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Studio sul mezagitamab rispetto al placebo in adulti con trombocitopenia immune primaria cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la trombocitopenia immune primaria cronica, una malattia in cui il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge per errore le piastrine, che sono cellule del sangue necessarie per la coagulazione. Le persone con questa condizione hanno un numero molto basso di piastrine nel sangue, il che può causare sanguinamenti e lividi. Lo studio confronta un farmaco chiamato mezagitamab, somministrato tramite iniezione sotto la pelle, con un placebo. Il mezagitamab è anche conosciuto con il nome in codice TAK-079.

Lo scopo dello studio è valutare se mezagitamab è efficace nell'aumentare in modo duraturo il numero di piastrine nelle persone con trombocitopenia immune primaria cronica rispetto al placebo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale mezagitamab oppure placebo per un periodo di tempo. Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti possono continuare a prendere alcuni dei loro farmaci abituali per la trombocitopenia immune se la dose è stabile, come gli agonisti del recettore della trombopoietina, i corticosteroidi orali a basso dosaggio o il fostamatinib.

Durante lo studio vengono effettuate misurazioni regolari del numero di piastrine nel sangue per valutare la risposta al trattamento. Lo studio osserva anche se i partecipanti hanno bisogno di terapie di emergenza per aumentare le piastrine, se si verificano episodi di sanguinamento e come i sintomi della malattia influenzano la vita quotidiana. Vengono inoltre controllati la sicurezza del farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali. Il trattamento con il farmaco dello studio dura fino a 24 settimane, durante le quali vengono effettuate visite regolari per il monitoraggio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a ricevere mezagitamab oppure placebo. Il placebo è una sostanza priva di principio attivo.

    Il trattamento verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione praticata sotto la pelle.

    Prima della prima somministrazione del farmaco (Giorno 1), verrà effettuata una misurazione della conta piastrinica, cioè il numero di piastrine presenti nel sangue.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento fino alla Settimana 16

    Durante questo periodo verrà somministrato il farmaco in studio o il placebo secondo il programma stabilito tramite iniezione sottocutanea.

    Verranno effettuate misurazioni settimanali della conta piastrinica per monitorare il numero di piastrine nel sangue.

    Alla Settimana 16 verrà valutata la conta piastrinica prima della somministrazione del farmaco.

    Alla Settimana 16 verrà anche valutato il cambiamento dei sintomi attraverso un questionario specifico per la trombocitopenia immune (ITP-PAQ).

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento dalla Settimana 16 alla Settimana 24

    Il trattamento con il farmaco in studio o il placebo continuerà secondo il programma stabilito.

    Tra la Settimana 19 e la Settimana 24 verranno effettuate 6 misurazioni settimanali della conta piastrinica.

    Alla Settimana 24 verrà nuovamente valutato il cambiamento dei sintomi attraverso il questionario ITP-PAQ.

    Durante tutto il periodo fino alla Settimana 24 verrà monitorata la presenza di eventi emorragici, cioè episodi di sanguinamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo durante lo studio

    Durante tutto lo studio verranno registrati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al farmaco.

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione del farmaco nel sangue.

    Verranno effettuati controlli per verificare la presenza di anticorpi che il corpo potrebbe sviluppare contro il farmaco (chiamati ADA).

    Se necessario, potrà essere somministrata una terapia di salvataggio, ovvero un trattamento aggiuntivo per gestire la bassa conta piastrinica.

  5. Passaggio 5

    Terapie concomitanti permesse

    Se al momento dell'ingresso nello studio si sta già assumendo un trattamento per la trombocitopenia immune, questo potrà essere continuato durante lo studio.

    Le terapie permesse includono: un agonista del recettore della trombopoietina (farmaci come romiplostim, eltrombopag, avatrombopag o hetrombopag), un corticosteroide orale (come prednisone fino a 20 mg al giorno o dose equivalente), oppure fostamatinib.

    La dose e la frequenza di questi farmaci devono rimanere stabili durante tutto lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante deve avere una diagnosi di trombocitopenia immune primaria (una malattia in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine del sangue) che dura da almeno 12 mesi
  • Il partecipante deve avere avuto in passato una risposta positiva a un trattamento per la trombocitopenia immune, raggiungendo un numero di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) di almeno 50.000 per microlitro
  • Il partecipante deve aver provato almeno un trattamento di prima linea (come i cortisonici, farmaci che riducono l'infiammazione) e almeno un trattamento di seconda linea (come gli agonisti del recettore della trombopoietina, rituximab, fostamatinib o micofenolato) senza successo sufficiente o con effetti collaterali non tollerati
  • Il partecipante deve avere un numero medio di piastrine inferiore a 30.000 per microlitro, misurato in almeno due occasioni separate da almeno 5 giorni durante la fase di selezione
  • Se il partecipante sta già ricevendo un trattamento standard per la trombocitopenia immune e intende continuarlo, il dosaggio deve essere stabile da almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio
  • I trattamenti concomitanti permessi possono includere un solo farmaco per ciascuna delle seguenti categorie: un agonista del recettore della trombopoietina (farmaci che stimolano la produzione di piastrine), un corticosteroide orale (non superiore a 20 mg di prednisone al giorno) e fostamatinib
  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni di età

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico sulla trombocitopenia immune primaria cronica, una condizione in cui il corpo riduce il numero di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione).
  • Per conoscere tutti i motivi per cui non si può partecipare allo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio clinico.
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Farmaci in studio

  • Mezagitamab

    è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. Questo medicinale viene studiato per aiutare le persone che soffrono di trombocitopenia immunitaria primaria cronica, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza piastrine nel sangue. Le piastrine sono cellule importanti che aiutano il sangue a coagulare. Il farmaco ha lo scopo di aumentare il numero di piastrine nel sangue e mantenere questo miglioramento nel tempo.

  • Placebo

    è una sostanza che non contiene alcun principio attivo. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del farmaco vero con quelli di un trattamento finto. Alcuni partecipanti riceveranno il placebo invece del farmaco vero, ma né loro né i medici sapranno chi riceve cosa durante lo studio. Questo aiuta i ricercatori a capire se il farmaco funziona davvero.

Che cosa si sa già del trattamento

Mezagitamab – Mezagitamab è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico avanzato (Fase 3) per il trattamento della trombocitopenia immune primaria cronica, una malattia in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine del sangue causando problemi di coagulazione. Il meccanismo d'azione di questo medicinale si basa probabilmente sulla modulazione del sistema immunitario a livello molecolare per ridurre la distruzione delle piastrine e aumentare i loro livelli nel sangue in modo duraturo. Questo farmaco appartiene alla classe degli agenti immunomodulatori e viene studiato per offrire una nuova opzione terapeutica ai pazienti adulti che soffrono di questa condizione cronica.

Malattie studiate

Trombocitopenia immune primaria cronica – La trombocitopenia immune primaria cronica è una malattia del sangue in cui il sistema immunitario attacca e distrugge per errore le piastrine, che sono cellule necessarie per la coagulazione del sangue. Questa condizione si verifica quando il numero di piastrine nel sangue scende al di sotto dei livelli normali, rendendo più difficile per il corpo fermare i sanguinamenti. La malattia è definita cronica quando persiste per più di 12 mesi. I pazienti possono manifestare lividi che compaiono facilmente, piccole macchie rosse sulla pelle chiamate petecchie, e sanguinamenti dalle gengive o dal naso. La gravità dei sintomi varia da persona a persona, con alcuni che presentano sintomi lievi mentre altri sperimentano episodi di sanguinamento più significativi. La malattia può influenzare la qualità della vita quotidiana e richiede un monitoraggio regolare del numero di piastrine nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-514401-54-00Codice del protocolloTAK-079-3002Partecipanti previsti206 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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