MERCAPTOPURINA: Una Guida Completa per i Pazienti

La mercaptopurina, nota anche come 6-MP, è un farmaco attualmente oggetto di studio in vari studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di diverse condizioni, in particolare tumori e malattie autoimmuni. Questi studi mirano a valutare l’efficacia del farmaco, la sicurezza e le strategie di dosaggio ottimali in diverse popolazioni di pazienti. La ricerca spazia dalla leucemia linfoblastica acuta alla malattia di Crohn, dimostrando la versatilità di questo composto nei trattamenti medici.

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    Indice

    Cos’è la Mercaptopurina?

    La mercaptopurina, nota anche come 6-mercaptopurina (6-MP), è un importante farmaco utilizzato nel trattamento di varie condizioni, principalmente alcuni tipi di cancro e malattie infiammatorie intestinali. Appartiene a una classe di farmaci chiamati antimetaboliti, che agiscono interferendo con la crescita di determinate cellule nel corpo[1]. Alcuni nomi commerciali comuni per la mercaptopurina includono Purinethol[2] e Xaluprine[1].

    Quali Condizioni Tratta la Mercaptopurina?

    La mercaptopurina viene utilizzata per trattare diverse condizioni mediche, tra cui:

    • Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): Questo è un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi. La mercaptopurina svolge un ruolo cruciale nella fase di mantenimento del trattamento della LLA, soprattutto nei bambini e nei giovani adulti[3][4].
    • Morbo di Crohn: Questa è una malattia infiammatoria intestinale. La mercaptopurina viene utilizzata per ridurre l’infiammazione e mantenere la remissione nei pazienti con morbo di Crohn[5].
    • Glioblastoma: Alcune ricerche stanno esplorando l’uso della mercaptopurina in combinazione con altri farmaci per il trattamento di questo tipo aggressivo di cancro al cervello[6].

    Come Funziona la Mercaptopurina?

    La mercaptopurina agisce interferendo con la produzione di DNA nelle cellule. In particolare:

    • Impedisce alle cellule di produrre e riparare il DNA, essenziale per la divisione e la crescita cellulare.
    • Colpisce le cellule a rapida divisione, come le cellule tumorali, più delle cellule normali.
    • Nelle condizioni infiammatorie come il morbo di Crohn, aiuta a sopprimere il sistema immunitario iperattivo[5].

    In alcuni casi, la mercaptopurina viene utilizzata in combinazione con altri farmaci. Ad esempio, nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta, può essere usata insieme a farmaci come metotrexato, vincristina e asparaginasi[3].

    Come si Somministra la Mercaptopurina?

    La mercaptopurina viene tipicamente somministrata per via orale (per bocca). Si presenta in diverse forme:

    • Compresse: La forma più comune, solitamente disponibile in compresse da 50 mg[2].
    • Sospensione orale: Una forma liquida che può essere più facile da assumere per alcuni pazienti, soprattutto i bambini[1].
    • Compresse a rilascio ritardato: Una formulazione più recente in fase di studio per la somministrazione mirata a specifiche parti dell’intestino, che potrebbe essere vantaggiosa per i pazienti con morbo di Crohn[7].

    Informazioni sul Dosaggio

    Il dosaggio della mercaptopurina può variare a seconda della condizione trattata, del peso corporeo del paziente e di altri fattori. Alcune linee guida generali includono:

    • Per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini: Tipicamente da 1,5 a 2,5 mg per kg di peso corporeo al giorno[3].
    • Per il morbo di Crohn: Spesso si inizia con 1-1,5 mg per kg di peso corporeo al giorno, con aggiustamenti basati sulla risposta e sugli effetti collaterali[5].
    • In alcuni studi di ricerca, si stanno esplorando dosi fisse di 40 mg o 80 mg per formulazioni specifiche[7].

    È fondamentale assumere la mercaptopurina esattamente come prescritto dal medico. La dose potrebbe dover essere aggiustata in base alla risposta al farmaco e agli eventuali effetti collaterali che si manifestano.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, la mercaptopurina può causare effetti collaterali. Alcuni dei potenziali effetti collaterali includono:

    • Soppressione del midollo osseo: Questo può portare a una diminuzione dei globuli bianchi (aumentando il rischio di infezioni), dei globuli rossi (potenzialmente causando anemia) e delle piastrine (che può aumentare il rischio di sanguinamento)[7].
    • Tossicità epatica: Di solito vengono effettuati regolari esami del sangue per monitorare la funzione epatica.
    • Nausea e vomito
    • Pancreatite: Infiammazione del pancreas, che può essere grave.
    • Aumento del rischio di alcuni tipi di cancro: L’uso a lungo termine può aumentare leggermente il rischio di alcuni tipi di cancro.

    Il medico ti monitorerà attentamente per questi effetti collaterali e potrebbe aggiustare la dose o prescrivere farmaci aggiuntivi per gestirli.

    Ricerca in Corso e Prospettive Future

    I ricercatori stanno continuamente lavorando per migliorare l’uso della mercaptopurina ed esplorare nuove applicazioni. Alcune aree di ricerca in corso includono:

    • Formulazioni a rilascio ritardato: Queste sono in fase di studio per la somministrazione mirata nel morbo di Crohn, potenzialmente consentendo dosi inferiori e meno effetti collaterali[7].
    • Terapie combinate: I ricercatori stanno esplorando come la mercaptopurina funziona in combinazione con altri farmaci, come nel trattamento del glioblastoma[6].
    • Dosaggio personalizzato: Gli studi stanno esaminando i fattori genetici che influenzano la risposta degli individui alla mercaptopurina, il che potrebbe portare ad approcci di trattamento più personalizzati[8].

    Questi studi in corso mirano a migliorare l’efficacia della mercaptopurina riducendo al minimo i suoi effetti collaterali, potenzialmente espandendo il suo uso nel trattamento di varie condizioni.

    Aspect Details
    Primary Conditions Studied Leucemia linfoblastica acuta, Malattia di Crohn, Glioblastoma, Cancro al seno e ovarico
    Administration Methods Compresse orali, Formulazioni a rilascio ritardato, Formulazioni liquide
    Dosage Ranges Variabile (es., 25-75 mg/m²/giorno, dosi fisse 40-80 mg)
    Common Combination Therapies Metotrexato, PEG-asparaginasi, Temozolomide
    Key Outcome Measures Risposta clinica, Sopravvivenza libera da progressione, Sopravvivenza globale, Farmacocinetica
    Safety Monitoring Esami del sangue, Monitoraggio degli eventi avversi, Test genetici per il metabolismo
    Novel Approaches Formulazioni a rilascio ritardato per somministrazione mirata, Combinazione con altri farmaci per una maggiore efficacia
    Patient Populations Adulti e bambini con vari tipi di cancro, Pazienti con malattia di Crohn

    Studi in corso con Mercaptopurine

    • Data di inizio: 2020-07-13

      Studio sul trattamento della leucemia linfoblastica acuta con tioguanina e combinazione di farmaci per pazienti da 0 a 45 anni

      Reclutamento

      2 1 1 1

      La Leucemia Linfoblastica Acuta è una forma di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzata dalla produzione eccessiva di globuli bianchi immaturi. Questo studio clinico si concentra su bambini e giovani adulti, da 0 a 45 anni, che sono stati recentemente diagnosticati con questa malattia. L’obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza e…

      Malattie studiate:
      Norvegia Danimarca Paesi Bassi Lituania Finlandia Germania +7
    • Data di inizio: 2024-05-21

      Studio su idrossicarbamide, acido valproico e mercaptopurina per pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica ad alto rischio non idonei alla chemioterapia standard

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Mieloide Acuta (AML) e la Sindrome Mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Queste condizioni sono gravi e spesso non rispondono bene ai trattamenti standard. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di nuove combinazioni di farmaci per i pazienti che non possono ricevere…

      Norvegia
    • Data di inizio: 2022-10-05

      Studio sull’uso di Ponatinib e combinazione di farmaci per adulti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia-negativa

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio si concentra su una forma di leucemia chiamata Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non presenta il cromosoma Philadelphia, nota come LLA Ph-negativa. Questa malattia è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato Ponatinib, che è un inibitore della tirosina chinasi, con…

      Malattie studiate:
      Italia
    • Data di inizio: 2019-08-01

      Studio sull’efficacia di Prednisone e Dexamethasone nei bambini e adolescenti con linfoma linfoblastico

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Il linfoma linfoblastico è un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con questa malattia. L’obiettivo principale è capire se l’uso di diversi farmaci può ridurre le ricadute nel sistema nervoso centrale e migliorare la sopravvivenza senza eventi. I farmaci studiati…

      Malattie studiate:
      Polonia Italia Danimarca Repubblica Ceca Germania Slovacchia +8
    • Data di inizio: 2021-04-12

      Studio su Imetelstat per pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto non rispondenti a inibitori JAK

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, stanchezza e ingrossamento della milza. La ricerca mira a confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato imetelstat con le migliori terapie disponibili attualmente per i pazienti con mielofibrosi di rischio intermedio-2 o…

      Malattie studiate:
      Danimarca Austria Portogallo Polonia Germania Spagna +5
    • Data di inizio: 2024-10-17

      Studio su Daratumumab e combinazione di farmaci per adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T ad altissimo rischio

      Reclutamento

      2 1 1 1

      La Leucemia Linfoblastica Acuta a Linea T ad Alto Rischio è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su adulti con questa malattia, cercando di migliorare il trattamento standard aggiungendo un farmaco chiamato daratumumab. Il daratumumab è un tipo di terapia che aiuta il sistema immunitario…

      Italia
    • Data di inizio: 2024-10-22

      Studio sulla sicurezza ed efficacia di Isatuximab in pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T CD38 positiva recidivante/refrattaria

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta a cellule T che è positiva per il marcatore CD38. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i linfociti T, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza Isatuximab, un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega al CD38, una proteina presente…

      Germania
    • Data di inizio: 2019-10-30

      Studio sull’efficacia di inotuzumab ozogamicin in pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B e malattia minima residua positiva prima del trapianto di cellule staminali

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio esamina l’efficacia di un trattamento per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B, un raro tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule da cui si originano i globuli bianchi. Il trattamento principale prevede l’uso di Inotuzumab Ozogamicin, un farmaco che viene somministrato per via endovenosa, in combinazione con altri medicinali come…

      Malattie studiate:
      Italia
    • Data di inizio: 2022-12-15

      Studio sul trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei neonati con blinatumomab e combinazione di farmaci

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio si concentra sul trattamento di neonati con meno di un anno affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) o leucemia acuta a fenotipo misto con una particolare alterazione genetica chiamata riarrangiamento KMT2A. L’obiettivo principale è migliorare i risultati di sopravvivenza rispetto ai protocolli precedenti. I farmaci utilizzati nel trattamento includono metotrexato, dexametasona, tioguanina, daunorubicina,…

      Malattie studiate:
      Paesi Bassi Austria Repubblica Ceca Danimarca Finlandia Ungheria +13
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla combinazione di venetoclax e mercaptopurina per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1 1

      Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) che è tornata dopo precedenti terapie o non ha risposto ai trattamenti iniziali. La LMA è una grave malattia del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano normalmente, producendo un accumulo di cellule immature chiamate blasti. Lo studio testerà…

      Malattie studiate:
      Belgio
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sull’uso di ruxolitinib e combinazione di farmaci per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini con attivazione del percorso JAK/STAT

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta nei bambini, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento che combina il farmaco ruxolitinib con un protocollo di chemioterapia specifico chiamato AIEOP-BFM 2017, utilizzato in Polonia. Il ruxolitinib è un farmaco che agisce su…

      Malattie studiate:
      Polonia
    • Data di inizio: 2021-07-01

      Studio su blinatumomab e bortezomib per bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La leucemia linfoblastica acuta è una forma di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, particolarmente comune nei bambini e negli adolescenti. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a migliorare i trattamenti esistenti. Il trattamento in studio include diversi farmaci, tra cui blinatumomab, bortezomib, metotrexato, prednisone, ifosfamide, crisantaspase, etoposide,…

      Polonia
    • Data di inizio: 2017-10-02

      Studio sull’uso di imatinib e combinazione di farmaci per la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia nei pazienti pediatrici a rischio standard

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La leucemia linfoblastica acuta è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su una particolare variante di questa malattia, chiamata leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). Il cromosoma Philadelphia è una mutazione genetica che può rendere la malattia più aggressiva. Lo scopo dello studio…

      Malattie studiate:
      Germania Svezia Danimarca Italia Austria Repubblica Ceca +6
    • Data di inizio: 2023-12-06

      Studio sull’efficacia e sicurezza di JNJ-77242113 per pazienti con colite ulcerosa moderata o grave

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla Colite Ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’intestino crasso. Questa condizione può causare sintomi come dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato JNJ-77242113, somministrato sotto forma di compresse rivestite. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di…

      Malattie studiate:
      Repubblica Ceca Spagna Polonia Francia Belgio Ungheria +3
    • Data di inizio: 2018-07-15

      Studio su leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti con Bortezomib e Blinatumomab

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La leucemia linfoblastica acuta è una malattia del sangue che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Questo studio si concentra su diversi tipi di trattamento per migliorare la risposta al trattamento e la sopravvivenza dei pazienti. Tra i farmaci utilizzati ci sono Pegaspargase, Blinatumomab, Prednisone, Etoposide, Bortezomib, Dexamethasone, Methotrexate, Ciclofosfamide, Vincristina, Daunorubicina, Ifosfamide, Mercaptopurina, Citarabina, Crisantaspase,…

      Malattie studiate:
      Austria Slovacchia Repubblica Ceca Italia Germania
    • Data di inizio: 2019-04-04

      Studio sull’efficacia e sicurezza di tisagenlecleucel in pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio

      Non in reclutamento

      2 1 1 1

      La ricerca si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio nei bambini e nei giovani adulti. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato tisagenlecleucel, una terapia avanzata che utilizza cellule T modificate per combattere…

      Belgio Norvegia Spagna Francia Paesi Bassi Italia +2
    • Data di inizio: 2021-09-08

      Studio sull’efficacia di Ponatinib e Blinatumomab in adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+ rispetto a chemioterapia e Imatinib

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, la forma Philadelphia Cromosoma-Positiva (Ph+) è una variante di questa malattia. Questo studio si concentra su adulti con questa specifica forma di leucemia. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di due diversi trattamenti. Il primo trattamento utilizza una…

      Italia

    Glossario

    • 6-MP: Un'abbreviazione per 6-mercaptopurina, il principio attivo nel farmaco oggetto di studio.
    • Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, causando la produzione eccessiva di globuli bianchi immaturi da parte dell'organismo.
    • Bioequivalence: La proprietà di due prodotti farmaceutici di avere lo stesso effetto biologico nell'organismo, spesso utilizzata per confrontare farmaci generici e di marca.
    • BRCA: Gene del cancro al seno, una mutazione genetica che aumenta il rischio di certi tipi di cancro, in particolare quello al seno e alle ovaie.
    • CDAI: Indice di Attività del Morbo di Crohn, una misura utilizzata per quantificare i sintomi del morbo di Crohn.
    • Crohn's Disease: Un tipo di malattia infiammatoria intestinale che causa l'infiammazione del tratto digestivo.
    • Glioblastoma: Un tipo aggressivo di cancro che si sviluppa nel cervello o nel midollo spinale.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall'organismo.
    • Purinethol: Un nome commerciale per le compresse di mercaptopurina.
    • Temozolomide (TMZ): Un farmaco chemioterapico spesso utilizzato nel trattamento di alcuni tumori cerebrali.