Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio fase I/II sulla sicurezza ed efficacia di CARCIK‑CD123/33 in adulti e bambini con leucemia mieloide acuta o neoplasia plasmacitaria dendritica blastoide recidivante

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda due malattie rare del sangue: Acute Myeloid Leukemia e Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm. Entrambe colpiscono le cellule del midollo osseo e possono tornare a manifestarsi o non rispondere più ai trattamenti standard. Il nuovo approccio sperimentale utilizza una terapia cellulare, cioè cellule del sistema immunitario modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Queste cellule modificate, chiamate CARCIK-CD123/33, vengono somministrate al paziente per via endovenosa, cioè attraverso una flebo, in una soluzione pronta per l’infusione.

L’obiettivo principale è valutare se questa terapia può essere somministrata in modo sicuro e se è possibile osservare un beneficio clinico nei pazienti con malattia recidivante o refrattaria. Dopo una fase di valutazione preliminare, i partecipanti ricevono l’infusione e vengono seguiti con visite regolari in cui vengono controllati i segni di eventuali effetti indesiderati, chiamati adverse event, e la comparsa di effetti collaterali gravi che potrebbero limitare la dose, noti come dose limiting toxicity. Durante il periodo di osservazione, i medici monitorano anche la risposta della malattia, ovvero la riduzione delle cellule cancerose nel sangue o nel midollo, attraverso esami del sangue e altre analisi di routine. Il percorso dello studio prevede quindi una fase di ammissione, l’infusione della terapia cellulare e un periodo di monitoraggio che può durare diverse settimane o mesi, con controlli programmati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Preparazione per l'infusione

    Dopo aver accettato di partecipare, verranno effettuati esami del sangue e altri test di laboratorio per verificare che sia possibile ricevere la terapia cellulare.

    Il personale medico valuterà i risultati per confermare l'idoneità all'infusione di CARCIK‑CD123/33.

  2. Passaggio 2

    Infusione di CARCIK‑CD123/33

    CARCIK‑CD123/33 sarà somministrato tramite infusione endovenosa di una soluzione per infusione.

    La dose specifica, la frequenza e la durata dell'infusione saranno determinate dal protocollo di studio e comunicate al paziente prima della procedura.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio immediato post‑infusione

    Subito dopo l'infusione, verrà effettuato un monitoraggio continuo per rilevare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

    Il personale sanitario controllerà i parametri vitali (pressione, frequenza cardiaca, temperatura) e preleverà campioni di sangue per gli esami di routine.

  4. Passaggio 4

    Valutazione di sicurezza nei primi 28 giorni

    Durante i primi 28 giorni dopo l'infusione, verranno effettuate visite programmate per valutare la presenza di tossicità limitante della dose (DLT) e altre eventi avversi.

    Saranno eseguiti esami del sangue e analisi di laboratorio ad ogni visita per monitorare eventuali anomalie.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta terapeutica a 28 giorni

    Al giorno 28 dall'infusione, il medico valuterà la risposta complessiva al trattamento, includendo i criteri di remissione completa, remissione incompleta e risposta parziale.

    Questa valutazione utilizzerà i risultati degli esami del sangue e delle immagini diagnostiche, se necessari.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio a lungo termine

    Dopo la valutazione a 28 giorni, il paziente continuerà a essere seguito per diversi mesi per osservare la persistenza delle cellule CARCIK‑CD123/33 nel sangue e nei tessuti target.

    Le visite di follow‑up includeranno ulteriori esami del sangue, analisi di flusso citometrico e test di PCR per misurare il numero di copie del vettore genetico.

    Saranno registrati anche eventuali recidive della malattia, nuove terapie antitumorali e la sopravvivenza complessiva.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Deve essere in grado e disposto a firmare un consenso informato scritto e a seguire le regole dello studio; per i bambini è richiesto anche il loro accordo in base all’età.
  • Il medico deve ritenere che la sua aspettativa di vita sia superiore a 12 settimane.
  • Le donne che possono avere figli devono avere un test di gravidanza negativo, non allattare e utilizzare un metodo di contraccezione efficace (come sterilizzazione, pillola, iniezione, impianto o IUD) oppure astenersi da rapporti sessuali, fino a almeno 12 mesi dopo l’infusione e finché i test di laboratorio non mostrano l’assenza delle cellule modificate (CAR).
  • Gli uomini devono astenersi da rapporti sessuali o usare il preservativo con una donna incinta o potenzialmente fertile per 12 mesi dopo l’infusione e finché i test di laboratorio non mostrano l’assenza delle cellule CAR.
  • Età compresa tra 6 mesi e 17 anni per i bambini, oppure tra 18 e 75 anni per gli adulti.
  • Deve avere una leucemia acuta (AML) o una neoplasia rara (BPDCN) attiva, con presenza di cellule tumorali nel midollo osseo o nel sangue, e non avere opzioni di cura curative con le terapie attualmente disponibili.
  • Deve essere disponibile un donatore haploidentico (parzialmente compatibile, 4 su 8), familiare o non familiare, disposto a donare sangue o linfociti per la produzione delle cellule CARCIKCD123/33.
  • Deve essere disponibile un donatore per il trapianto di cellule staminali (incluso il sangue cordonale) e il paziente deve poter ricevere un successivo alloHCT (trapianto da un donatore).
  • Le cellule tumorali devono mostrare la presenza dei marcatori CD123 e CD33, verificata con il test di flow cytometry (analisi di flusso).
  • Se ha già ricevuto terapie mirate a CD123 o CD33, deve attendere almeno 2 settimane (periodo di “washout”) prima di entrare nello studio.
  • Deve avere un indice di performance ECOG ≤ 2 (per persone ≥ 16 anni) oppure un punteggio Lansky > 50 (per persone < 16 anni), che indica una buona capacità di svolgere le attività quotidiane.
  • Le funzioni dei principali organi (cuore, fegato, reni, ecc.) devono essere considerate soddisfacenti dal medico.

Chi non può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Infezione attiva significativa (virus, batteri o funghi) che non è controllata.
  • Malattie concomitanti importanti e non controllate, come diabete, problemi polmonari (bronchospasmo o malattia polmonare ostruttiva) e malattie autoimmuni (il sistema immunitario attacca il proprio corpo).
  • Uso di radioterapia o chemioterapia standard (trattamenti contro il cancro) negli ultimi 2 settimane, eccetto idrossiurea.
  • Uso di terapia sperimentale (farmaci non ancora approvati) negli ultimi 14 giorni o per il periodo corrispondente a cinque volte la loro durata nel corpo.
  • Tossicità da trattamenti anti‑cancro precedenti che non sia migliorata a grado 1 (livello minimo di sintomo), ad eccezione di perdita di capelli, problemi ormonali ben controllati e vitiligine stabili.
  • Trattamento precedente con cellule CAR‑T entro 30 giorni prima della prima infusione dello studio.
  • Storia di reazioni molto gravi (grado 4 o più) di CRS (sindrome da rilascio di citochine) o ICANS (sindrome neuro‑infiammatoria) dopo terapia CAR‑T.
  • Storia di tossicità molto gravi (grado 4 o più) dopo terapie mirate anti‑CD33 o anti‑CD123.
  • Trapianto di cellule staminali (allogenico o autologo) negli ultimi 3 mesi o linfociti donatori (DLI) nell’ultimo mese.
  • GvHD attiva (grado II‑IV) o forma cronica moderata‑grave che richiede farmaci immunosoppressori, nei pazienti precedentemente trapiantati.
  • Somministrazione di un vaccino vivo attenuato entro 4 settimane prima dell’infusione.
  • Infezione attiva da epatite B.
  • Infezione attiva da epatite C, a meno che non sia stata curata con risposta virale sostenuta a 12 o 24 settimane e siano passate almeno 4 settimane dal risultato.
  • Test positivo per HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Malattia che progredisce rapidamente e che potrebbe impedire di seguire il protocollo dello studio.
  • Leucemia cerebrale (CNS) non controllata o sintomi neurologici gravi (grado 3).
  • Presenza di anticorpi anti‑HLA specifici del donatore se il trapianto è HLA non compatibile.
  • Altra neoplasia invasiva attiva; solo i carcinomi in situ completamente rimossi senza bisogno di ulteriori trattamenti sono ammessi.
  • Disabilità cardiovascolare grave (classe III/IV secondo la classificazione NYHA), infarto miocardico o ictus entro 30 giorni, aritmie instabili o angina instabile.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

CARCIK CD123/33 è una terapia cellulare sperimentale che utilizza cellule immunitarie modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Le cellule sono “allogeniche”, cioè provengono da un donatore diverso dal paziente, e non sono state alterate con virus. Esse sono state programmate per esprimere due recettori (CD123 e CD33) che le aiutano a individuare le cellule cancerose tipiche della leucemia acuta mieloide (AML) e del neoplasma a plasmacellule dendritiche blastiche (BPDCN). Nel trial le cellule vengono somministrate al paziente mediante infusione endovenosa, e lo studio verifica se questa procedura è fattibile e sicura, osservando eventuali effetti collaterali e la capacità delle cellule di combattere il tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

CARCIK-CD123/33 - Il prodotto è una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa, in cui le cellule CIK modificate vengono introdotte direttamente nel sangue del paziente. Attualmente è in fase sperimentale (studio clinico di fase I/II) e non è ancora approvato per l’uso comune. È destinato a pazienti adulti e pediatrici con leucemia mieloide acuta o neoplasia dendritica plasmacitoide blastica recidivante o refrattaria ai trattamenti standard. Le cellule sono state programmate per esprimere due recettori (CAR) che riconoscono le proteine CD123 e CD33 sulla superficie delle cellule tumorali, attivando così il sistema immunitario a distruggerle; si classifica come terapia cellulare immunitaria a recettore chimerico.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    È una neoplasia del midollo osseo caratterizzata da una rapida proliferazione di cellule immature della linea mieloide. Queste cellule si accumulano nel midollo, riducendo la produzione di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi maturi. Man mano che la malattia avanza, le cellule anomale si diffondono nel sangue periferico. La diffusione può estendersi a organi come fegato, milza e sistema nervoso centrale, aggravando i sintomi. Senza interventi, la condizione tende a progredire rapidamente.

  • Neoplasia dendritica plasmacidoide blastica

    È una rara neoplasia delle cellule dendritiche plasmacidoidi, tipicamente presentata con lesioni cutanee. Le cellule tumorali possono infiltrare il midollo osseo, i linfonodi e il sangue. Con il tempo, la malattia si estende a organi interni come fegato e polmoni. La crescita delle cellule anomale compromette la normale produzione di cellule del sangue. Se non controllata, la condizione evolve verso una diffusione sistemica.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-524977-18-00Partecipanti previsti18 personePromotoreFondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.