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Studio di Fase 2 per valutare sicurezza ed efficacia di radamts13 in pazienti con ictus ischemico acuto

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L'Acute Ischemic Stroke è una condizione in cui il flusso di sangue al cervello è interrotto a causa di un vaso sanguigno ostruito, causando danni neurologici. Il trial valuta il farmaco sperimentale TAK-755, somministrato per via intravenosa.

Lo scopo è verificare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del farmaco in pazienti con questa condizione. Lo studio è di fase 2, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che i partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un prodotto inattivo, e né i pazienti né i ricercatori sanno quale trattamento è stato somministrato.

I partecipanti ricevono una dose singola del farmaco o placebo poco dopo l'arrivo in ospedale e vengono monitorati per 90 giorni. Le valutazioni includono controlli clinici e test neurologici nelle prime 24 ore, ulteriori esami entro 72 ore e visite di follow‑up fino al giorno 90 per osservare eventuali complicazioni e misurare il recupero funzionale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Viene chiesto di firmare il consenso informato e di fornire i dati anagrafici necessari per la partecipazione.

    Dopo la registrazione viene assegnato un numero di studio che identifica il paziente durante tutta la sperimentazione.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono effettuati esami clinici di base, misurazione dei segni vitali e valutazione neurologica con la scala NIHSS.

    Vengono prelevati campioni di sangue per gli esami di chimica clinica e emocromo, e viene eseguita un’imaging cerebrale per confermare l’ictus ischemico acuto.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione e somministrazione del farmaco

    In modo cieco e randomizzato il paziente riceve una sola infusione per via IV di uno dei seguenti prodotti:

    Se assegnato al gruppo sperimentale, viene somministrato adzy­nma 500 iu contenente RADAMTS13 in soluzione per iniezione.

    Se assegnato al gruppo di controllo, viene somministrato un placebo liofilizzato con le stesse caratteristiche fisiche del prodotto attivo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio immediato (prime 120 ore)

    Vengono controllati i segni vitali e osservati eventuali sintomi di emorragia intracranica, secondo la classificazione di Heidelberg.

    Tutte le reazioni avverse o gli eventi clinici vengono registrati per la valutazione di sicurezza.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 24 ore

    Viene ripetuta la scala NIHSS per valutare l’evoluzione neurologica.

    Viene effettuata una nuova imaging per verificare la recanalizzazione (punteggio AOL = 3) e la reperfusione (> 90 % di riduzione del volume di penombra).

  6. Passaggio 6

    Valutazione a 72 ore o dimissione

    Viene misurato il volume dell’infarto finale tramite imaging, se disponibile entro 72 ore o al momento della dimissione ospedaliera.

  7. Passaggio 7

    Visita di follow‑up a 30 giorni

    Vengono eseguiti esami di laboratorio e una ricerca di anticorpi di legame e neutralizzanti contro ADAMTS13.

    Viene monitorata la comparsa di eventi avversi di qualsiasi tipo, inclusi quelli gravi o potenzialmente letali.

  8. Passaggio 8

    Visita finale a 90 giorni

    Viene valutato il punteggio della scala mRS (modified Rankin scale) per determinare il livello di dipendenza funzionale.

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi intervenuti, la mortalità per qualsiasi causa e gli ultimi esami di laboratorio.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Il partecipante o il suo rappresentante legale ha firmato il consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso.
  • Diagnosi clinica di ictus ischemico acuto.
  • I sintomi dell'ictus devono essere iniziati entro 24 ore dall’arrivo al centro; per gli “ictus al risveglio” si considera l’ultimo momento in cui la persona era sveglia e senza sintomi (Last Known Well) entro 24 ore.
  • Il punteggio sulla NIH Stroke Scale deve essere tra 6 e 25 (indica un ictus da moderato a grave).
  • Prima dell'ictus, il paziente deve avere un punteggio Modified Rankin Scale inferiore a 2 (nessuna disabilità significativa).
  • I sintomi devono corrispondere a un ictus nella circolazione anteriore del cervello.
  • Deve esserci evidenza, tramite imaging (TC o risonanza), di un’ostruzione in una delle arterie specificate (ICA intracranica, M1‑M4 o A1‑A3).
  • Sono ammessi sia uomini che donne.
  • Se il paziente è entro 0‑4,5 ore dall’inizio dei sintomi, deve avere:
    • ASPECTS maggiore di 6 (punteggio che valuta il danno cerebrale su TC o risonanza);
    • Se il centro dispone di imaging di perfusione (TC o risonanza), il volume del nucleo ischemico deve essere inferiore a 70 cm³ e il volume di tessuto cerebrale ancora salvabile (penumbra) deve essere almeno 10 cm³.
    • Se il paziente è tra 4,5 e 24 ore dall’inizio dei sintomi, deve avere:
      • ASPECTS maggiore di 6 (o maggiore di 7 per alcune arterie di dimensioni medie);
      • Se è disponibile l’imaging di perfusione, gli stessi criteri di volume: nucleo ischemico < 70 cm³ e penumbra ≥ 10 cm³;
      • Se si utilizza la risonanza, deve essere presente una lesione ischemica acuta su DWI ma senza cambiamenti evidenti su FLAIR (mismatch DWI/FLAIR);
      • Per le ostruzioni di grandi vasi, ASPECTS > 6; per quelle di vasi medi, ASPECTS > 7 o evidenza di cambiamento ischemico in meno di un terzo del territorio dell’arteria corrispondente.
      • Se il centro non dispone di imaging di perfusione o risonanza, si usano i criteri di ASPECTS sopra indicati e la presenza di collaterali leptomeningei visibili su angiografia TC.

Chi non può partecipare allo studio?

38 criteri

  • Il peso è superiore a 130 kg oppure inferiore a 40 kg.
  • Se sei idoneo/a a ricevere una trombolisi endovenosa (farmaci come alteplase o tenecteplase) per l’evento di ictus, non puoi partecipare.
  • Hai avuto una crisi epilettica (convulsione) al momento dell’inizio dell’ictus.
  • Hai avuto un trauma cranico grave negli ultimi 90 giorni.
  • La tua pressione sanguigna è molto alta (sistolica ≥ 185 mmHg o diastolica ≥ 110 mmHg) prima della randomizzazione.
  • Il glucosio nel sangue è molto basso (< 50 mg/dL) o molto alto (> 400 mg/dL).
  • Hai una storia di emorragia intracranica (sanguinamento dentro il cervello).
  • Hai avuto un tumore intracranico, eccetto una piccola meningioma.
  • Hai avuto un ictus precedente negli ultimi 90 giorni.
  • Hai subito un intervento chirurgico intracranico o intraspinale negli ultimi 90 giorni.
  • Hai avuto un intervento chirurgico importante o un trauma grave negli ultimi 14 giorni.
  • Ti è stata diagnosticata una malattia seria, avanzata o terminale con aspettativa di vita inferiore a 1 anno.
  • Hai una storia di angiopatia amiloide cerebrale (deposizione di proteine nel vaso sanguigno del cervello).
  • Hai avuto un cancro sistemico, eccetto un carcinoma basocellulare o squamoso della pelle rimosso con margini chiari.
  • Stai avendo un sanguinamento attivo non controllato.
  • Hai una condizione che aumenta notevolmente il rischio di sanguinamento (ad esempio, una tendenza a sanguinare facilmente).
  • Non puoi sottoporti a una risonanza magnetica (RM) o a una tomografia computerizzata (TC).
  • I sintomi dell’ictus stanno migliorando rapidamente.
  • Hai un’occlusione cronica (blocco) che causa l’ictus.
  • Hai un’occlusione totale dell’arteria carotidea extracranica (ICA) che causa l’ictus.
  • Ci sono evidenze di emboli settici (microbatteri trasportati nel sangue) o di endocardite batterica (infezione del cuore).
  • Il medico ritiene che tu abbia un’altra malattia significativa che potrebbe aumentare i rischi.
  • Hai partecipato a un altro studio clinico interventistico negli ultimi 90 giorni.
  • Sei in grado di gravidanza, allattamento o non puoi rispettare le misure contraccettive richieste.
  • Le immagini diagnostiche (RM o TC) sono di scarsa qualità e non possono essere interpretate.
  • Le immagini mostrano un effetto di massa intracranico significativo o uno spostamento della linea mediana del cervello.
  • Le immagini mostrano occlusioni in più di un territorio vascolare.
  • Le immagini mostrano un’emorragia intracranica acuta o cronica.
  • Le immagini mostrano un’ampia zona di danno ischemico (meno di un terzo del territorio dell’arteria cerebrale media).
  • Le immagini mostrano un tumore intracranico (eccetto una piccola meningioma), un aneurisma cerebrale o una malformazione artero-venosa.
  • Il tuo conteggio delle piastrine è inferiore a 50.000 per mm³ (basso numero di cellule che aiutano la coagulazione).
  • Il medico ritiene che potresti non essere in grado o non voler collaborare con le procedure dello studio.
  • Hai avuto una reazione allergica grave (ipotensiva) al farmaco TAK‑755 o ai suoi componenti.
  • Hai già ricevuto TAK‑755 in precedenza.
  • Hai ricevuto caplacizumab negli ultimi 30 giorni.
  • Hai ricevuto prodotti contenenti il fattore di von Willebrand negli ultimi 14 giorni.
  • Hai condizioni di base che, secondo il medico, ti impediscono di capire la natura e le conseguenze dello studio.
  • Hai già ricevuto alteplase, tenecteplase, prourokinase o reteplase per l’evento di ictus corrente.
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Farmaci in studio

ADZYNMA è un farmaco in polvere da ricostituire in soluzione per iniezione endovenosa. Contiene la proteina chiamata RADAMTS13, che aiuta a ripristinare una funzione importante del sangue, impedendo la formazione di coaguli anomali. Nel trial, il farmaco viene somministrato ai partecipanti per valutare se è sicuro, ben tollerato e se può migliorare i risultati nei pazienti con ictus ischemico acuto.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ADZYNMA 1 500 IU

    Il prodotto è fornito come polvere da ricostituire in soluzione per iniezione endovenosa. È una forma ricombinante della proteina radamts13, attualmente approvata come farmaco orfano per la trombocitopenia immunitaria e in fase di studio clinico per l'ictus ischemico acuto. Il principio agisce sostituendo l'enzima mancante che rompe i grandi aggregati di fattore di von Willebrand, riducendo così la formazione di coaguli. È classificato come agente emostatico e terapia sostitutiva della proteina.

  • Lyophilized product similar to TAK-755 (Placebo)

    Il prodotto è una polvere liofilizzata che, una volta ricostituita, viene somministrata per via endovenosa come soluzione per iniezione, ma non contiene principi attivi. Viene usato esclusivamente come controllo nello studio per confrontare i risultati del farmaco attivo. Attualmente non è un medicinale approvato né è presente nella letteratura medica come terapia. È considerato un placebo, quindi non ha classificazione farmacologica.

Malattie studiate

Ictus ischemico acuto - è una condizione in cui l'afflusso di sangue al cervello è interrotto improvvisamente a causa di un blocco in un'arteria. Questo blocco impedisce l'apporto di ossigeno alle cellule cerebrali, che iniziano a non funzionare correttamente. Nei primi minuti le funzioni neurologiche possono diminuire, causando difficoltà nel parlare, muoversi o vedere. Se il flusso sanguigno non viene ripristinato, l'area colpita può ingrandirsi e coinvolgere più parti del cervello. La fase iniziale è seguita da un periodo di stabilizzazione in cui i sintomi possono migliorare o peggiorare. Con il tempo, il cervello può adattarsi parzialmente, ma le funzioni perse possono rimanere alterate.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522734-31-00Codice del protocolloTAK-755-2002Partecipanti previsti222 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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