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Studio fase 2 su pazienti con degenerazione maculare neovascolare: aganirsen gocce oculari, aflibercept e placebo per allungare l’intervallo delle iniezioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda la Wet Age-Related Macular Degeneration, una patologia che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, provocando perdita di visione nitida. Il trattamento standard prevede iniezioni di aflibercept direttamente nell’occhio (iniezioni intravitreal) per controllare la crescita di vasi anomali. Lo studio valuta se l’uso di gocce oculari contenenti aganirsen, somministrate in due diverse dosi, può ridurre la frequenza di queste iniezioni, confrontandole con gocce di placebo. L’obiettivo è stabilire se le gocce di aganirsen consentono di allungare l’intervallo tra le iniezioni di aflibercept di almeno due settimane durante un periodo di nove mesi.

Durante lo studio i partecipanti ricevono le gocce oculari assegnate e continuano a fare le iniezioni di aflibercept secondo le necessità. Le visite di controllo avvengono regolarmente per nove mesi e includono la misurazione della Best Corrected Visual Acuity, ovvero la capacità di vedere dettagli piccoli con l’ausilio di occhiali, e l’esecuzione di un esame chiamato OCT, che produce immagini dettagliate della retina per verificare la presenza di liquido o cambiamenti nello spessore maculare. Vengono inoltre monitorati eventuali effetti collaterali e la salute generale dell’occhio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, viene assegnato casualmente a uno dei gruppi: aganirsen a una dose sperimentale, aganirsen a un’altra dose sperimentale o placebo. la randomizzazione è nascosta, quindi non si conosce a quale gruppo si appartiene.

  2. Passaggio 2

    Visita di baseline e prima iniezione

    Viene effettuata una valutazione iniziale dell’occhio, inclusa la misurazione dell’acuità visiva e dell’eventuale presenza di liquido nella retina.

    Viene somministrata un’iniezione intravitreale di aflibercept 8 mg direttamente nel corpo vitreo dell’occhio (iniezione dentro l’occhio). questa è la prima dose del trattamento standard.

  3. Passaggio 3

    Avvio delle gocce oculari

    Subito dopo l’iniezione, vengono forniti flaconi di gocce oculari contenenti aganirsen oppure placebo, a seconda del gruppo di assegnazione.

    Le gocce devono essere applicate secondo le indicazioni dello studio per tutta la durata del trial, che è di 9 mesi.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up mensili

    Ogni mese è prevista una visita di controllo in cui vengono nuovamente misurate l’acuità visiva, lo spessore della macula (con OCT), la pressione intraoculare e altri parametri oculari.

    Vengono anche registrati eventuali effetti avversi o irritazioni locali dovute alle gocce.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell’estensione dell’intervallo di iniezione

    Se durante le visite di follow‑up si osserva un miglioramento stabile, lo specialista può decidere di allungare l’intervallo tra le iniezioni di aflibercept di almeno 2 settimane rispetto all’intervallo di base.

    Questa decisione è basata sui risultati delle misurazioni oculari e sulla sicurezza del paziente.

  6. Passaggio 6

    Visita finale a 9 mesi

    Al termine dei 9 mesi di trattamento, viene effettuata una valutazione completa che include acuità visiva, numero totale di iniezioni di aflibercept ricevute, presenza o assenza di liquido retinico, e tutti i parametri di sicurezza.

    Vengono inoltre raccolti i dati sugli eventuali effetti avversi avvenuti durante l’intero periodo.

  7. Passaggio 7

    Follow‑up di 1 settimana

    Una settimana dopo la visita finale, è prevista una telefonata o una visita breve per verificare che non compaiano nuovi effetti avversi o problemi oculari.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 50 e 89 anni.
  • Diagnosi documentata di degenerazione maculare umida (wAMD) nell'occhio che sarà studiato.
  • Avere ricevuto almeno un'iniezione intraoculare (iniezione dentro l'occhio) nell'occhio di studio entro 48 mesi dalla diagnosi.
  • Essere attualmente trattati con aflibercept 8 mg somministrato all'interno dell'occhio secondo un regime T&E (trattamento ed estensione), nell'occhio di studio.
  • Non avere fluido retinico (assenza di fluido interno alla retina IRF e sotto la retina SRF) nell'occhio di studio con l’attuale intervallo di trattamento con aflibercept.
  • Visione pari o migliore di 1/10 (misurata con l’acuità visiva), nell'occhio di studio.
  • Essere in grado di somministrare gocce oculari due volte al giorno per 9 mesi da soli o avere un caregiver disponibile a farlo.
  • Aver sperimentato un tentativo fallito di estendere il trattamento (presenza di fluido) dopo almeno una delle ultime tre iniezioni di aflibercept secondo il regime T&E nell'occhio di studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non aver usato negli ultimi 28 giorni gocce o pomate contenenti corticosteroidi topici o farmaci anti‑infiammatori non steroidei (FANS) nell'occhio che sarà studiato; i corticosteroidi topici sono medicine applicate direttamente sull’occhio per ridurre l’infiammazione, mentre i FANS sono farmaci simili ma senza steroidi.
  • Non avere alcuna altra malattia della retina diversa dalla degenerazione maculare senile umida (wAMD) nell'occhio che sarà studiato.
  • Non avere opacità significative dei mezzi oculari (ad esempio cataratta) nell'occhio studiato che possano ostacolare la valutazione della visione migliore corretta (BCVA), l’esame di tomografia a coerenza ottica (OCT) o altre misure di sicurezza; BCVA è il test più accurato della capacità visiva, mentre OCT è una scansione dettagliata dell’occhio.
  • Non avere infezioni o infiammazioni attive, sospette o recenti nell’occhio, intorno all’occhio (perioculare) o dentro l’occhio (intraoculare); infezione significa presenza di batteri o virus, infiammazione è una risposta del corpo che può causare gonfiore e dolore.
  • Non aver avuto negli ultimi 6 mesi un infarto miocardico (attacco di cuore), un ictus (colpo in testa), un attacco ischemico transitorio (TIA), un episodio di insufficienza cardiaca congestizia acuta o qualsiasi altro evento coronarico improvviso; tutti questi sono problemi seri del cuore o del cervello.
  • Non essere privato della libertà (ad esempio in detenzione) o sotto cura psichiatrica senza il proprio consenso.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Aflibercept

    è un farmaco iniettabile che viene somministrato direttamente dentro l’occhio (iniezione intravitreale). Viene usato come trattamento standard per la degenerazione maculare legata all’età in forma “bagnata” (wAMD). Nel contesto di questo studio, l’Aflibercept è il trattamento di base che i pazienti continuano a ricevere; l’obiettivo della ricerca è capire se, aggiungendo altre terapie, è possibile allungare l’intervallo tra queste iniezioni, mantenendo comunque il controllo della malattia.

  • Aganirsen

    è una terapia sperimentale presentata sotto forma di gocce oculari. È progettato per agire sulla retina e potenzialmente ridurre la necessità di iniezioni frequenti di aflibercept. Nel trial, i pazienti ricevono aganirsen in due diverse concentrazioni, confrontandolo con un gruppo di controllo, per valutare se le gocce possono prolungare l’intervallo di trattamento intravitreo con aflibercept senza peggiorare la loro condizione visiva.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Eylea

    È una soluzione sterile per iniezione che viene somministrata direttamente nell’occhio (iniezione intravitreale) tramite siringa pre‑riempita. Il principio attivo, l’aflibercept, è già approvato e ampiamente studiato nella letteratura medica. Viene usato principalmente per trattare la degenerazione maculare umida, ma anche altre malattie oculari con crescita anomala dei vasi sanguigni. Agisce legandosi alle proteine VEGF e PlGF, impedendo loro di stimolare la formazione di nuovi vasi, ed è classificato come farmaco anti‑VEGF a base di proteina di fusione.

  • Aganirsen

    Si presenta come gocce oculari in emulsione, da applicare direttamente sull’occhio secondo le indicazioni del medico. È un farmaco sperimentale ancora in fase di studio clinico, non ancora approvato per uso generale. È destinato a pazienti con degenerazione maculare umida per prolungare l’intervallo tra le iniezioni di aflibercept. Il suo meccanismo consiste nel legare l’RNA messaggero dell’IRS‑1, riducendo la produzione di questa proteina e quindi diminuendo la quantità di VEGF prodotta, ed è classificato come oligonucleotide antisenso per uso oftalmico.

Malattie studiate

Degenerazione maculare senile neovascolare - È una patologia dell'occhio caratterizzata dalla crescita di nuovi vasi sanguigni sotto la retina, che provoca fuoriuscie di fluidi e sangue. Questi vasi anomali alterano la struttura della macula, la zona centrale della retina responsabile della visione fine. Con il tempo, l'accumulo di fluidi porta a un ingrossamento della macula e a una perdita progressiva della nitidezza visiva. La condizione tende a progredire lentamente ma in modo continuo, passando da una fase iniziale con piccoli segni di edema a una fase avanzata con danni più estesi della retina. La progressione è tipicamente monitorata con OCT e esami della vista.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-526775-27-00Codice del protocolloSKY2Partecipanti previsti162 personePromotoreLaboratoires Kol

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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