Studio di fase 2 su pazienti con leucemia a cellule capellute recidivante o refrattaria: terapia orale combinata di vemurafenib e venetoclax seguita da rituximab

Il trial riguarda la Hairy Cell Leukemia, una forma rara di leucemia che colpisce le cellule del sangue chiamate linfociti B. I pazienti inclusi hanno una malattia che è tornata dopo i trattamenti precedenti o che non ha risposto a questi. Il protocollo prevede una terapia orale breve che combina vemurafenib, un farmaco che blocca una proteina coinvolta nella crescita delle cellule tumorali, e venetoclax, un farmaco che aiuta a far morire le cellule tumorali inibendo una proteina che le protegge dalla morte.

Lo scopo principale è valutare se questa combinazione può raggiungere un tasso di remissione completa superiore a quello osservato con i singoli farmaci. Dopo le quattro cicli di terapia orale, i pazienti con risposta incompleta o con tracce di malattia residua vengono trattati con rituximab, un anticorpo che riconosce la proteina CD20 presente sulla superficie delle cellule leucemiche, per eliminare le cellule rimanenti. Verranno inoltre monitorati la qualità della vita e diversi indicatori di sopravvivenza.

Durante lo studio i pazienti assumono le compresse per diverse settimane, seguite da infusioni di rituximab se necessario. La presenza di cellule tumorali residue viene valutata con test di MRD usando tecniche come PCR (amplificazione di materiale genetico), flow cytometry (analisi delle caratteristiche cellulari) e immunohistochemistry (colorazione delle cellule in laboratorio). Alcuni pazienti possono anche essere sottoposti a PET-CT per vedere l’estensione della malattia nel corpo. Le visite di controllo avvengono regolarmente per verificare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.