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Studio farmacocinetico di marimastat (PKL‑021) e heparin sodio in soggetti sani adulti: dosi singole e multiple, con e senza cibo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio coinvolge volontari sani che assumono una compressa orale da 400 mg del farmaco sperimentale PKL-021, il cui principio attivo è marimastat. Per alcuni partecipanti è prevista una piccola dose di heparin somministrata per via endovenosa come parte della procedura di studio.

Lo scopo principale è valutare come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco, sia dopo una singola assunzione sia dopo diverse assunzioni consecutive, e capire se il cibo influisce su questi processi. I partecipanti ricevono prima una dose singola del farmaco a stomaco vuoto, poi, in una fase successiva, prendono la stessa dose ogni giorno per diversi giorni, alternando momenti di assunzione a stomaco vuoto e dopo i pasti, con controlli medici regolari.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 11 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente accede allo studio e riceve le istruzioni generali sullo svolgimento.

    Vengono fornite le informazioni necessarie per comprendere le visite successive e le procedure richieste.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono eseguiti esami clinici preliminari, tra cui misurazione della pressione arteriosa, frequenza cardiaca e analisi del sangue per verificare lo stato di salute.

    Si conferma che il paziente soddisfi i criteri di partecipazione e non presenti condizioni che possano interferire con lo studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione dose singola a digiuno

    Il paziente assume una compressa da 400 mg di PKL-021 (marimastat) per via orale, a stomaco vuoto.

    La compressa è l’unica dose somministrata in questa fase e non è accompagnata da cibo o bevande diverse dall’acqua.

  4. Passaggio 4

    Raccolta campioni di sangue (fase singola)

    Vengono prelevati campioni di sangue a intervalli prestabiliti (ad esempio a 0, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose) per analizzare la concentrazione del farmaco nel sangue.

    Ogni prelievo è effettuato da personale qualificato e i risultati serviranno a definire il profilo farmacocinetico della dose singola.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza (fase singola)

    Vengono controllati segni vitali, sintomi e possibili effetti indesiderati per tutta la durata della fase singola.

    Eventuali reazioni avverse vengono registrate e gestite secondo le procedure dello studio.

  6. Passaggio 6

    Fase di lavaggio

    Dopo la fase singola, il paziente osserva un periodo di pausa (washout) di diversi giorni, durante il quale non assume più il farmaco, per consentire l’eliminazione completa dal corpo.

    In questo intervallo non sono richieste ulteriori azioni da parte del paziente, salvo eventuali controlli di sicurezza di routine.

  7. Passaggio 7

    Somministrazione dose multipla

    Il paziente assume nuovamente PKL-021 (marimastat) da 400 mg per via orale, questa volta in modo ripetuto secondo il calendario previsto dallo studio (ad esempio una compressa al giorno per più giorni consecutivi).

    La durata esatta del periodo di dosaggio multiplo è definita dal protocollo dello studio.

  8. Passaggio 8

    Raccolta campioni di sangue (fase multipla)

    Durante la fase multipla vengono effettuati prelievi di sangue a intervalli regolari per valutare l’accumulo del farmaco e il suo comportamento dopo somministrazioni successive.

    I campioni vengono analizzati per determinare la concentrazione media e la variabilità tra le dosi.

  9. Passaggio 9

    Somministrazione con cibo

    Una dose di PKL-021 da 400 mg viene assunta per via orale insieme a un pasto standard, per verificare l’influenza del cibo sull’assorbimento del farmaco.

    Questa procedura permette di confrontare i risultati con quelli ottenuti in stato di digiuno.

  10. Passaggio 10

    Somministrazione di eparina (trattamento di base)

    Durante le fasi di valutazione della sicurezza, al paziente può essere somministrata una soluzione per iniezione di heparin (soluzione di eparina sodica) a una concentrazione di 2,4 IU/ml per via endovenosa, secondo le indicazioni del protocollo.

    L’eparina è utilizzata come trattamento di base per gestire eventuali problemi di coagulazione e non influisce sul risultato della farmacocinetica del farmaco in studio.

  11. Passaggio 11

    Valutazione finale e conclusione dello studio

    Al termine dell’ultimo periodo di dosaggio, vengono effettuati esami clinici finali, inclusi esami del sangue e controlli dei segni vitali, per valutare la sicurezza complessiva del partecipante.

    Tutte le informazioni raccolte vengono chiuse e il paziente riceve una spiegazione generale dei risultati dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Maschi sani e femmine non in gravidanza e che non allattano, di età compresa tra 18 e 55 anni al giorno del consenso informato.
  • Non fumatori o ex‑fumatori che hanno smesso di fumare almeno 6 mesi prima della prima dose.
  • Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,5 e 30,0 kg/m² al giorno dello screening.
  • Disponibilità a partecipare per tutta la durata dello studio e firma del consenso informato scritto.
  • Buona salute generale valutata tramite storia medica, esame fisico, segni vitali (come frequenza cardiaca, pressione arteriosa e temperatura) e elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG). Piccole variazioni non clinicamente importanti sono accettate.
  • Risultati di tutti gli esami di laboratorio entro i valori normali; eventuali piccole deviazioni saranno valutate come non clinicamente significative.
  • Accettazione di usare metodi contraccettivi molto efficaci per tutta la durata dello studio, sia per le donne in età fertile sia per gli uomini.
  • Capacità di parlare e comprendere fluentemente la lingua ceca.

Chi non può partecipare allo studio?

25 criteri

  • Malattie acute o croniche, comprese quelle del sistema muscoloscheletrico (ossa e muscoli), che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del farmaco.
  • Donazione o perdita di almeno 500 mL di sangue negli ultimi 90 giorni, oppure donazione di plasma o piastrine negli ultimi 14 giorni prima della prima dose.
  • Donazione o perdita di sangue compresa tra 50 e 499 mL negli ultimi 30 giorni prima della prima dose.
  • Aver ricevuto tatuaggi, piercing o trattamenti cosmetici che perforano la pelle negli ultimi 90 giorni, a meno che il medico lo consideri non rilevante.
  • Risultato positivo al test delle urine per droghe durante lo screening o al check‑in.
  • Risultato positivo al test dell’alito per alcol durante lo screening o al check‑in.
  • Risultato positivo al test delle urine per cotinina (indicatore dell’uso di tabacco) durante lo screening.
  • Donne con risultato positivo al test di gravidanza (sangue o urine), che allattano o senza risultato del test.
  • Temperatura corporea fuori dal range di 35,7‑36,9 °C allo screening e al check‑in.
  • Pressione sanguigna (sistolica 90‑140 mmHg, diastolica 60‑90 mmHg) o frequenza cardiaca (50‑100 bpm) fuori dal range dopo almeno 5 minuti di riposo.
  • Qualsiasi anomalia clinica significativa, incluso risultato positivo a test per epatite B (HBsAg), epatite C (HCV) o HIV.
  • Storia di allergie importanti a farmaci o componenti del farmaco, comprese reazioni gravi come l’angioedema (gonfiore rapido del viso o della gola).
  • Anemia con emoglobina inferiore a 120 g/L per le donne o 130 g/L per gli uomini.
  • Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.
  • Storia di malattie epatiche con valori elevati di enzimi epatici (ALT, AST, GGT), bilirubina, albumina o tempo di protrombina.
  • Malattie acute o croniche, incluse quelle del sistema muscoloscheletrico, che non sono già state citate.
  • Storia di iperglicemia (zucchero alto nel sangue) o glicosuria (zucchero nelle urine).
  • Malattia della tiroide o livelli anormali di ormoni tiroidei, a meno che il medico lo consideri non rilevante.
  • Disturbi mentali o incapacità di collaborare con il team clinico.
  • Abuso di droghe, alcol (≥ 40 g al giorno per gli uomini, ≥ 20 g al giorno per le donne) o solventi.
  • Impossibilità di astenersi da cibi contenenti metilxantine (caffè, tè, cioccolato, bevande energetiche, ecc.) per 48 ore prima e dopo ogni dose.
  • Malattia clinicamente significativa o intervento chirurgico importante entro 28 giorni prima della prima dose.
  • Assunzione di farmaci da banco, vitamine, rimedi erboristici (es. ipercina) o integratori alimentari negli ultimi 14 giorni prima della prima dose.
  • Assunzione di farmaci prescritti negli ultimi 28 giorni, eccetto contraccettivi ormonali o sostituzioni stabili da 90 giorni.
  • Uso di farmaci tossici per organi o che alterano significativamente il metabolismo epatico negli ultimi 90 giorni.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • PKL-021

    è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compresse. Contiene il principio attivo marimastat, che viene studiato per capire come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo. Nel trial il farmaco viene dato sia in una singola dose che in più dosi consecutive per valutare il suo profilo farmacocinetico e per vedere se il cibo influisce sul modo in cui viene assorbito.

  • Heparin Léčiva Injekční roztok

    è una soluzione iniettabile contenente eparina sodica, somministrata per via endovenosa. Viene usata come terapia di supporto nello studio per prevenire la formazione di coaguli di sangue durante le procedure cliniche. L’eparina è un anticoagulante noto che aiuta a mantenere il sangue fluido, riducendo il rischio di complicazioni legate alla coagulazione.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Marimastat

    è una compressa da 400 mg da assumere per via orale; al momento è in fase sperimentale e non è ancora approvata per uso clinico, ma è presente in diversi studi scientifici. Viene studiata principalmente per il trattamento di alcuni tumori, dove può rallentare la crescita delle cellule cancerose. Agisce bloccando le metalloproteinasi, enzimi che favoriscono la diffusione delle cellule tumorali. È classificata come inibitore delle metalloproteinasi.

  • Heparin sodium

    è una soluzione per iniezione somministrata per via endovenosa; è un farmaco già approvato e ampiamente usato nella pratica medica. Viene impiegato per prevenire la formazione di coaguli di sangue, ad esempio durante interventi chirurgici o in pazienti a rischio di trombosi. Il suo meccanismo consiste nel potenziare l'azione dell'antitrombina, una sostanza naturale che inibisce gli enzimi della coagulazione. È classificato come anticoagulante.

Malattie studiate

Soggetti sani - Lo studio coinvolge volontari adulti senza patologie note, seguiti per osservare l’andamento dei parametri farmacocinetici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-506633-30-00Partecipanti previsti12 personePromotorePikralida Sp. z o.o.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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