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Studio di Fase 3 per valutare efficacia e sicurezza di Enpatoran in pazienti con lupus cutaneo (con o senza coinvolgimento sistemico)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda le Cutaneous Manifestations of Lupus Erythematosus, una condizione in cui il sistema immunitario attacca la pelle, con possibili coinvolgimenti di altri organi. Il farmaco in studio è Enpatoran, una compressa da assumere per via orale, confrontato con un placebo identico ma privo di principio attivo.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Enpatoran nel ridurre l'attività della malattia cutanea. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e non sanno quale trattamento ricevono (studio doppio cieco). Per circa 24 settimane si assumono le compresse secondo le indicazioni e si effettuano visite regolari in cui i medici misurano la gravità della pelle con lo strumento chiamato CLASI, che assegna un punteggio basato sulla superficie e l'intensità delle lesioni, e valutano l'andamento complessivo della malattia con il punteggio BICLA. Durante il periodo di studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati e i risultati vengono confrontati tra i due gruppi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Viene effettuata la verifica dei criteri di ammissibilità e si firma il consenso informato.

    Vengono raccolti i dati di base sulla condizione cutanea del lupus e sui trattamenti in corso.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e assegnazione del farmaco

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a enpatoran o a placebo senza sapere quale delle due opzioni ha ricevuto.

    Viene consegnata la prima fornitura di compresse rivestite, da assumere per via orale.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia

    Si inizia l’assunzione quotidiana di una compressa di enpatoran oppure di placebo.

    La dose indicata è di 0 mg al giorno, come previsto dal protocollo di studio, per un periodo di 24 settimane.

  4. Passaggio 4

    Visita di controllo a settimana 4

    Viene valutato il punteggio clasi-a per verificare la riduzione della gravità cutanea.

    Si registrano eventuali effetti indesiderati e si controllano gli esami di laboratorio.

  5. Passaggio 5

    Visita di controllo a settimana 12

    Viene nuovamente misurato il punteggio clasi-a e si verifica la riduzione dell’uso di corticosteroidi.

    Si continua a monitorare la sicurezza del farmaco attraverso la segnalazione di eventi avversi.

  6. Passaggio 6

    Visita finale a settimana 24

    Viene effettuata la valutazione principale del trial: il raggiungimento di una diminuzione del 70 % del punteggio clasi-a rispetto al valore iniziale.

    Si raccolgono dati su altri criteri secondari, tra cui la risposta bicla e la presenza di eventi avversi gravi.

    Si conclude la somministrazione di enpatoran o placebo.

  7. Passaggio 7

    Follow‑up post‑studio

    Viene effettuato un ultimo controllo per verificare la sicurezza a breve termine dopo la fine del trattamento.

    I dati raccolti contribuiscono alla valutazione dell’efficacia e della sicurezza del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere le vaccinazioni aggiornate secondo le linee guida locali; la vaccinazione ricombinante contro l’herpes zoster è consigliata ma non obbligatoria.
  • Avere una diagnosi documentata di Discoid Lupus Erythematosus (DLE) e/o Subacute Cutaneous Lupus Erythematosus (SCLE), con o senza Systemic Lupus Erythematosus (SLE).
  • Se si ha Acute Cutaneous Lupus Erythematosus (ACLE) come unico sintomo cutaneo, è necessario anche avere la SLE e la condizione deve essere presente da almeno 6 settimane prima della visita di screening.
  • Per chi ha la SLE, è richiesto di soddisfare i criteri di classificazione del 2019 dell’EULAR/ACR (European Alliance of Associations for Rheumatology / American College of Rheumatology) e avere una forma attiva di DLE, SCLE o ACLE.
  • Per i partecipanti con SLE, la durata della malattia cutanea (e, se presente, della SLE) deve essere di almeno 6 mesi dalla diagnosi allo screening.
  • Per i partecipanti con SLE, il punteggio CLASI‑A (una scala che misura l’attività della malattia della pelle) deve essere pari o superiore a 8 sia al momento dello screening sia al giorno 1 dello studio.
  • Possono esserci altri criteri aggiuntivi specificati dal protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi primaria di malattia reumatica autoimmune (ad esempio sclerodermia sistemica o artrite reumatoide) diversa dal lupus cutaneo o dal lupus sistemico.
  • Presenza di qualsiasi altra malattia della pelle diversa dalle manifestazioni cutanee del lupus (per esempio psoriasi), oppure di una malattia non controllata (come asma, bronchite cronica ostruttiva, malattie polmonari interstiziali, bronchiectasie, ipertensione arteriosa polmonare), o di manifestazioni pericolose del lupus (come vasculite sistemica attiva) ritenute troppo rischiose.
  • Presenza di lupus indotto da farmaci (sia lupus sistemico che lupus cutaneo).
  • Presenza di lupus renale attivo in fase di trattamento di induzione, o completamento del trattamento di induzione entro gli ultimi 3 mesi (è permessa la terapia di mantenimento stabile con farmaci come mycophenolate, azatioprina o inibitori della calcineurina).
  • Rapporto proteina‑creatinina nelle urine (UPCR) superiore a 339 mg/mmol, oppure filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 40 mL/min/1.73 m², calcolata con la formula MDRD.
  • Segni, sintomi o diagnosi attivi di lupus del sistema nervoso centrale negli ultimi 3 mesi, o storia di crisi epilettiche non controllate.
  • Altri criteri di esclusione specificati nel protocollo dello studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Enpatoran è una compressa rivestita da assumere per via orale. È un farmaco sperimentale studiato per ridurre l’attività della malattia cutanea nel lupus. Agisce modulando il sistema immunitario, in modo da diminuire l’infiammazione della pelle e migliorare i sintomi cutanei. Nel trial i partecipanti lo assumono per verificare se può ridurre di almeno il 70 % il punteggio di gravità della pelle entro 24 settimane.

Oltre a Enpatoran, i partecipanti continuano a ricevere le terapie abituali per il lupus, chiamate “standard of care”. Queste includono farmaci comunemente usati, come antimalarici, corticosteroidi o altri immunosoppressori, che aiutano a controllare l’infiammazione e a prevenire le ricadute della malattia. Lo scopo è valutare l’effetto aggiuntivo di Enpatoran rispetto a queste terapie di base.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo to match Enpatoran

    È una compressa rivestita in film che ha lo stesso aspetto di Enpatoran ma non contiene principi attivi; viene assunta per via orale come indicato nel protocollo di studio. Attualmente è utilizzato solo come controllo in sperimentazioni cliniche e non ha alcun ruolo terapeutico nella pratica medica. Serve a confrontare gli effetti del farmaco vero e a garantire che i risultati siano dovuti al principio attivo e non ad altri fattori. È classificato come placebo, ovvero una sostanza inattiva usata negli studi scientifici.

  • Enpatoran

    È una compressa rivestita in film da assumere per via orale, progettata per trattare le manifestazioni cutanee del lupus eritematoso. È un farmaco sperimentale in fase 3 di sviluppo, ancora in fase di valutazione nella letteratura medica. Agisce bloccando specifici recettori del sistema immunitario, riducendo così l’infiammazione della pelle. È classificato come antagonista dei recettori Toll‑like (TLR) 7/8, appartenente alla classe degli immunomodulatori.

Malattie studiate

Lupus eritematoso cutaneo - Cutaneous Lupus Erythematosus è una malattia della pelle caratterizzata da eritemi, lesioni a disco e macchie scure che possono comparire su volto, collo e braccia. Le lesioni spesso peggiorano con l’esposizione al sole e possono cambiare dimensione e forma nel tempo. La condizione può presentarsi in forma isolata o accompagnata da sintomi di una malattia sistemica. Le lesioni tendono a comparire in episodi, con periodi di attività seguiti da momenti di relativa calma. Col passare del tempo, le lesioni possono lasciare cicatrici o cambiamenti di pigmentazione. La gravità e l’estensione della pelle coinvolta possono variare da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-524855-30-00Codice del protocolloMS504908_0008Partecipanti previsti202 personePromotoreMerck Healthcare KGaA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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