Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio su idrossicarbamide, acido valproico e mercaptopurina per pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica ad alto rischio non idonei alla chemioterapia standard

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Mieloide Acuta (AML) e la Sindrome Mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Queste condizioni sono gravi e spesso non rispondono bene ai trattamenti standard. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di nuove combinazioni di farmaci per i pazienti che non possono ricevere la chemioterapia tradizionale.

Nel corso dello studio, i pazienti riceveranno uno dei seguenti trattamenti: una combinazione di idrossicarbamide (conosciuta anche come idrossiurea) e acido valproico, oppure una combinazione di mercaptopurina e acido valproico. L'acido valproico è un farmaco comunemente usato per trattare l'epilessia, mentre l'idrossicarbamide e la mercaptopurina sono utilizzati come agenti chemioterapici. I farmaci saranno somministrati per via orale, cioè sotto forma di compresse o capsule da ingerire.

Lo studio è progettato per monitorare la sicurezza dei trattamenti e valutare se questi possono offrire benefici clinici ai pazienti. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nella loro condizione e per monitorare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è determinare se queste combinazioni di farmaci possono essere una valida alternativa per i pazienti con AML o HR-MDS che non possono ricevere la chemioterapia standard.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Viene confermata l'idoneità del paziente attraverso esami di laboratorio e valutazioni mediche.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento prevede la somministrazione di acido valproico in combinazione con idrossiurea o 6-mercaptopurina.

    I farmaci vengono assunti per via orale secondo dosi clinicamente stabilite.

    La durata e la frequenza del trattamento sono determinate dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate attraverso esami fisici e analisi di campioni di sangue e urine.

    Viene valutata l'incidenza, la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata in base ai benefici clinici osservati nei pazienti.

    Viene monitorato lo stato di salute generale e la qualità della vita del paziente durante lo studio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento.

    I risultati vengono analizzati per determinare il beneficio clinico complessivo.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere una donna o un uomo di età pari o superiore a 18 anni.
  • Fornire un consenso informato scritto, cioè accettare di partecipare dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Non essere idonei per la terapia standard, secondo specifici criteri medici.
  • Non essere idonei per la terapia standard per altri motivi, come la scelta personale del paziente.
  • Avere una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (AML) o altre forme specifiche di leucemia o sindromi mielodisplastiche ad alto rischio.
  • Avere una funzione renale e epatica adeguata, a meno che non sia chiaramente legata alla malattia, secondo specifici valori di laboratorio.
  • Avere uno stato di salute generale valutato come 0, 1 o 2 secondo il sistema ECOG, che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Le donne che allattano possono partecipare.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento. Sia gli uomini che le donne in età fertile devono usare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per più di 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le donne non sono considerate in età fertile se hanno subito sterilizzazione chirurgica o sono in menopausa da più di un anno.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Idrossiurea

    Questo farmaco viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, come la leucemia mieloide acuta (AML) e la sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Nel contesto di questo studio clinico, l'idrossiurea viene somministrata in combinazione con l'acido valproico per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento nei pazienti che non possono ricevere la chemioterapia standard.

  • Acido Valproico

    L'acido valproico è un farmaco comunemente usato per trattare i disturbi convulsivi e l'umore. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con altri farmaci, come l'idrossiurea o la 6-mercaptopurina, per esaminare il suo potenziale beneficio nel trattamento di pazienti con AML o HR-MDS.

  • 6-Mercaptopurina

    Questo è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, in particolare le leucemie. Nello studio, la 6-mercaptopurina viene combinata con l'acido valproico per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento nei pazienti con AML o HR-MDS che non sono idonei per la chemioterapia standard.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Idrossiurea

    Viene somministrata per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) in pazienti non idonei alla chemioterapia standard. È utilizzata principalmente per ridurre il numero di globuli bianchi e migliorare i sintomi associati a queste condizioni. Agisce inibendo la sintesi del DNA, interferendo con la crescita delle cellule cancerose. È classificata come agente antineoplastico.

  • Acido Valproico

    Somministrato per via orale, solitamente in forma di compresse o soluzione liquida. È in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) in combinazione con altri farmaci. È principalmente utilizzato per il trattamento di disturbi convulsivi, ma in questo contesto si studia il suo potenziale effetto nel modulare l'espressione genica delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci anticonvulsivanti.

  • 6-Mercaptopurina

    Viene somministrata per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) in combinazione con acido valproico. È utilizzata principalmente per interferire con la sintesi del DNA e dell'RNA, bloccando la crescita delle cellule cancerose. È classificata come agente antimetabolita.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – È un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La LMA è più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l'età. I sintomi possono variare a seconda del numero di cellule del sangue colpite e della velocità con cui la malattia progredisce. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2022-501992-15-00Partecipanti previsti48 personePromotoreHelse Bergen HF

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.