Navtemadlin: Questo farmaco è in fase di studio per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Navtemadlin viene somministrato ai pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad un altro trattamento. L’obiettivo è ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi della malattia.

Ruxolitinib: Questo è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. Viene somministrato ai pazienti per aiutare a controllare i sintomi e ridurre il volume della milza. Nel contesto di questo studio, Ruxolitinib viene utilizzato in combinazione con Navtemadlin per valutare se insieme possano offrire un miglioramento rispetto al solo Ruxolitinib.

Mielofibrosi Primaria – È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale che sostituisce il normale tessuto ematopoietico. Questo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La milza può ingrandirsi a causa della produzione compensatoria di cellule del sangue. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.

Mielofibrosi Secondaria – Si sviluppa come conseguenza di altre malattie del sangue, come la Policitemia Vera o la Trombocitemia Essenziale. Simile alla mielofibrosi primaria, è caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale nel midollo osseo. Questo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue e a sintomi come anemia e ingrossamento della milza. I pazienti possono sperimentare debolezza, affaticamento e sintomi sistemici come febbre e sudorazione notturna. La progressione della malattia può essere influenzata dalla condizione sottostante che l’ha causata.