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Studio di Fase 2, randomizzato e doppio cieco, su STL303 idrocloruro orale per pazienti adulti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione dell’occhio chiamata Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration, una forma avanzata della degenerazione maculare legata all’età che porta a una perdita di tessuto nella parte centrale della retina, riducendo la capacità di vedere i dettagli. Il trattamento sperimentale è una compressa orale contenente STL303, somministrata in dosi di 50 mg o 100 mg, confrontata con capsule identiche ma inattive (placebo).

Lo scopo è valutare quanto il farmaco sia efficace nel rallentare la perdita di tessuto retinico e quanto sia sicuro per i partecipanti. I soggetti ricevono il farmaco o il placebo per circa due anni, con visite regolari in cui vengono effettuati esami di imaging della retina mediante OCT (una scansione che mostra le strutture interne dell’occhio) e test di sensibilità visiva per misurare la capacità di percepire luci deboli. Vengono inoltre controllati i parametri di salute generale, come pressione sanguigna, peso, elettrocardiogramma e analisi del sangue, per identificare eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, viene effettuata la randomizzazione, che assegna il partecipante a uno dei tre gruppi: STL303 50 mg, STL303 100 mg o placebo (capsula verde di dimensione 0 o 4).

    Il gruppo è scelto in maniera casuale e né il partecipante né il personale di studio sanno a quale gruppo appartiene (studio in doppio cieco).

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia orale

    Il partecipante deve assumere una capsula al mattino, tutti i giorni, per tutta la durata dello studio (fino a 104 settimane).

    Se è stato assegnato al gruppo STL303 50 mg, la capsula contiene 50 mg di stl303 hydrochloride; se è nel gruppo STL303 100 mg, la capsula contiene 100 mg della stessa sostanza. Il gruppo placebo riceve una capsula identica per aspetto ma priva di principio attivo.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio settimanali programmate

    Le visite di controllo avvengono alle settimane 4, 12, 26, 52, 78 e 104. Durante ciascuna visita vengono eseguiti:

    Valutazione dei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca), esame fisico, peso e elettrocardiogramma (ECG).

    Analisi di laboratorio per controllare ematologia, chimica clinica, coagulazione e analisi delle urine.

    Esami oculari specifici: SD‑OCT (tomografia a coerenza ottica) per misurare la perdita di fotorecettori, microperimetria mesopica per valutare la sensibilità retinica, test di visione a bassa illuminazione (LLVA) con tavole ETDRS e imaging FAF (autofluorescenza).

    Il personale registra eventuali eventi avversi o eventi avversi gravi riferiti dal partecipante.

  4. Passaggio 4

    Raccolta di campioni per farmacocinetica (PK)

    In un sottogruppo di circa il 20 % dei partecipanti (distribuiti equamente tra farmaco attivo e placebo) vengono prelevati campioni di sangue per analizzare i parametri di farmacocinetica (PK) alla settimana 4.

    In tutti i partecipanti, ulteriori prelievi di sangue avvengono alle settimane 4, 12, 26, 52, 78 e 104 per misurare i livelli di Ctrough,ss (concentrazione minima) e, quando disponibile, C2,ss.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale e conclusione dello studio

    Alla settimana 104 il partecipante effettua l'ultima visita di studio, durante la quale vengono ripetuti tutti gli esami descritti nelle visite di monitoraggio.

    Vengono valutati i risultati finali sulla perdita di area EZ, la dimensione della lesione GA, la sensibilità retinica, la qualità della vita visiva (punteggio NEI‑VFQ‑25) e la sicurezza complessiva del farmaco.

    Al termine della visita, il partecipante conclude la partecipazione allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Età ≥ 60 anni al momento dello screening.
  • Media oculare trasparente, pupilla adeguatamente dilatata e capacità di fissare l’immagine per ottenere foto di buona qualità, secondo il giudizio del medico.
  • L’occhio non studiato può avere AMD con o senza atrofia geografica (GA) o GA foveale; è consentito trattare quell’occhio con farmaci inibitori del complemento.
  • Vaccinazione contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae almeno due settimane prima dell’inizio del trattamento.
  • Se non è già stato fatto, vaccinazione contro Haemophilus influenzae tipo b, se disponibile e secondo le norme locali.
  • Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 40 kg/m².
  • Le persone in età fertile devono usare un metodo contraccettivo adeguato; gli uomini con partner in età fertile devono usare contraccezione efficace durante lo studio e per un mese dopo l’ultima dose.
  • Non donare gameti (spermatozoi o ovuli) durante lo studio e per un mese dopo l’ultima dose.
  • Diagnosi di AMD non essudativa in entrambi gli occhi, con presenza di drusen (piccole escrescenze gialle) dure o molli.
  • L’area di GA nell’occhio di studio deve avere una dimensione totale tra 2,5 e 10,16 mm² (misurata con SD‑OCT). Se la GA è multifocale, almeno una lesione deve essere ≥ 1,25 mm² e l’area totale deve rientrare nel range sopra.
  • L’intera lesione di GA deve essere visibile in una scansione OCT 6 × 6 mm centrata sulla macula e non deve toccare l’area di atrofia peripapillare.
  • Il bordo della perdita della zona ellissoide (EZ) deve essere interamente visibile nella stessa scansione OCT.
  • Tutte le lesioni di GA devono trovarsi ad almeno 150 μm dal centro della fovea.
  • Presenza di iper‑autofluorescenza nella zona di transizione della GA (qualunque modello); se manca, la persona è esclusa.
  • Acuità visiva corretta (BCVA) misurata con la scala ETDRS di almeno 55 lettere (equivalente a 20/70) nell’occhio di studio sia allo screening che al baseline.
  • Acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) di almeno 10 lettere ETDRS nell’occhio di studio allo screening e al baseline.
  • Microperimetria: capacità di vedere il bersaglio di fissazione, perdita di fissazione ≤ 20 % e disponibilità a svolgere il test.
  • Capacità di assumere il farmaco in studio (IMP) o avere un familiare/caregiver che possa somministrarlo.
  • Possibilità di firmare il consenso informato scritto e di rispettare tutte le visite, esami, somministrazioni giornaliere del farmaco e registri richiesti dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Malattia retinica atrofica non dovuta alla degenerazione maculare legata all’età (AMD), inclusi problemi alla macula causati da miopia forte o distrofie maculari come la distrofia a pattern e la malattia di Stargardt, in uno dei due occhi.
  • Segni di AMD esudativa (forma attiva della malattia), vasculopatia coroideale polipoidale o neovascolarizzazione maculare in uno dei due occhi, rilevati tramite storia clinica, OCT (scansione a coerenza ottica), angiografia con fluoresceina o angiografia OCT; se è stato trattato con iniezioni anti‑VEGF nell’altro occhio, l’ultima iniezione deve essere avvenuta più di due anni fa.
  • Qualsiasi trattamento precedente con terapia fotodinamica o laser di coagulazione sulla macula dell’occhio studiato.
  • Presenza di occlusione della vena retinica (blocco di una vena nella retina) attiva o recente nell’occhio studiato.
  • Presenza di emorragia vitrea (sanguinamento nel corpo vitreo dell’occhio) nell’occhio studiato.
  • Storia di distacco della retina nell’occhio studiato.
  • Altre condizioni oculari in uno dei due occhi, tra cui:
    • Retinopatia diabetica non proliferativa di grado moderato o più grave (danni alla retina dovuti al diabete).
    • Qualsiasi altra patologia retinica che, secondo il medico, possa confondere la diagnosi di atrofia geografica o rendere difficile il follow‑up.
    • Storia di infezione da herpes nell’occhio.
    • Infiammazione attiva dell’occhio (uveite o vitrite) di grado traccia o superiore.
    • Storia di uveite idiopatica o autoimmune.
    • Infezioni attive dell’occhio come congiuntivite, cheratite, sclerite o endoftalmiti.
    • Miopia elevata, cioè più di 6 diottrie o lunghezza assiale dell’occhio superiore a 26 mm.
    • Chirurgia intraoculare (compresa la sostituzione della lente) entro 3 mesi prima della randomizzazione.
    • Laser YAG (laser a granuli di ittrio‑alluminio‑granato) effettuato entro 1 mese prima della randomizzazione.
    • Storia di infezione da Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae tipo b nonostante la vaccinazione.
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Farmaci in studio

STL303 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Contiene la sostanza attiva STL303 cloridrato. Nel trial il farmaco viene testato per verificare se può rallentare la perdita di tessuto nella retina (atrofia geografica) nei pazienti con degenerazione maculare legata all’età. I partecipanti assumono il farmaco per un periodo determinato e i ricercatori confrontano i risultati con quelli di un gruppo di controllo per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

STL303 - STL303 è somministrato per via orale sotto forma di capsula rigida da 50 mg o 100 mg; le capsule vengono inghiottite con acqua. Il farmaco è ancora in fase di sperimentazione clinica (fase 2) e non è ancora approvato per uso generale. È studiato per rallentare la perdita di tessuto nella atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all’età. Agisce a livello molecolare modulando il sistema di complemento e riducendo l’infiammazione nella retina, ed è classificato come piccolo composto investigativo con attività anti‑infiammatoria e neuroprotettiva.

Malattie studiate

Atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all'età - L'atrofia geografica è una forma avanzata della degenerazione maculare legata all'età caratterizzata da aree di perdita di tessuto della retina nella zona maculare. Le lesioni si sviluppano tipicamente al di fuori della fovea e aumentano di dimensione nel tempo. Questo allargamento comporta una progressiva riduzione della sensibilità della retina, soprattutto nelle zone circostanti la fovea. Con il progredire della malattia, le aree atrofiche possono confluire, riducendo sempre più la capacità visiva centrale. La perdita di fotorecettori e di epitelio pigmentato avviene in modo graduale, senza eventi acuti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 16 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525738-40-00Codice del protocolloSTL303-202Partecipanti previsti300 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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