Centre Hospitalier Regional D'Angers
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Angers, Francia
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Studio fase 2, randomizzato, doppio cieco, per valutare efficacia e sicurezza di efimosfermin alfa in adulti con malattia epatica alcolica
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La malattia epatica alcolica è una condizione in cui il fegato è danneggiato a causa del consumo di alcol. Il danno può portare a cicatrici, infiammazione e perdita di funzione. Nel trial verrà testato un nuovo farmaco chiamato efimosfermin alfa, somministrato mediante iniezione sottocutanea sotto forma di polvere per soluzione. Il farmaco verrà confrontato con un placebo, cioè una sostanza inattiva simile nella forma ma priva di principio attivo.
Lo scopo principale è valutare se efimosfermin alfa può ridurre la rigidità del fegato e migliorare la gravità della malattia. La rigidità verrà misurata con una tecnica chiamata FibroScan, che utilizza onde elastiche per stimare la consistenza del tessuto epatico; il risultato è espresso come VCTE-LSM. Un altro indice di gravità, il MELD, combina valori di laboratorio per indicare la funzione epatica. I partecipanti riceveranno il trattamento per diversi mesi, con visite regolari per controllare la sicurezza e raccogliere i dati, senza altre procedure complesse.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
7 criteri
- Età compresa tra 18 e 75 anni al momento dello screening.
- Essere in grado di firmare un consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio.
- Essere disponibili a seguire tutti gli appuntamenti e le valutazioni richieste dallo studio (programma di attività).
- Possono partecipare sia uomini che donne.
- Le donne non devono essere incinte né in periodo di allattamento.
- Le donne devono essere una delle seguenti: PONCBP (persona non in età fertile, ad esempio post‑menopausa, sterilizzata o con condizioni mediche che impediscono la gravidanza) oppure POCBP (persona in età fertile) che utilizza un metodo contraccettivo molto efficace con meno dell’1 % di probabilità di fallimento, iniziato almeno 30 giorni prima dello studio e continuato durante e dopo il trattamento.
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (urina o sangue) subito prima della randomizzazione e prima della prima dose del farmaco.
Chi non può partecipare allo studio?
24 criteri
- Evidenza di sindrome di Wernicke‑Korsakoff o demenza legata all’alcol – condizioni cerebrali gravi causate da grave carenza di tiamina (vitamina B1) nei bevitori cronici.
- HbA1c alto – valore che indica la media della glicemia negli ultimi 2‑3 mesi; valori elevati segnalano diabete non controllato.
- ALT alto – enzima del fegato; valori elevati indicano danno epatico.
- Altre cause primarie di malattia epatica (ad es. epatite virale, colangite biliare primaria, colangite sclerosante primitiva, epatite autoimmune, danno epatico da farmaci, malattia di Wilson, emocromatosi, carenza di alfa‑1‑antitripsina, ecc.). La causa principale deve essere l’alcol.
- ALP alto – fosfatasi alcalina, enzima presente nel fegato e nelle ossa; valori elevati possono indicare problemi epatici o biliari.
- Coinfezione da HBV, HCV o HIV – presenza simultanea dei virus dell’epatite B, epatite C o dell’immunodeficienza umana.
- Storia di diabete mellito, tipo 1 o tipo 2 con controllo glicemico instabile o con complicazioni gravi.
- Presenza attuale o storia di carcinoma epatocellulare (HCC) – tumore primario del fegato.
- Albumina sierica bassa – proteina prodotta dal fegato; livelli bassi indicano ridotta funzionalità epatica.
- INR alto – indice che misura la capacità del sangue di coagulare; valori elevati indicano coagulazione lenta.
- Storia di abuso di droghe negli ultimi 12 mesi o risultato positivo in test di laboratorio.
- Uso contemporaneo di farmaci sperimentali per MASH (steatosi epatica avanzata) o ALD (malattia alcolica del fegato).
- Reazioni allergiche gravi (come anafilassi o danno al fegato) al farmaco in studio, ai suoi eccipienti, a farmaci simili, a proteine FGF21 o a proteine fuse.
- Encefalopatia epatica evidente (grado West Haven ≥ 2) – confusione mentale dovuta a insufficienza epatica.
- Storia di cancro in qualsiasi organo (eccetto carcinoma basocellulare della pelle o carcinoma cervicale in situ) negli ultimi 3 anni.
- Uso di un analogo FGF21, incluso efimosfermin, nei 6 mesi precedenti.
- Uso di resmetirom nei 3 mesi precedenti.
- Intervento chirurgico maggiore nei 3 mesi precedenti o programmato durante lo studio.
- Qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa compromettere la sicurezza o la capacità di seguire le procedure dello studio.
- Essere trapiantato di organi (eccetto trapianto corneale) o essere in lista per trapianto di fegato durante lo screening.
- Ipertensione non controllata.
- Partecipazione attuale o pianificata a un altro studio clinico con terapie sperimentali o dispositivi medici.
- Rapporto albumina/creatinina urinario (uACR) alto – indicatore di danno renale.
- Trigliceridi alti – livello elevato di grassi nel sangue, segno di possibile problema metabolico.
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Magonza, Germania
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
EFIMOSFERMIN ALFA è una proteina ricombinante somministrata per via sottocutanea come polvere da ricostituire in soluzione per iniezione. Nel contesto dello studio, questo farmaco è stato testato per capire se può migliorare la salute del fegato in adulti che hanno una malattia epatica causata dall’alcol. I ricercatori hanno valutato se il trattamento riduce la rigidità del tessuto epatico, misurata con l’ecografia elastografica (VCTE‑LSM), e se migliora il punteggio MELD, che indica la gravità della malattia del fegato. L’obiettivo è verificare l’efficacia e la sicurezza di EFIMOSFERMIN ALFA in questo tipo di pazienti.
Che cosa si sa già del trattamento
Placebo for efimosfermin powder for solution for injection
Viene somministrato per via sottocutanea come polvere da reidratare in soluzione per iniezione. È un prodotto inattivo usato solo come controllo nello studio, quindi non ha alcuna indicazione terapeutica né è approvato per uso clinico. Non possiede effetti farmacologici né meccanismo d'azione. È considerato un placebo e il suo stato è quello di prodotto di ricerca.
EFIMOSFERMIN ALFA
Viene somministrato per via sottocutanea sotto forma di polvere da ricostituire in soluzione per iniezione. È un farmaco sperimentale attualmente in fase 2 di studi clinici e non è ancora autorizzato per uso di routine. È destinato al trattamento delle malattie epatiche legate all’alcol, con l’obiettivo di ridurre la fibrosi e migliorare la funzione epatica. Agisce legandosi al recettore FGFR4, modulando il metabolismo della bile e dei grassi; è classificato come agente modificante il metabolismo dei lipidi e dei glucidi.
Malattie studiate
Epatopatia alcolica - L'epatopatia alcolica è una condizione del fegato causata dal consumo eccessivo e prolungato di alcol. L'alcol danneggia le cellule epatiche, provocando infiammazione e accumulo di grasso. Nel tempo può evolvere in fibrosi, una cicatrizzazione del tessuto epatico. Se la fibrosi avanza, si può sviluppare cirrosi, con una struttura anormale del fegato. La progressione della malattia varia in base alla quantità di alcol assunta e alla presenza di fattori di rischio aggiuntivi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2026-526391-23-00Codice del protocollo306837Partecipanti previsti214 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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