diario dei sintomi e a segnalare eventuali effetti indesiderati al personale dello studio.

    Il personale può richiedere esami aggiuntivi se necessario per la sicurezza.

  7. Passaggio 7

    Conclusione del trattamento

    Al termine della settimana 30 il trattamento con osilodrostat o placebo viene interrotto.

    Viene effettuata una valutazione finale che include le stesse misure delle visite di follow‑up per determinare l’esito dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere uomo o donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Essere in grado di firmare un consenso informato scritto prima di partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi di Sindrome di Cushing endogena (cioè che nasce dal corpo e non è indotta da farmaci).
  • Avere un valore di cortisol libero urinario (UFC) misurato in due raccolte di urine di 24 ore, superiore al valore limite superiore della norma (ULN) ma non più del doppio di quel valore.
  • Avere pressione alta non controllata nonostante l’uso stabile di farmaci per la pressione da almeno 4 settimane; i valori di pressione misurati con un monitor ambulatoriale della pressione (ABPM) devono essere: pressione sistolica (SBP) media di 24 ore tra 135 e 170 mmHg oppure pressione diastolica (DBP) media tra 85 e 110 mmHg.
  • Se si sta assumendo una terapia di sostituzione con glucocorticoidi, questa deve essere interrotta da almeno sette giorni o per cinque volte la durata di metà vita del farmaco (half‑life), a seconda di quale periodo sia più lungo, prima dello screening.
  • Non assumere farmaci per la Sindrome di Cushing; è necessario aver sospeso per almeno il periodo indicato prima dello screening: inibitori della sintesi degli steroidi (ad es. ketoconazolo, metyrapone) per 1 settimana, mifepristone per 3 settimane, pasireotide sottocutaneo per 1 settimana, pasireotide a rilascio prolungato (LAR) per 3 mesi, cabergolina per 4 settimane.
  • Essere in grado di prendere medicinali per via orale e accettare di seguire le indicazioni dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Trattamento con osilodrostat iniziato meno di 12 settimane prima dello screening.
  • Reazione allergica nota a osilodrostat.
  • Radioterapia alla ghiandola pituitaria effettuata negli ultimi 3 anni.
  • Sindrome ACTH ectopica o carcinoma surrenale con aspettativa di vita inferiore a 3 anni o in chemioterapia.
  • Uso precedente di mitotano, un farmaco per il cancro surrenale.
  • Lavoratori a turni o condizioni che possono alterare la misura del cortisol salivare notturno o del test LDDST (test di soppressione del cortisolo).
  • Diabete non controllato con HbA1c superiore a 10,5 % (indice che indica la media della glicemia) e farmaci per la glicemia non stabili da almeno 4 settimane.
  • Ipotiroidismo non trattato adeguatamente (bassi livelli di tiroide senza terapia sostitutiva).
  • Intervento chirurgico importante entro 4 settimane prima dello studio, senza completo recupero.
  • Presenza di bradicardia (battito cardiaco molto lento) o anomalie del QT (problemi elettrici del cuore).
  • Bilirrubina totale > 1,5 volte il limite normale o ALT/AST (enzimi epatici) > 3 volte il limite normale.
  • Partecipazione a un altro studio clinico o uso di farmaci sperimentali entro 4 settimane prima dello screening.
  • Malattia acuta significativa entro 3 settimane prima della randomizzazione.
  • Donne incinte, che intendono rimanere incinte, allattano o hanno un test hCG positivo.
  • Donne in età fertile che non vogliono usare metodi contraccettivi molto efficaci.
  • Persone considerate inaffidabili o vulnerabili (ad esempio persone in detenzione) o ritenute inadatte dall’investigatore.
  • Qualsiasi condizione medica grave o non controllata che possa influenzare la partecipazione.
  • Programmazione di un intervento chirurgico per la sindrome di Cushing entro 32 settimane dalla randomizzazione.
  • Storia di ipertensione e diabete da più di 10 anni prima della diagnosi di sindrome di Cushing.
  • Storia di sindrome di Cushing ciclica con sintomi che cambiano nel tempo.
  • Sindroma di pseudo‑Cushing (condizioni che imitano la sindrome di Cushing).
  • Compressione del chiasma ottico da un macroadenoma (tumore grande vicino al nervo ottico) o rischio elevato di compressione.
  • Intervento chirurgico alla ghiandola pituitaria o surrenale per la sindrome di Cushing entro 3 mesi prima dello screening.
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Farmaci in studio

  • Osilodrostat

    è un farmaco orale che blocca un enzima responsabile della produzione di cortisolo nelle ghiandole surrenali. Nel trial viene somministrato per ridurre i livelli di cortisolo e aiutare a normalizzare la pressione sanguigna nei pazienti con sindrome di Cushing.

  • Glucose

    è una soluzione di zucchero somministrata per via orale. Viene usata come terapia di supporto per garantire che i pazienti mantengano un adeguato livello di zucchero nel sangue durante il periodo di studio.

  • Dexamethasone

    è un corticosteroide somministrato per via orale. Nel contesto della sperimentazione è usato come terapia di base per gestire eventuali sintomi di insufficienza surrenale o per fornire un trattamento di supporto durante la riduzione del cortisolo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Osilodrostat

    La forma farmaceutica è una compressa rivestita, somministrata per via orale a dose di 60 mg; è un farmaco orfano già approvato per il trattamento della sindrome di Cushing. Il principio attivo agisce inibendo l’enzima 11‑beta‑idrossilasi, riducendo così la produzione di cortisolo nelle ghiandole surrenali. Viene indicato principalmente per la ipercortisolismo dovuto alla sindrome di Cushing. Si classifica come antagonista della sintesi del cortisolo, appartenente alla classe degli anticorticoidi.

  • Dexamethasone

    Si presenta sotto forma di compresse da 0,5 mg, da assumere per via orale; è un glucocorticoide sintetico ampiamente utilizzato nella pratica clinica. Il farmaco si lega al recettore glucocorticoide, modulando l’espressione genica e riducendo l’infiammazione e la risposta immunitaria. È indicato per molte condizioni infiammatorie, allergiche e per la soppressione della produzione di cortisolo. È classificato come corticosteroide sintetico.

  • Glucose

    È fornito in forma di polvere o soluzione da assumere per via orale, con una dose tipica di 75 g; è una sostanza nutritiva di uso comune e non un farmaco specifico. Fornisce energia rapida al corpo e viene utilizzato come supporto di base nello studio clinico. Non ha indicazioni terapeutiche specifiche, ma è impiegato per mantenere la glicemia durante le procedure. È classificato come carboidrato semplice.

Malattie studiate

Sindrome di Cushing - La sindrome di Cushing è una condizione caratterizzata da un eccesso di cortisolo nel corpo, dovuto a una produzione eccessiva da parte delle ghiandole surrenali o a una stimolazione eccessiva da ACTH. Il disturbo si sviluppa lentamente, con comparsa progressiva di sintomi quali aumento di peso, accumulo di grasso nella zona addominale e del viso, pressione alta e alterazioni della glicemia. Si osservano anche cambiamenti cutanei come fragilità capillare e strie violacee, oltre a debolezza muscolare. Con il tempo, la concentrazione di cortisolo rimane elevata, mantenendo questi segni e sintomi in modo continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524649-28-00Codice del protocolloLCI699-RECAG-CL-0615Partecipanti previsti158 personePromotoreRecordati AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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