Studio sulla valutazione di tre dosi di busulfan endovena in combinazione con fludarabina e timoglobulina nel trapianto di cellule staminali per pazienti con neoplasie mieloidi ad alto rischio

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What is this study about?

Questo studio clinico esamina il trattamento delle neoplasie mieloidi ad alto rischio, un gruppo di tumori del sangue che colpiscono il midollo osseo. La ricerca valuta l’efficacia di un trattamento che combina tre medicinali: busulfan (somministrato per via endovenosa), fludarabina e timoglobulina. Questi farmaci vengono utilizzati come preparazione prima del trapianto di cellule staminali allogeniche, una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare quanto sia efficace l’utilizzo di diverse dosi di busulfan in combinazione con gli altri due farmaci nel prevenire la progressione della malattia nei due anni successivi al trapianto. Il trattamento viene somministrato attraverso infusione endovenosa, con dosaggi specifici per ogni farmaco distribuiti nell’arco di alcuni giorni.

Il trapianto viene effettuato utilizzando cellule staminali provenienti da un donatore familiare compatibile o da un donatore non familiare che presenta una compatibilitร  completa con il paziente. Questo tipo di trattamento rappresenta un’opzione terapeutica per pazienti con forme aggressive di malattie mieloidi che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti o che presentano un alto rischio di ricaduta.

1 Inizio del trattamento di condizionamento

Il trattamento inizia con una combinazione di tre farmaci somministrati per infusione endovenosa:

Busulfan (6 mg/ml) in diverse dosi

Fludarabina (25 mg/ml)

Timoglobulina (5 mg/ml)

2 Trapianto di cellule staminali

Riceverai le cellule staminali da un donatore compatibile

Il donatore puรฒ essere un familiare o non familiare con compatibilitร  HLA 10/10

3 Periodo di recupero iniziale

Monitoraggio del recupero dei valori del sangue:

– Controllo del numero di globuli bianchi (obiettivo: 500)

– Controllo del numero di piastrine (obiettivo: 50.000 senza trasfusioni)

4 Controlli post-trapianto

Verifica del chimerismo (presenza delle cellule del donatore) dopo:

– 1 mese

– 2 mesi

– 3 mesi

5 Monitoraggio a lungo termine

Controlli periodici per verificare:

– La risposta al trattamento

– Eventuali complicazioni

– Possibili effetti collaterali fino a 6 mesi dopo il condizionamento

Who Can Join the Study?

  • Pazienti con malattie mieloidi ad alto rischio, in particolare:
    • Sindrome mielodisplastica (MDS)
    • Leucemia mieloide acuta (LMA) oltre la prima remissione completa
    • LMA in prima remissione completa dopo doppia induzione
    • LMA in prima remissione senza criteri di rischio favorevole secondo la classificazione ELN
  • Pazienti adulti che soddisfano uno dei seguenti criteri:
    • Etร  compresa tra 50 e 65 anni
    • Etร  inferiore a 50 anni ma non idonei al regime di condizionamento mieloablativo
  • Disponibilitร  di un donatore che sia:
    • Fratello/sorella con HLA identico, oppure
    • Donatore non familiare compatibile (compatibilitร  10/10)
  • Iscrizione al sistema di previdenza sociale
  • Consenso informato firmato dal paziente

Who Cannot Join the Study?

  • Pazienti con etร  inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o problemi di funzionalitร  cardiaca
  • Persone con grave compromissione della funzionalitร  epatica o renale
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacitร  di fornire il consenso informato
  • Pazienti con allergie note ai componenti del trattamento (Busulfan, Fludarabina o Timoglobulina)
  • Persone con una seconda diagnosi di tumore maligno attivo
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato scritto
  • Persone con controindicazioni al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Institut Paoli Calmettes Marsiglia Francia
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes Grenoble Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Cav Skinb Etxj Montpellier Francia
Hmtorie lakkyixaqeunkb 1 Nizza Francia
Cfd djcatiarvwbdsju Clermont-Ferrand Francia
Ohnmzcyb Cfngzqvl Rnuesn Tolosa Francia
Ckhngl Hvuljgtofqt Ufdiifixrbhag Dlbfbodqizpxng Angers Francia
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Cul Nmwpp &vgxgrz Hqqyexo Buqzpaf Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non ancora reclutando

Trial locations

Busulfan – Un farmaco chemioterapico utilizzato nel regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali. Viene somministrato per via endovenosa e aiuta a preparare il sistema immunitario del paziente per il trapianto.

Fludarabina – Un farmaco chemioterapico che viene utilizzato in combinazione con il busulfan nel regime di condizionamento. Aiuta a sopprimere il sistema immunitario del paziente per permettere l’attecchimento delle nuove cellule staminali.

Timoglobulina – Un anticorpo che viene utilizzato per prevenire il rigetto del trapianto. Agisce riducendo l’attivitร  del sistema immunitario del paziente per permettere alle nuove cellule staminali di attecchire con successo.

Questa combinazione di farmaci viene utilizzata per preparare i pazienti con malattie mieloidi ad alto rischio al trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore compatibile, sia familiare che non familiare.

High-risk myeloid malignancies – Le neoplasie mieloidi ad alto rischio sono un gruppo di malattie del sangue che colpiscono le cellule mieloidi del midollo osseo. Queste condizioni si caratterizzano per una produzione anomala di cellule del sangue immature che non riescono a svilupparsi correttamente. La malattia puรฒ progredire rapidamente, interferendo con la normale produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Le cellule anomale si accumulano nel midollo osseo, compromettendo la sua funzione normale. Questa condizione puรฒ manifestarsi con sintomi come stanchezza, infezioni frequenti e facilitร  al sanguinamento. Il decorso della malattia varia da persona a persona, con diversi gradi di progressione.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 18:14

Trial ID:
2024-516435-27-00
NCT ID:
NCT01985061
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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