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Studio randomizzato per valutare l'efficacia di rituximab rispetto ad azathioprine nella manutenzione della remissione in pazienti con angiite primaria del SNC

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda i pazienti affetti da primary angiitis of the central nervous system, una rara infiammazione dei vasi sanguigni del cervello e del midollo spinale che può provocare mal di testa, debolezza, problemi di vista e altri sintomi neurologici. Vengono confrontati due farmaci: rituximab, somministrato tramite infusione endovenosa (un liquido che entra direttamente nella vena), e azathioprine, assunto sotto forma di compresse rivestite. Entrambi i farmaci sono usati per mantenere la malattia sotto controllo dopo che è stata raggiunta la remissione, cioè un periodo senza sintomi attivi.

Lo scopo dello studio è valutare se rituximab è più efficace di azathioprine nel mantenere la remissione. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e ricevono il trattamento per un periodo fino a 24 mesi, con visite di controllo regolari in cui vengono monitorati i sintomi neurologici, eventuali recidive (riapparizione dei sintomi) e le immagini cerebrali mediante MRI (una scansione che mostra dettagli del cervello). Durante le visite vengono anche controllati gli effetti collaterali e la dose di corticosteroidi assunta.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento

    Dopo aver accettato di partecipare allo studio, viene effettuata la randomizzazione, cioè l'assegnazione casuale a uno dei due gruppi di terapia.

    Il gruppo può ricevere rituximab (infusione) oppure azathioprina (compresse).

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base prima dell'inizio della terapia

    Vengono eseguiti esami del sangue, una risonanza magnetica (RM) del cervello e questionari sullo stato di salute per avere un quadro di partenza.

    Questi dati serviranno a confrontare eventuali cambiamenti durante lo studio.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia con rituximab

    Se il paziente è stato assegnato al gruppo rituximab, riceve una prima infusione endovenosa di 1000 mg di rituximab.

    L'infusione viene somministrata in una struttura sanitaria sotto monitoraggio per alcuni minuti.

    Le successive infusioni sono programmate ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio (fino a 24 mesi).

  4. Passaggio 4

    Inizio della terapia con azathioprina

    Se il paziente è stato assegnato al gruppo azathioprina, deve assumere 160 mg al giorno per via orale.

    La dose può essere raggiunta con compresse da 50 mg o da 25 mg, da prendere tutti i giorni alla stessa ora, per tutta la durata dello studio (fino a 24 mesi).

    L'assunzione avviene a casa, ma il paziente deve riportare eventuali effetti collaterali al medico.

  5. Passaggio 4

    Visite di controllo periodiche

    Durante i 24 mesi di trattamento, il paziente deve recarsi per visite di controllo ogni 3 mesi.

    In queste visite vengono controllati i parametri di sicurezza (esami del sangue), la funzione neurologica e il benessere generale mediante il questionario SF‑36.

    Per il gruppo rituximab si verifica anche la programmazione della prossima infusione.

  6. Passaggio 5

    Valutazione a 12 mesi

    A 12 mesi dall'inizio della terapia, vengono effettuati nuovamente esami del sangue, risonanza magnetica e valutazione neurologica per verificare l'assenza di relapse (recidiva della malattia).

    Viene inoltre registrato il dosaggio di prednisone (corticosteroide) eventualmente in uso.

  7. Passaggio 6

    Valutazione a 24 mesi

    A 24 mesi, si ripetono gli stessi accertamenti effettuati a 12 mesi per confermare la stabilità della malattia.

    Si raccolgono i dati finali su eventuali relapse, cambiamenti di terapia, esiti neurologici (punteggio mRS < 3) e qualità della vita.

  8. Passaggio 7

    Gestione di eventuali recidive o effetti avversi

    Se durante lo studio compare una recidiva della malattia o effetti indesiderati, il medico può decidere di modificare la dose o cambiare il trattamento.

    Il paziente deve informare immediatamente il medico di qualsiasi nuovo sintomo o problema.

  9. Passaggio 8

    Chiusura dello studio e raccolta finale dei dati

    Al termine dei 24 mesi, tutti i dati raccolti (esami, imaging, questionari, eventi avversi) vengono inseriti nel database dello studio.

    Il paziente completa l'ultima visita di follow‑up e riceve le indicazioni per la gestione della sua condizione al di fuori dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • Diagnosi confermata di angiite primaria del sistema nervoso centrale (PACNS), una rara infiammazione dei vasi del cervello.
  • La diagnosi di PACNS deve essere verificata dal comitato di studio.
  • Essere in remissione, cioè non avere sintomi attivi della malattia, dopo aver completato la terapia di induzione (il primo trattamento per controllare l’infiammazione).
  • Le donne in età fertile devono usare un metodo contraccettivo efficace per evitare gravidanze durante lo studio.
  • Essere in grado di firmare un consenso informato scritto, cioè dare il proprio permesso dopo aver compreso le informazioni sul trial.
  • Avere copertura da un sistema di sicurezza sociale (ad esempio assicurazione sanitaria o previdenza).

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Pazienti con un'altra vasculite (infiammazione dei vasi sanguigni)
  • Pazienti con insufficienza cardiaca grave (il cuore non pompa bene il sangue)
  • Pazienti con infezioni acute o croniche attive (malattie infettive in corso)
  • Pazienti con cancro attivo o recente (diagnosi di tumore negli ultimi 5 anni)
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti con ipersensibilità a un anticorpo monoclonale o a un agente biologico (reazione allergica a questi farmaci)
  • Pazienti ritenuti non osservanti al trattamento proposto (incapaci di seguire correttamente il trattamento)
  • Pazienti incapaci di dare il consenso scritto informato prima di partecipare allo studio
  • Pazienti sotto tutela legale, conservatoria o soggetti a restrizione giudiziaria
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Farmaci in studio

  • Azathioprine

    è un farmaco che viene assunto per via orale e viene usato da molti anni per aiutare a mantenere sotto controllo le malattie infiammatorie. Nel trial è stato scelto come trattamento di confronto, cioè come “standard” contro il quale confrontare il nuovo farmaco. I partecipanti lo prendono regolarmente per cercare di prevenire le recidive della vasculite del sistema nervoso centrale.

  • Rituximab

    è un farmaco somministrato mediante infusione endovenosa. Agisce riducendo alcune cellule del sistema immunitario che sono coinvolte nell’infiammazione. In questo studio è il trattamento sperimentale: i pazienti ricevono infusioni programmate di rituximab per valutare se può mantenere meglio la remissione rispetto all’azatioprina.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Azathioprine

    è disponibile sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale; è un farmaco già approvato e ampiamente studiato nella pratica clinica. Viene impiegato principalmente per controllare malattie autoimmuni e per prevenire il rigetto di trapianti. Agisce interferendo con la produzione di DNA nelle cellule del sistema immunitario, riducendo così la loro capacità di moltiplicarsi. È classificato come immunosoppressore antimetabolita.

  • Rituximab

    si presenta come una soluzione per infusione endovenosa da somministrare in clinica; è un medicinale approvato e ben documentato sia per alcune forme di cancro che per malattie autoimmuni. È indicato per eliminare le cellule B che partecipano a processi infiammatori, come nella vasculite cerebrale. Il suo meccanismo consiste nel legarsi a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie delle cellule B, provocandone la distruzione. È classificato come anticorpo monoclonale anti‑CD20, appartenente alla categoria dei biologici.

Malattie studiate

angiite primaria del sistema nervoso centrale - È una malattia infiammatoria rara che colpisce i vasi sanguigni del cervello e del midollo spinale. L’infiammazione può restringere o ostruire i vasi, causando ridotto flusso di sangue. Questo porta a sintomi neurologici che possono comparire gradualmente o con episodi improvvisi, come debolezza, difficoltà di parola o problemi di coordinazione. Nel tempo l’infiammazione può estendersi, provocando nuovi sintomi o peggioramento di quelli esistenti. Le lesioni possono essere evidenti anche a livello di imaging, mostrando nuove aree di danno o segni di infiammazione attiva.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2026-525394-39-00Codice del protocolloD25 – P043Partecipanti previsti74 personePromotoreGroupe Hospitalier Universitaire Paris Psychiatrie Et Neuroscience

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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