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Studio di estensione per pazienti con neoplasie mieloproliferative trattati con pelabresib (CPI-0610)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue chiamate Neoplasie Mieloproliferative, che includono condizioni come la Mielofibrosi e la Trombocitemia Essenziale. Queste malattie possono causare problemi con la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pelabresib, che viene somministrato sotto forma di compresse. Pelabresib è un tipo di farmaco che agisce su specifiche proteine nel corpo, note come proteine BET, che possono influenzare la crescita delle cellule.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di pelabresib nei pazienti che lo stanno già assumendo. Inoltre, lo studio mira a osservare la sopravvivenza e i benefici clinici nei pazienti che ricevono o hanno ricevuto questo trattamento. I partecipanti allo studio sono pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con pelabresib e continuano a ricevere benefici dal trattamento.

Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere pelabresib e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la loro salute generale. Lo studio prevede anche un confronto con un placebo per capire meglio l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a migliorare il trattamento delle Neoplasie Mieloproliferative in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio di estensione dopo essere stato precedentemente arruolato in studi con pelabresib.

    Il paziente deve continuare a ricevere benefici clinici dal trattamento con pelabresib nello studio principale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco CPI-0610 viene somministrato sotto forma di compresse da assumere per via orale.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e dall'investigatore.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza a lungo termine

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti che ricevono pelabresib.

    Viene monitorata l'insorgenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sopravvivenza

    La sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza senza leucemia vengono valutate durante lo studio.

    Vengono analizzati i tempi degli eventi, come la durata della risposta e la sopravvivenza libera da progressione.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow-up

    Il paziente deve partecipare a visite programmate per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Le visite di follow-up continuano fino alla fine dello studio, stimata per il 1 giugno 2029.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che significa che comprende e accetta di partecipare allo studio e di seguire le regole e le restrizioni indicate nel modulo di consenso informato.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni e deve essere maggiorenne secondo le leggi del luogo in cui si svolge lo studio al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve essere già iscritto e ricevere ancora il trattamento con pelabresib in uno studio clinico precedente.
  • Il paziente deve ricevere un beneficio clinico dal trattamento con pelabresib nello studio precedente, come valutato dal medico.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di partecipare alle visite programmate, seguire i piani di trattamento e qualsiasi altra procedura dello studio indicata nel protocollo.
  • Il paziente deve accettare di evitare la gravidanza o di diventare padre durante lo studio e per un certo periodo dopo l'ultima dose di pelabresib. Questo include l'uso di metodi contraccettivi molto efficaci.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento del controllo dell'idoneità e devono accettare di evitare la gravidanza durante lo studio e per un certo periodo dopo l'ultima dose di pelabresib. Devono anche accettare di sottoporsi a test di gravidanza regolari durante il periodo di trattamento e mensilmente fino a 184 giorni dopo l'ultima dose di pelabresib.
  • Le donne che non possono avere figli (ad esempio, perché hanno subito un intervento chirurgico per rimuovere l'utero o le ovaie, o sono in menopausa da almeno 12 mesi senza altre cause mediche) sono idonee.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Neoplasie Mieloproliferative, che includono condizioni come Mielofibrosi e Trombocitemia Essenziale. Queste sono malattie del sangue in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l'accordo a partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del partecipante.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pelabresib è un farmaco sperimentale utilizzato per valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti che lo stanno ricevendo. Questo studio mira anche a valutare la sopravvivenza e il beneficio clinico nei pazienti che ricevono o hanno ricevuto questo trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Pelabresib – Pelabresib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento di neoplasie mieloproliferative come la mielofibrosi e la trombocitemia essenziale. Questo farmaco è in fase di estensione di studi precedenti per valutare la sicurezza a lungo termine e i benefici clinici nei pazienti. Pelabresib agisce a livello molecolare inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita anormale delle cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori BET, che modulano l'espressione genica.

Malattie studiate

  • Neoplasie Mieloproliferative (Mielofibrosi e Trombocitemia Essenziale)

    Le neoplasie mieloproliferative sono un gruppo di malattie del sangue in cui il midollo osseo produce un eccesso di cellule ematiche. La mielofibrosi è caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale nel midollo osseo, che può portare a una riduzione della produzione di cellule del sangue. La trombocitemia essenziale comporta un aumento anomalo delle piastrine nel sangue, che può causare problemi di coagulazione. Entrambe le condizioni possono portare a sintomi come affaticamento, ingrossamento della milza e problemi di sanguinamento o trombosi. La progressione di queste malattie può variare notevolmente tra i pazienti.

  • Mielofibrosi

    La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto cicatriziale sostituisce il normale tessuto ematopoietico, riducendo la capacità del midollo di produrre cellule del sangue. Questo può portare a sintomi come anemia, affaticamento, e ingrossamento della milza. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e i sintomi possono peggiorare nel tempo. La mielofibrosi può anche causare dolore osseo e febbre. In alcuni casi, può evolvere in una forma più grave di leucemia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508950-24-00Codice del protocolloCDAK539A12001BPartecipanti previsti58 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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