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Studio di fase II su RBD4059 per sicurezza e efficacia in pazienti con trombosi venosa dopo terapia anticoagulante e pazienti oncologici a alto rischio di trombosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il Venous Thromboembolism, una condizione in cui si formano coaguli di sangue nelle vene, spesso nelle gambe o nei polmoni, e che può causare sintomi come gonfiore, dolore o difficoltà respiratoria. Il farmaco in fase di valutazione è il vortosiran, una sostanza somministrata mediante iniezione sottocutanea, cioè un’iniezione sotto la pelle. Per confrontare gli effetti del farmaco, alcuni partecipanti ricevono una iniezione di placebo, cioè una soluzione priva di principio attivo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’effetto del farmaco sul livello di Factor XI, una proteina che partecipa al processo di coagulazione del sangue. I partecipanti sono divisi in due gruppi: persone che hanno già avuto un coagulo e hanno terminato il trattamento anticoagulante iniziale, e pazienti oncologici con alto rischio di nuovi coaguli. In modo casuale e senza sapere quale trattamento ricevono, i soggetti ricevono una delle due dosi del farmaco o il placebo per diverse settimane, con controlli periodici del sangue e controlli medici di routine per monitorare eventuali effetti indesiderati e i cambiamenti nei parametri di coagulazione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, si inizia la partecipazione al trial.

    Viene fornita una spiegazione generale del percorso previsto e dei controlli richiesti.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base e screening

    Vengono eseguiti esami del sangue, elettrocardiogramma a 12 derivazioni (12‑lead ECG) e misurazione dei segni vitali per confermare l'idoneità al trial.

    Si raccoglie la storia clinica, compresa l'esperienza di trombosi venosa pregressa o la presenza di tumore ad alto rischio di trombosi.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: vortosiran (identificato come RBD4059) o placebo.

    L'assegnazione è cieca, quindi né il paziente né il personale di studio conoscono il gruppo di appartenenza.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione dell'iniezione

    Viene effettuata una iniezione sottocutanea secondo il calendario previsto dallo studio.

    La dose del farmaco RBD4059 è indicata come 000 mg; il placebo consiste in una soluzione tampone fosfato da 25 mm con 2 µg di vitamina B2 per scopi di colorazione.

    L'iniezione viene somministrata da personale medico addestrato in un ambiente controllato.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up

    Vengono programmati controlli regolari fino alla settimana 8.

    Ad ogni visita vengono ripetuti gli esami di laboratorio, la misurazione dei segni vitali, l'elettrocardiogramma e la valutazione di eventuali effetti avversi.

    Vengono registrati eventuali cambiamenti clinici o sintomi riportati dal paziente.

  6. Passaggio 6

    Valutazione primaria alla settimana 8

    Viene misurata l'attività del FXI (fattore XI) e confrontata con i valori di base.

    Il risultato viene confrontato con quello del gruppo placebo per determinare la variazione percentuale.

    Vengono inoltre analizzati i valori di aPTT, PT/INR e i livelli dell'antigene FXI.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Al termine della settimana 8 vengono raccolti tutti i dati finali e si chiude la partecipazione al trial.

    Il paziente riceve una spiegazione dei risultati generali dello studio senza divulgare informazioni individuali.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un adulto (maschio o femmina) di età pari o superiore a 18 anni.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace; questo serve a evitare gravidanze durante lo studio.
  • Avere una diagnosi confermata di trombosi venosa profonda (TVP) nella gamba (vena poplitea o più vicina al cuore) o di embolia polmonare (EP), dimostrata tramite esami di imaging (come ecografie o TC).
  • Aver completato tra 3 e 12 mesi di terapia con farmaci anticoagulanti (medicinali che impediscono la formazione di coaguli) per l’evento trombotico iniziale, con almeno 2 settimane di intervallo prima di entrare nello studio.
  • Non aver avuto un nuovo episodio di trombosi (coagulo) durante il periodo di trattamento anticoagulante di 3‑12 mesi.
  • Essere in una situazione clinica in cui il medico ritiene appropriato sospendere o proseguire la terapia anticoagulante a lungo termine, secondo le linee guida locali.
  • Essere stabile dal punto di vista emodinamico (pressione sanguigna e frequenza cardiaca regolari) al momento dello screening e poter essere seguito come paziente ambulatoriale.
  • Per il gruppo B: Iniziare un nuovo ciclo di chemioterapia sistemica (trattamento farmacologico contro il cancro) con una durata prevista di almeno 3 mesi.
  • Per il gruppo B: Avere uno stato di performance secondo la scala ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) compreso tra 0 e 2, che indica che il paziente è in grado di svolgere le normali attività quotidiane o con limitazioni moderate.
  • Per il gruppo B: Avere una diagnosi recente di cancro o una progressione della malattia maligna già presente.
  • Per il gruppo B: Presentare un rischio intermedio‑alto di trombosi, valutato con un punteggio Khorana pari o superiore a 2 al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Gravidanza o allattamento: non si può partecipare se si è incinta o si sta allattando il bambino.
  • Sanguinamento attivo significativo o condizioni che aumentano molto il rischio di sanguinamento.
  • Ipertensione grave non controllata: pressione alta che non è sotto controllo con farmaci.
  • Alto rischio di sanguinamento per il gruppo B.
  • Malattia epatica con problemi di coagulazione: problemi al fegato che influenzano la capacità del sangue di coagularsi.
  • Cancro non ammissibile: solo alcuni tipi di cancro della pelle (carcinoma basocellulare o squamoso) non escludono, ma leucemia acuta e neoplasie mieloproliferative sì.
  • Trapianto di cellule staminali programmato: se è previsto un trapianto di midollo osseo o similare.
  • Infezione attiva da epatite B, epatite C o HIV al momento dello screening.
  • Chirurgia programmata che potrebbe modificare il rischio di trombosi o sanguinamento, o intervento chirurgico recente (meno di 2 settimane).
  • Condizioni mediche, psichiatriche o sociali gravi che, secondo il medico, potrebbero impedire la partecipazione o influenzare i risultati.
  • Funzione renale ridotta (eGFR inferiore a 30 mL/min), cioè i reni non filtrano bene il sangue.
  • Indicazione per anticoagulazione indefinita o a lungo termine per qualsiasi motivo.
  • Controindicazione assoluta alla continuazione dell’anticoagulazione, ad esempio sanguinamento potenzialmente letale recente, emorragia cerebrale, o interventi importanti alla colonna vertebrale o agli occhi con rischio non risolto.
  • Terapia antitrombotica concomitante che potrebbe confondere i risultati o aumentare troppo il rischio di sanguinamento.
  • Anomalie di laboratorio al momento dello screening: emoglobina inferiore a 10 g/dL, conta piastrine inferiore a 100 000/µL, enzimi epatici (ALT o AST) superiori a 1,5 volte il valore normale, o bilirubina totale superiore a 1,5 volte il valore normale.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

RBD4059 è un’iniezione sottocutanea sperimentale studiata per ridurre l’attività del fattore XI (FXI) nel sangue. Il fattore XI è una proteina coinvolta nella coagulazione e, diminuendone l’attività, si spera di ridurre il rischio di nuovi eventi trombotici venosi. Nel trial il farmaco viene somministrato a persone che hanno già avuto una trombosi venosa o a pazienti oncologici con alto rischio di trombosi. Lo studio valuta la sicurezza del farmaco, quanto bene viene tollerato e l’effetto sul fattore XI dopo otto settimane di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

RBD4059 injection - RBD4059 è somministrato per iniezione sottocutanea in forma di soluzione sterile. È un farmaco sperimentale attualmente in fase II di studi clinici per la prevenzione della trombosi venosa in pazienti che hanno terminato la terapia anticoagulante. Agisce riducendo la produzione della proteina fattore XI, importante per la coagulazione del sangue, legandosi al suo RNA messaggero e bloccandone la sintesi. È classificato come inibitore antisenso del fattore XI.

Malattie studiate

Tromboembolia venosa - La tromboembolia venosa è una condizione in cui si forma un coagulo di sangue all'interno di una vena. Il coagulo può rimanere confinato (trombosi venosa profonda) o staccarsi viaggiando verso i polmoni, provocando un'embolia polmonare. Il processo inizia spesso con una lesione della parete venosa o con una lenta circolazione del sangue. Con il tempo il coagulo può crescere, ostacolando il flusso sanguigno e causando gonfiore o dolore nella zona interessata. Se il coagulo si sposta, può bloccare un'arteria polmonare, interrompendo il normale scambio di ossigeno. La condizione può evolvere in maniera graduale o presentarsi in maniera improvvisa a seconda della posizione e della dimensione del coagulo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525479-15-00Codice del protocolloRC03T003Partecipanti previsti150 personePromotoreRibocure Pharmaceuticals AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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