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Studio di Fase 2 su PIPE-791 in soggetti con fibrosi polmonare idiopatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Idiopathic Pulmonary Fibrosis è una malattia rara dei polmoni caratterizzata da progressiva formazione di tessuto cicatriziale che rende più difficile la respirazione. Il farmaco sperimentale PIPE-791 è somministrato per via orale sotto forma di compresse e verrà confrontato con un placebo, cioè una pillola inattiva, per valutare se il trattamento può rallentare il deterioramento della funzione polmonare.

L'obiettivo dello studio è verificare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del nuovo medicinale. I partecipanti prenderanno una compressa al giorno per circa 26 settimane, con visite programmate per monitorare la capacità respiratoria e la comparsa di eventuali effetti indesiderati. La capacità respiratoria verrà misurata tramite il test di forced vital capacity (FVC), che indica il volume di aria che può essere espirato con forza, e verranno eseguiti esami di imaging con HRCT per osservare lo stato del tessuto polmonare. Durante lo studio verranno registrati gli eventuali effetti collaterali e le variazioni nella capacità respiratoria rispetto al valore iniziale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, la partecipazione allo studio inizia con la registrazione dei dati anagrafici e clinici.

    Vengono raccolte le informazioni sullo stato di salute e sulla diagnosi di idiopathic pulmonary fibrosis.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione al gruppo di trattamento o placebo

    Il sistema dello studio assegna in modo casuale la terapia con pipe-791 o il placebo.

    L'assegnazione è doppio cieco: né il paziente né il personale medico conoscono il gruppo di appartenenza.

  3. Passaggio 3

    Valutazione di base

    Vengono effettuati gli esami preliminari, compresa la misurazione della capacità vitale forzata (FVC) e una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) per valutare la fibrosi polmonare.

    I risultati di questi esami costituiscono il punto di partenza per tutte le valutazioni successive.

  4. Passaggio 4

    Inizio della terapia con pipe-791 o placebo

    La somministrazione del farmaco inizia subito dopo la valutazione di base.

    Se è stato assegnato il gruppo attivo, si assume pipe-791; altrimenti, si assume il placebo.

  5. Passaggio 5

    Assunzione giornaliera del farmaco

    La dose prevista è di 000 mg per via orale, in forma di compressa.

    La compressa deve essere ingerita ogni giorno, secondo le indicazioni fornite dal personale dello studio, per l'intera durata dello studio.

  6. Passaggio 6

    Visite di controllo intermedie

    Vengono programmati controlli periodici (ad esempio alle settimane 4, 8 e 12) per valutare la tollerabilità del trattamento e monitorare eventuali effetti indesiderati.

    Durante queste visite vengono registrati gli eventi avversi emergenti e viene ripetuta la misurazione della FVC.

  7. Passaggio 7

    Valutazione a settimana 12

    A 12 settimane dall'inizio del trattamento, si effettua una valutazione completa che include nuovamente la FVC, la HRCT e la raccolta di tutti gli eventi avversi osservati.

    Questi dati consentono di valutare il cambiamento intermedio rispetto al basale.

  8. Passaggio 8

    Continua assunzione fino alla settimana 26

    La terapia con pipe-791 o placebo prosegue quotidianamente fino al completamento della settimana 26.

    Le visite di follow‑up continuano a monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  9. Passaggio 9

    Valutazione finale a settimana 26

    Al termine della settimana 26, viene eseguita una valutazione finale che comprende la misurazione della FVC, l'analisi quantitativa della fibrosi polmonare su HRCT e la registrazione di tutti gli eventi avversi verificatisi.

    Questi risultati costituiscono il criterio principale per confrontare il gruppo trattato con il gruppo placebo.

  10. Passaggio 10

    Fine dello studio

    Dopo la valutazione finale, lo studio si conclude per il paziente.

    I dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza di pipe-791 nella fibrosi polmonare idiopatica.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Età di almeno 40 anni al momento della randomizzazione, sia per uomini che per donne.
  • Diagnosi di Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) effettuata non più di 7 anni prima dello screening, secondo le linee guida del 2022, confermata dal medico e da una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) che mostri un modello di polmonite interstiziale abituale (UIP) o probabile UIP. (HRCT è un esame di imaging che produce immagini dettagliate dei polmoni; UIP è un tipo di danno tipico della fibrosi polmonare.)
  • Il risultato del test di capacità vitale forzata (FVC) deve essere pari o superiore al 40 % del valore previsto per l’età, il sesso e l’altezza. (FVC misura la quantità di aria che una persona può espirare con forza dopo un'inspirazione completa.)
  • È possibile partecipare anche se si sta già assumendo nintedanib oppure pirfenidone, farmaci approvati per il trattamento dell’IPF, purché non vengano usati entrambi contemporaneamente. (Nintedanib e pirfenidone sono medicinali che rallentano la progressione della fibrosi polmonare.)

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non è possibile partecipare se si ha una malattia polmonare interstiziale diversa dalla fibrosi polmonare idiopatica; si tratta di una condizione in cui il tessuto dei polmoni è danneggiato in modo diffuso.
  • Non è possibile partecipare se si soffre di ipertensione arteriosa polmonare che richiede più farmaci; questo significa che la pressione nei vasi sanguigni dei polmoni è troppo alta e necessita di una terapia complessa.
  • Non è possibile partecipare se si è avuto un peggioramento improvviso della fibrosi polmonare idiopatica entro 6 settimane dallo screening o durante lo screening; è un episodio di rapido peggioramento dei sintomi respiratori.
  • Non è possibile partecipare se la funzione renale è molto bassa, con una filtrazione glomerulare stimata (eGFR) pari o inferiore a 30 ml/min/1.73 m², oppure se si ha una grave compromissione epatica classificata come classe Child‑Pugh B o C; l’eGFR misura quanto bene i reni filtrano il sangue, mentre la classificazione Child‑Pugh valuta la gravità di una malattia del fegato.
  • Le donne non devono avere potenziale di gravidanza; cioè non devono essere in grado di rimanere incinte durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

PIPE-791 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. Nel trial viene testato per capire se può migliorare la capacità respiratoria di persone con fibrosi polmonare idiopatica. I ricercatori confrontano l’effetto di questo farmaco con quello di un placebo per valutare se è sicuro, ben tollerato e capace di rallentare la perdita di funzione polmonare.

Che cosa si sa già del trattamento

  • PIPE-791

    È una compressa da assumere per via orale, studiata in fase 2 di sperimentazione clinica. Attualmente è un farmaco sperimentale e non è ancora approvato per uso comune. Viene testato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, una malattia rara dei polmoni. Agisce a livello molecolare inibendo i segnali che attivano le cellule fibroblastiche, riducendo così la formazione di tessuto cicatriziale; è classificato come agente anti‑fibrotico.

  • Placebo to PIPE-791

    È una compressa priva di principio attivo, assunta per via orale come controllo nello studio. Non ha alcun effetto terapeutico né è destinata al trattamento di malattie. Viene usato solo per confrontare i risultati di PIPE-791 con un trattamento inattivo. Non possiede un meccanismo d'azione né una classificazione farmacologica.

Malattie studiate

Fibrosi polmonare idiopatica - La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia cronica caratterizzata da cicatrizzazione progressiva del tessuto polmonare senza una causa nota. Con il tempo, il tessuto polmonare diventa più rigido, riducendo la capacità di espansione dei polmoni durante la respirazione. Questo porta a una diminuzione graduale della capacità respiratoria e a una sensazione di affaticamento durante le attività quotidiane. La malattia avanza in modo continuo, con peggioramento dei sintomi respiratori e riduzione della capacità di esercizio. Le lesioni fibrotiche si accumulano anche se la malattia può presentare periodi di stabilità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-521901-42-00Codice del protocolloCTX-791-201Partecipanti previsti428 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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