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Studio sulla valutazione di tre dosi di busulfan endovena in combinazione con fludarabina e timoglobulina nel trapianto di cellule staminali per pazienti con neoplasie mieloidi ad alto rischio

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento delle neoplasie mieloidi ad alto rischio, un gruppo di tumori del sangue che colpiscono il midollo osseo. La ricerca valuta l'efficacia di un trattamento che combina tre medicinali: busulfan (somministrato per via endovenosa), fludarabina e timoglobulina. Questi farmaci vengono utilizzati come preparazione prima del trapianto di cellule staminali allogeniche, una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia efficace l'utilizzo di diverse dosi di busulfan in combinazione con gli altri due farmaci nel prevenire la progressione della malattia nei due anni successivi al trapianto. Il trattamento viene somministrato attraverso infusione endovenosa, con dosaggi specifici per ogni farmaco distribuiti nell'arco di alcuni giorni.

Il trapianto viene effettuato utilizzando cellule staminali provenienti da un donatore familiare compatibile o da un donatore non familiare che presenta una compatibilità completa con il paziente. Questo tipo di trattamento rappresenta un'opzione terapeutica per pazienti con forme aggressive di malattie mieloidi che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti o che presentano un alto rischio di ricaduta.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Inizio del trattamento di condizionamento
Il trattamento inizia con una combinazione di tre farmaci somministrati per infusione endovenosa:
- Busulfan (6 mg/ml) in diverse dosi
- Fludarabina (25 mg/ml)
- Timoglobulina (5 mg/ml)
Passaggio 2
Trapianto di cellule staminali
Riceverai le cellule staminali da un donatore compatibile
Il donatore può essere un familiare o non familiare con compatibilità HLA 10/10
Passaggio 3
Periodo di recupero iniziale
Monitoraggio del recupero dei valori del sangue:
- Controllo del numero di globuli bianchi (obiettivo: 500)
- Controllo del numero di piastrine (obiettivo: 50.000 senza trasfusioni)
Passaggio 4
Controlli post-trapianto
Verifica del chimerismo (presenza delle cellule del donatore) dopo:
- 1 mese
- 2 mesi
- 3 mesi
Passaggio 5
Monitoraggio a lungo termine
Controlli periodici per verificare:
- La risposta al trattamento
- Eventuali complicazioni
- Possibili effetti collaterali fino a 6 mesi dopo il condizionamento

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

Pazienti con malattie mieloidi ad alto rischio, in particolare:
- Sindrome mielodisplastica (MDS)
- Leucemia mieloide acuta (LMA) oltre la prima remissione completa
- LMA in prima remissione completa dopo doppia induzione
- LMA in prima remissione senza criteri di rischio favorevole secondo la classificazione ELN
- Pazienti adulti che soddisfano uno dei seguenti criteri:
  - Età compresa tra 50 e 65 anni
  - Età inferiore a 50 anni ma non idonei al regime di condizionamento mieloablativo
  - Disponibilità di un donatore che sia:
    
    Fratello/sorella con HLA identico, oppure
    Donatore non familiare compatibile (compatibilità 10/10)
    Iscrizione al sistema di previdenza sociale
    Consenso informato firmato dal paziente

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
Pazienti con gravi malattie cardiache o problemi di funzionalità cardiaca
Persone con grave compromissione della funzionalità epatica o renale
Pazienti con infezioni attive non controllate
Donne in gravidanza o in allattamento
Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
Persone con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
Pazienti con allergie note ai componenti del trattamento (Busulfan, Fludarabina o Timoglobulina)
Persone con una seconda diagnosi di tumore maligno attivo
Pazienti che non possono fornire un consenso informato scritto
Persone con controindicazioni al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

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Centri verificati

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Verificato
Assistance Publique Hopitaux De Paris
Parigi, Francia
Verificato
Besancon University Hospital Center
Besanzone, Francia
Risponde ai pazienti
CHRU De Nancy
Vandoeuvre-lès-Nancy, Francia

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Busulfan - Un farmaco chemioterapico utilizzato nel regime di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali. Viene somministrato per via endovenosa e aiuta a preparare il sistema immunitario del paziente per il trapianto. Fludarabina - Un farmaco chemioterapico che viene utilizzato in combinazione con il busulfan nel regime di condizionamento. Aiuta a sopprimere il sistema immunitario del paziente per permettere l'attecchimento delle nuove cellule staminali. Timoglobulina - Un anticorpo che viene utilizzato per prevenire il rigetto del trapianto. Agisce riducendo l'attività del sistema immunitario del paziente per permettere alle nuove cellule staminali di attecchire con successo. Questa combinazione di farmaci viene utilizzata per preparare i pazienti con malattie mieloidi ad alto rischio al trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore compatibile, sia familiare che non familiare.

Che cosa si sa già del trattamento

Busulfan
Un agente chemioterapico alchilante somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel condizionamento pre-trapianto di cellule staminali ematopoietiche per malattie mieloidi ad alto rischio. Il farmaco agisce legandosi al DNA delle cellule in rapida divisione, interferendo con la loro replicazione e causando la morte cellulare. Viene spesso utilizzato in combinazione con fludarabina e timoglobulina come parte del regime di condizionamento prima del trapianto allogenico.
Fludarabina
Un analogo purinico somministrato per via endovenosa che agisce come agente chemioterapico immunosoppressore, utilizzato nel regime di condizionamento pre-trapianto. Il farmaco interferisce con la sintesi e la riparazione del DNA nelle cellule in divisione, particolarmente efficace contro le cellule del sistema immunitario. Viene comunemente combinato con busulfan per ottimizzare il condizionamento nei pazienti con malattie mieloidi.
Timoglobulina
Un anticorpo policlonale somministrato per via endovenosa che agisce come potente immunosoppressore, utilizzato per prevenire il rigetto nel trapianto di cellule staminali. Il farmaco elimina selettivamente i linfociti T del ricevente, riducendo il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite e facilitando l'attecchimento delle cellule staminali del donatore.

Malattie studiate

High-risk myeloid malignancies - Le neoplasie mieloidi ad alto rischio sono un gruppo di malattie del sangue che colpiscono le cellule mieloidi del midollo osseo. Queste condizioni si caratterizzano per una produzione anomala di cellule del sangue immature che non riescono a svilupparsi correttamente. La malattia può progredire rapidamente, interferendo con la normale produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Le cellule anomale si accumulano nel midollo osseo, compromettendo la sua funzione normale. Questa condizione può manifestarsi con sintomi come stanchezza, infezioni frequenti e facilità al sanguinamento. Il decorso della malattia varia da persona a persona, con diversi gradi di progressione.