In breve
RADAMTS13, noto anche come apadamtase alfa e venduto con il nome commerciale ADZYNMA, è una terapia enzimatica sostitutiva autorizzata nell'Unione Europea per adulti e bambini affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una rara malattia della coagulazione del sangue causata da deficit di ADAMTS13. È attualmente oggetto di studio in una sperimentazione di Fase 2 per l'ictus ischemico acuto, una condizione in cui un coagulo di sangue blocca il flusso sanguigno al cervello.
Punti chiave
- RADAMTS13 è una terapia enzimatica sostitutiva autorizzata nell'UE come ADZYNMA per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP).
- È in studio in una sperimentazione di Fase 2 per l'ictus ischemico acuto, con 222 partecipanti previsti.
- La sperimentazione è attualmente autorizzata ma non ancora in fase di reclutamento.
- La misura di esito principale è la proporzione di partecipanti che sviluppano emorragia intracranica sintomatica entro 120 ore dal trattamento.
- RADAMTS13 viene somministrato come polvere e solvente per soluzione iniettabile per via endovenosa.
- La sperimentazione confronta TAK-755 con ADZYNMA a diverse dosi endovenose.
Che cos'è RADAMTS13?
RADAMTS13, noto anche come apadamtase alfa e venduto con il nome commerciale ADZYNMA, è una terapia enzimatica sostitutiva. È una sostanza a base proteica che sostituisce un enzima mancante o carente nell'organismo chiamato ADAMTS13. Il medicinale è autorizzato nell'Unione Europea per il trattamento del deficit di ADAMTS13 in adulti e bambini affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una rara malattia ereditaria del sangue. Il principio attivo di ADZYNMA è apadamtase alfa, che è la stessa sostanza di RADAMTS13.
Come funziona RADAMTS13?
ADAMTS13 è un enzima che normalmente scinde nel sangue complessi proteici molto grandi chiamati fattore di von Willebrand. Quando ADAMTS13 manca o non funziona correttamente, questi grandi complessi si accumulano e causano l'aggregazione delle piastrine, formando coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni. RADAMTS13 sostituisce l'enzima mancante, contribuendo a prevenire la coagulazione anomala del sangue che causa i sintomi della cTTP. Nell'ictus ischemico acuto, un coagulo di sangue blocca il flusso sanguigno a una parte del cervello e la sperimentazione sta valutando se la somministrazione di questo enzima possa essere utile in questo contesto.
Per quali condizioni RADAMTS13 è utilizzato o studiato?
- Porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) – una rara condizione ereditaria in cui l'organismo non produce abbastanza enzima ADAMTS13 funzionante, con conseguente formazione di coaguli di sangue nei piccoli vasi. RADAMTS13 è autorizzato nell'UE per trattare questa condizione in adulti e bambini.
- Ictus ischemico acuto – una condizione in cui un coagulo di sangue blocca il flusso sanguigno a una parte del cervello. Una sperimentazione di Fase 2 sta attualmente valutando se RADAMTS13 è sicuro e tollerabile per le persone affette da questa condizione.
Come viene somministrato RADAMTS13?
ADZYNMA è disponibile come polvere e solvente per soluzione iniettabile, somministrato per via endovenosa. È disponibile in due dosaggi: 500 UI e 1500 UI, ciascuno con 5 ml di solvente. La polvere è fornita in un flaconcino di vetro insieme a un flaconcino di solvente, un dispositivo di ricostituzione, una siringa, un set per infusione e tamponi imbevuti di alcol. Nella sperimentazione di Fase 2 sull'ictus, l'intervento è descritto come un prodotto liofilizzato con la stessa forma e le stesse caratteristiche funzionali di TAK-755, somministrato per via endovenosa, e ADZYNMA a diverse dosi endovenose.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Attualmente è registrata una sperimentazione clinica per RADAMTS13 nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE. Si tratta di una sperimentazione interventistica di Fase 2 per l'ictus ischemico acuto con un arruolamento previsto di 222 partecipanti. La sperimentazione è autorizzata ma non ancora in fase di reclutamento. È divisa in due parti: Parte A e Parte B, entrambe progettate per valutare la sicurezza e la tollerabilità di TAK-755 nei partecipanti.
Cosa sta misurando la sperimentazione?
La misura di esito primaria per entrambe le parti della sperimentazione è la proporzione di partecipanti che sviluppano emorragia intracranica sintomatica (sICH) entro 120 ore dall'intervento sperimentale. Ciò significa sanguinamento all'interno del cranio che causa sintomi, definito secondo il sistema di classificazione delle emorragie di Heidelberg.
Chi può partecipare alla sperimentazione?
La sperimentazione arruola partecipanti con ictus ischemico acuto. Il registro non elenca criteri di eleggibilità dettagliati nei dati forniti, ma la condizione oggetto di studio è l'ictus ischemico acuto e l'intervento viene somministrato per via endovenosa.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti supplementari fornite non elencano effetti indesiderati specifici per RADAMTS13. La sperimentazione di Fase 2 in corso è progettata per valutare la sicurezza e la tollerabilità e la sua misura di esito primaria si concentra sull'insorgenza di emorragia intracranica sintomatica entro 120 ore dal trattamento.