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Studio di fase II su anifrolumab sottocutaneo per valutare farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza in bambini (5‑17 anni) con lupus eritematoso sistemico

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Systemic Lupus Erythematosus è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca per errore i propri organi, provocando infiammazioni e danni a pelle, articolazioni, reni e altri tessuti. Per trattare questa condizione è stato sviluppato anifrolumab, un farmaco somministrato mediante iniezione sottocutanea (sotto la pelle). Lo studio riguarda bambini di età compresa tra 5 e meno di 18 anni che hanno ricevuto la diagnosi di questa malattia.

Lo scopo dello studio è valutare come il farmaco si distribuisce nel corpo, quali effetti ha sull’attività del sistema immunitario e se è sicuro da usare in questa fascia d’età. I partecipanti ricevono una iniezione di anifrolumab e poi vengono seguiti con visite regolari in cui vengono prelevati piccoli campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente, la risposta delle cellule immunitarie e la comparsa di eventuali effetti indesiderati. Le visite di controllo avvengono nelle prime settimane, a 12 settimane e fino a un anno, per osservare sia gli effetti immediati sia quelli a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, vengono inseriti i dati anagrafici e medici nel registro dello studio.

    Viene confermata l'ammissione al trial in base ai criteri di età (5‑< 18 anni) e alla diagnosi di systemic lupus erythematosus.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono raccolte informazioni cliniche, storia medica e farmaci in uso.

    Si eseguono esami del sangue per valutare i valori di base, inclusi anticorpi anti‑dsDNA, complementi C3, C4 e CH50, e per stabilire la firma genica di interferone di tipo I (21‑gene).

  3. Passaggio 3

    Prima somministrazione del farmaco

    Viene effettuata un'iniezione sottocutanea di anifrolumab 120 mg utilizzando una siringa pre‑riempita.

    La dose è somministrata in una sede designata dal personale sanitario.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post‑iniezione immediato

    Dopo l'iniezione, il paziente resta sotto osservazione per almeno 30 minuti per rilevare eventuali reazioni immediate.

    Qualsiasi effetto avverso viene registrato nel fascicolo di studio.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up regolari

    Vengono programmate visite periodiche per prelevare sangue e valutare la concentrazione del farmaco (parametri farmacocinetici) e gli effetti sul sistema immunitario.

    Durante le visite vengono controllati i segni di sicurezza e la comparsa di eventuali anticorpi contro il farmaco (ADA).

    La partecipazione allo studio si estende per almeno 52 settimane.

  6. Passaggio 6

    Valutazione a settimana 12

    Viene effettuato un prelievo di sangue per misurare il Ctrough,SS e altri parametri farmacocinetici.

    Si analizza la soppressione della firma genica di interferone di tipo I (21‑gene) e si registrano i cambiamenti rispetto al basale di anticorpi anti‑dsDNA e dei livelli di complemento C3, C4 e CH50.

  7. Passaggio 7

    Valutazione a settimana 52

    Vengono ripetute le stesse analisi effettuate a settimana 12 per valutare gli effetti a lungo termine.

    Si verifica la presenza di anticorpi anti‑farmaco (ADA) e si confrontano i risultati con quelli iniziali.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Viene effettuato l'ultimo incontro per raccogliere i dati finali e chiudere la partecipazione.

    I risultati vengono comunicati al medico curante del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età compresa tra 5 e meno di 18 anni al momento della firma del modulo di consenso.
  • Diagnosi di SLE (lupus eritematoso sistemico) confermata secondo i criteri 2019 EULAR/ACR da almeno 12 settimane prima della firma.
  • Assunzione di almeno uno dei trattamenti standard per il lupus da almeno 4 settimane prima della firma, come glucocorticoidi orali (ad es. prednisone) con dose massima di 1 mg per kg di peso al giorno o 40 mg al giorno, antimalarici (idrossiclorochina, clorochina o chinacrina) iniziati almeno 4 settimane prima, oppure immunosoppressori (azatioprina, micofenolato mofetil/acido micofenico, metotrexato, mizoribina o tacrolimus) uno solo alla volta, iniziati almeno 4 settimane prima, con dosi massime specifiche.
  • Al momento dello screening, la malattia deve essere moderata‑grave, cioè con un punteggio SLEDAI 2K pari o superiore a 6 (indice che misura l’attività del lupus).
  • Al momento dello screening, il peso corporeo deve essere almeno di 15 kg.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Malattia renale grave e attiva legata al SLE (classi III o IV ± V) con proteinuria significativa allo screening, dove la terapia standard non è considerata sufficiente. Proteinuria significa presenza di proteine nelle urine, segno di danno ai reni.
  • SLE neuropsichiatrico grave o instabile, attivo, che include condizioni come meningite senza batteri (meningite aseptica), infiammazione dei vasi cerebrali (vasculite cerebrale), problemi al midollo spinale (mielopatia), danni alla guaina di nervi (sindromi demielinizzanti), stato di confusione improvvisa, perdita di coscienza, allucinazioni o pensieri irrealistici (psicosi), ictus, danni ai nervi del cranio, crisi epilettiche prolungate (status epilepticus), perdita di coordinazione (atassia cerebellare) o danni a più nervi singoli (mononeurite multiplex).
  • Qualsiasi altra malattia o problema di salute che, secondo il medico o AstraZeneca, possa aumentare il rischio, interferire con la partecipazione o influenzare i risultati dello studio.
  • Infezione attiva o recente di herpes zoster (fuoco di Sant'Antonio) non completamente risolta entro 12 settimane prima della firma del consenso informato, oppure che si verifica tra la firma e il primo giorno di studio. Herpes zoster è un’infezione virale che causa un’eruzione cutanea dolorosa.
  • Assunzione di qualsiasi farmaco biologico disponibile commercialmente entro 5 emivite o il periodo di wash‑out specificato prima della firma del consenso. Un farmaco biologico è un medicinale a base di proteine create in laboratorio per modificare il sistema immunitario.
  • Trattamento precedente con terapie citotossiche che riducono le cellule B (come rituximab o obinutuzumab) entro 26 settimane prima della firma del consenso. Citotossiche indica farmaci che uccidono le cellule, e cellule B sono un tipo di cellula del sistema immunitario.
  • Assunzione di qualsiasi farmaco sperimentale (piccola molecola o biologico) entro 5 emivite o la durata prevista della sua attività immunomodulante prima della firma del consenso. Un farmaco sperimentale è un medicinale ancora in fase di studio.
  • Assunzione di qualsiasi medicinale proibito elencato nell’Appendice H, a meno che il periodo di wash‑out richiesto non sia stato completato prima della firma del consenso. Il wash‑out è il tempo necessario per eliminare il farmaco dal corpo prima di iniziare lo studio.
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Farmaci in studio

Saphnelo è un farmaco a base di anifrolumab, un anticorpo monoclonale progettato per bloccare l’attività di una proteina chiamata interferone di tipo I, che è spesso coinvolta nell’infiammazione della lupus sistemico (SLE). Nel trial, il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, per valutare come il corpo dei bambini assorbe, distribuisce e elimina il medicinale, nonché per osservare gli effetti sul sistema immunitario e la sicurezza d’uso in pazienti di età compresa tra 5 e 18 anni.

Che cosa si sa già del trattamento

Saphnelo 120 mg solution for injection in pre-filled syringe - è una soluzione sterile per iniezione sottocutanea somministrata con siringa pre‑riempita; attualmente è approvato per il trattamento del lupus eritematoso sistemico negli adulti e viene studiato in un trial pediatrico. Viene indicato per pazienti con lupus eritematoso sistemico, una malattia autoimmune che colpisce la pelle, le articolazioni e altri organi. Agisce come anticorpo monoclonale che si lega al recettore dell’interferone di tipo I, bloccandone l’attivazione e riducendo l’infiammazione. È classificato come anticorpo monoclonale umano, immunomodulatore e farmaco biologico.

Malattie studiate

Lupus eritematoso sistemico (LES) - è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i propri tessuti, provocando infiammazioni cutanee, articolari, renali e di altri organi. I sintomi possono comparire in modo variabile e includere eritemi, dolori articolari, affaticamento e alterazioni dei reni. La malattia segue un andamento a fasi, con periodi di attività più intensa (flare) alternati a momenti di minore sintomatologia (remissione). Con il tempo, l’infiammazione può coinvolgere nuovi organi o aumentare l’intensità di quelli già colpiti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-524578-41-00Codice del protocolloD3465C00008Partecipanti previsti24 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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