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Studio su biodisponibilità e tollerabilità di idrocortisone e film orodispersibile in bambini e adolescenti con insufficienza surrenale primaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La primary adrenal insufficiency è una condizione in cui le ghiandole surrenali non producono abbastanza cortisolo, un ormone necessario per gestire lo stress e mantenere l’equilibrio di zuccheri e sali nel corpo. Il trattamento standard prevede la somministrazione di hydrocortisone, un farmaco che sostituisce il cortisolo mancante. In questo studio vengono confrontate compresse tradizionali con un nuovo tipo di orodispersible film, una pellicola sottile che si scioglie rapidamente in bocca senza bisogno di acqua.

Lo scopo è valutare la bioavailability relativa e la tollerabilità del farmaco somministrato tramite la pellicola rispetto alle compresse tradizionali.

I partecipanti, bambini e adolescenti, ricevono prima una forma di trattamento e poi l’altra in sequenza, con brevi periodi di osservazione tra le due somministrazioni. Durante il periodo di osservazione vengono prelevati campioni di sangue e saliva per misurare i livelli di farmaco, viene chiesto loro di valutare il gusto e la facilità di assunzione della pellicola, e vengono monitorati eventuali effetti indesiderati. L’intero percorso dura poche settimane e non prevede procedure invasive complesse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Una volta accettata la partecipazione, viene confermata l'ammissione allo studio REPLACE che riguarda l'insufficienza surrenalica primaria.

    Viene fornita una spiegazione sullo scopo dello studio, che è confrontare la biodisponibilità dell'idrocortisone somministrato come film orodispersibile stampato in 2 d e come compresse filmate (Acecort 1 mg o 5 mg).

  2. Passaggio 2

    Consegna dei farmaci

    Vengono consegnati i due tipi di idrocortisone: le compresse filmate (Acecort 1 mg o 5 mg) e i film orodispersibili stampati in 2 d.

    Ogni confezione è contrassegnata per indicare quale formulazione deve essere assunta in ciascuna fase dello studio.

  3. Passaggio 3

    Assunzione del farmaco

    Il farmaco deve essere assunto per via orale, secondo le indicazioni indicate nel protocollo dello studio.

    La frequenza e la durata dell’assunzione sono definite dallo studio; il paziente deve seguire esattamente le istruzioni fornite, senza modificare dose o orario.

  4. Passaggio 4

    Raccolta dei campioni biologici

    Vengono prelevati campioni di sangue e di saliva in momenti specifici per valutare la concentrazione di idrocortisone e di cortisolo.

    I campioni servono a calcolare parametri farmacocinetici come l’area sotto la curva (AUC) e il picco massimo (Cmax).

  5. Passaggio 5

    Valutazione della palatabilità e della tollerabilità

    Il paziente compila un questionario sulla soddisfazione e sulla facilità di somministrazione del film orodispersibile.

    Viene monitorata la comparsa di eventuali effetti avversi, la loro gravità e la loro possibile relazione con il farmaco.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di somministrazione, vengono raccolte le ultime misurazioni e i questionari finali.

    Il paziente riceve le informazioni sulla conclusione dello studio e sulle prossime fasi di follow‑up, se previste.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Deve firmare un consenso informato scritto (firmato dai genitori o tutori) e, se possibile, dare il proprio assenso come partecipante minorenne.
  • Deve avere tra i 7 e i 17 anni al momento della firma del consenso, sia maschio che femmina.
  • Deve avere una diagnosi medica confermata di insufficienza surrenale primaria, che comprende forme classiche o non classiche di iperplasia surrenale congenita (CAH) dovuta a difetto dell’enzima 21‑idrossilasi o insufficienza autoimmune, e deve essere in terapia di sostituzione con corticosteroidi (come l’idrocortisone).
  • Il trattamento con idrocortisone deve essere stabile da almeno 2 settimane prima dello screening.
  • Se si assume fludrocortisone, il dosaggio deve essere stabile da almeno 1 mese prima dello screening; inoltre l’attività plasmatica della renina (PRA) deve essere entro i limiti normali (meno di 3 volte il valore massimo normale e sopra il valore minimo normale) con l’assunzione abituale di sodio.
  • Il livello di ACTH (ormone che stimola le ghiandole surrenali) deve essere inferiore a 2 volte il valore massimo normale.
  • I valori di 17‑OHP e androstenedione (ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali) devono essere entro i range considerati adeguati dal medico curante.
  • Deve accettare di seguire eventuali regole sanitarie legate alla pandemia se venissero introdotte durante lo studio.
  • Deve accettare di seguire le indiche di stile di vita e dieta specificate dallo studio.
  • Deve comprendere, essere in grado e desiderare di rispettare tutte le procedure e le restrizioni dello studio.
  • Se è in età fertile e sessualmente attivo, deve accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace per tutta la durata dello studio e per una settimana dopo l’ultima dose del farmaco, sia per le femmine (contraccezione) sia per i maschi (uso del preservativo).

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Se non sei disposto o non riesci a seguire le richieste del trial, non potrai partecipare.
  • Se hai una storia di malignità (cancro) e non sei considerato completamente guarito, sei escluso.
  • Se hai diabete mellito di tipo 1, 2 o 3, non potrai partecipare.
  • Qualsiasi malattia acuta o cronica che possa cambiare l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l’eliminazione dell’idrocortisone è motivo di esclusione.
  • Se hai avuto reazioni allergiche gravi o anafilassi (reazione allergica molto rapida e pericolosa) a farmaci, cibi o altre sostanze, non potrai entrare nello studio.
  • Un risultato positivo al test di screening delle droghe nelle urine esclude la partecipazione.
  • Se hai usato un farmaco sperimentale (IMP) in un altro studio entro gli ultimi 30 giorni (o 5 volte la sua emivita), o sei già iscritto a un altro trial, sei escluso.
  • Se hai ricevuto una vaccinazione negli ultimi 2 settimane (o 4 settimane per vaccini vivi attenuati) prima della prima dose, o prevedi di vaccinarti durante lo studio, non potrai partecipare.
  • Un risultato positivo ai test per HIV, epatite C o antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg) esclude la partecipazione.
  • Se sei noto per avere una ipersensibilità (allergia) al film orale disintegrante (ODF) o a uno dei suoi componenti inattivi, non puoi partecipare.
  • Se hai dipendenza attuale da sostanze o alcol, o non puoi astenerti dall’assumere alcol 24 ore prima dei giorni di farmacocinetica, sei escluso.
  • Se sei un dipendente, un familiare di un dipendente, o hai legami stretti con l’investigatore, lo sponsor o il sito dello studio, non potrai partecipare.
  • Se non riesci a non fumare durante i giorni di studio, sei escluso.
  • Se hai cambiato i farmaci concomitanti (soprattutto quelli che influenzano gli enzimi del citocromo P450) entro le due settimane prima della prima visita, non puoi partecipare.
  • Se hai perso il 3 % o più del volume totale del sangue entro le 8 settimane precedenti il giorno 1, sei escluso.
  • Se i risultati di laboratorio mostrano uno qualsiasi dei seguenti valori anormali: emoglobina < 11 g/dL, conta dei globuli bianchi < 4 × 10³/mm³, conta delle piastrine < 100 000/mm³, conta dei neutrofili < 1 × 10³/mm³, GFR (funzione renale) ≤ 60 ml/min/1,73 m², bilirubina totale > 1,5 volte il limite superiore normale (a meno che non sia dovuta a sindrome di Gilbert), ALT o AST > 2 volte il limite normale, CK fuori dal range normale (eccetto lievi aumenti se la troponina T è negativa), o sodio nel sangue < 132 mmol/L, sei escluso.
  • Se vivi in una struttura residenziale o sei stato istituzionalizzato per ordine del tribunale o di un ente governativo, non puoi partecipare.
  • Se hai una condizione medica che richiede trattamento continuo o che rende improbabile il completamento dello studio, o che comporta un rischio eccessivo, sei escluso.
  • Se, secondo il giudizio dell’investigatore, sei a rischio aumentato di crisi surrenale (ad esempio per precedenti crisi), non potrai partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai iperplasia surrenale congenita di esordio tardivo, sei escluso.
  • Se hai insufficienza surrenale secondaria (problema alla ghiandola pituitaria o all'ipotalamo), non puoi partecipare.
  • Se stai assumendo altri glucocorticoidi (come prednisolone, desametasone) o formulazioni a rilascio modificato di idrocortisone, sei escluso.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Hydrocortisone oral tablets
Queste sono compresse rivestite che contengono l’ormone naturale chiamato idrocortisone. Vengono deglutite con acqua e, una volta nello stomaco, rilasciano l’ormone che aiuta a sostituire la produzione mancante delle ghiandole surrenali nei bambini e negli adolescenti con insufficienza surrenale primaria. Nel trial queste compresse sono usate come riferimento standard per confrontare l’assorbimento di altri tipi di farmaco. Hydrocortisone orodispersible film
Si tratta di una pellicola molto sottile, stampata in due dimensioni, che contiene idrocortisone sotto forma di sale (idrocortisone sodio fosfato). La pellicola si scioglie rapidamente nella bocca senza bisogno di acqua, permettendo al farmaco di essere assorbito più velocemente. Nel trial viene testata per capire se il corpo assorbe l’ormone in modo più efficace o con meno effetti indesiderati rispetto alle compresse tradizionali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Acecort 5 mg Filmtabletten

    è una compressa rivestita da assumere per via orale con acqua; è un farmaco già approvato e usato da molti anni nella pratica clinica. Viene impiegato soprattutto per trattare l’insufficienza surrenale, fornendo al corpo il cortisolo di cui ha bisogno. Agisce legandosi ai recettori dei glucocorticoidi, imitando l’azione naturale dell’ormone e modulando il metabolismo e la risposta immunitaria. È classificato come glucocorticoide, una classe di corticosteroidi.

  • Acecort 1 mg Filmtabletten

    è una compressa rivestita da assumere per via orale con acqua; anch’essa è un farmaco già approvato e diffuso per il suo utilizzo clinico. Serve a sostituire il cortisolo in persone con insufficienza surrenale, specialmente quando serve una dose più bassa. Funziona legandosi ai recettori dei glucocorticoidi, replicando l’effetto dell’ormone naturale sul metabolismo e sul sistema immunitario. Appartiene alla classe dei glucocorticoidi, cioè dei corticosteroidi.

  • 2D printed hydrocortisone orodispersible films

    è un film orodispersibile che si scioglie rapidamente sulla lingua senza bisogno di acqua; è una forma sperimentale basata sul fosfato di idrocortisone. Il principio è già conosciuto e usato in altri prodotti, ma il film stampato è ancora in fase di studio clinico. È destinato a pazienti con insufficienza surrenale per fornire il cortisolo necessario in modo rapido e facile. Agisce legandosi ai recettori dei glucocorticoidi, imitandone l’effetto sul metabolismo e sulla risposta immunitaria, e rientra nella categoria dei glucocorticoidi.

Malattie studiate

Insufficienza surrenale primaria - è una condizione in cui le ghiandole surrenali non producono quantità adeguate di ormoni glucocorticoidi, soprattutto cortisolo. Si presenta tipicamente in età infantile o adolescenziale, ma può verificarsi anche in età adulta. La carenza di cortisolo porta a una riduzione della risposta allo stress e a un aumento della produzione di ACTH da parte dell'ipofisi. Con il tempo, l’aumento di ACTH può causare iperpigmentazione della pelle. L’alterazione dell’equilibrio elettrolitico, con perdita di sodio e ritenzione di potassio, può peggiorare se non gestita. L’attività della malattia può variare in base alla gravità della produzione ormonale residua.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2026-526416-37-00Codice del protocolloPK054Partecipanti previsti8 personePromotoreUniversitaetsklinikum Heidelberg AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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