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Studio di Fase 1/2 su TP-3654 e Momelotinib per Pazienti con Mielofibrosi a Rischio Intermedio o Alto

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, stanchezza e ingrossamento della milza. La ricerca coinvolge pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato TP-3654, somministrato per via orale sotto forma di capsule. Inoltre, lo studio esamina l'uso combinato di TP-3654 con un altro farmaco, momelotinib, che viene somministrato in compresse.

Il trattamento con TP-3654 sarà testato in due fasi. Nella prima fase, si cercherà di determinare la dose più sicura e appropriata per la fase successiva. Nella seconda fase, si valuterà l'attività clinica preliminare del farmaco. Per i pazienti che riceveranno la combinazione di TP-3654 e momelotinib, lo studio seguirà un percorso simile, iniziando con la determinazione della dose sicura e proseguendo con la valutazione dell'efficacia. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in più fasi e coinvolgerà diversi gruppi di pazienti. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del loro corpo al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo finale è migliorare la comprensione di come questi farmaci possano aiutare a gestire la mielofibrosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: TP-3654 Monoterapia o TP-3654 + Momelotinib.

    La partecipazione richiede la firma di un consenso informato che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni dello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: determinazione del dosaggio

    Il paziente riceve il farmaco TP-3654 per via orale sotto forma di capsule o compresse.

    L'obiettivo è identificare la dose raccomandata per la fase 2 e valutare la sicurezza complessiva del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase 2: valutazione dell'attività clinica

    Il paziente continua a ricevere TP-3654 o la combinazione di TP-3654 + Momelotinib.

    L'obiettivo è valutare l'attività clinica preliminare del trattamento, come la riduzione del volume della milza e il miglioramento dei sintomi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, esami fisici e questionari sui sintomi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Il paziente riceve informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali opzioni di trattamento future.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Devi essere un adulto di almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria o mielofibrosi secondaria a rischio intermedio o alto.
  • Devi essere stato precedentemente trattato con un inibitore JAK approvato e risultare intollerante, resistente o non rispondente, oppure non idoneo a essere trattato con un inibitore JAK approvato.
  • Devi avere una splenomegalia, cioè un ingrossamento della milza, con una lunghezza della milza di almeno 5 cm sotto il margine costale o un volume della milza di almeno 450 cm³.
  • Devi essere in grado di deglutire farmaci somministrati per via orale.
  • Devi avere un'aspettativa di vita di almeno 6 mesi.
  • Devi avere una funzione renale adeguata, con livelli di creatinina nel sangue non superiori a 1,5 volte il limite normale o una clearance della creatinina calcolata di almeno 30 mL/min.
  • Devi avere una funzione epatica adeguata, con livelli di ALT e AST non superiori a 3 volte il limite normale, e una funzione di coagulazione adeguata.
  • Devi avere un conteggio delle piastrine di almeno 25 x 10^9/L senza l'aiuto di fattori di crescita o trasfusioni di piastrine.
  • Devi avere un conteggio dei blasti nel sangue periferico inferiore al 5%.
  • Devi avere uno stato di performance ECOG di massimo 1, che indica che sei in grado di svolgere attività leggere.
  • Devi essere non fertile o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato.
  • Devi essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la mielofibrosi intermedia o ad alto rischio. La mielofibrosi è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • TP-3654

    è un farmaco sperimentale somministrato per via orale. Viene studiato per il trattamento della mielofibrosi primaria o secondaria, una malattia del midollo osseo. Nella fase 1 del trial, l'obiettivo è identificare la dose raccomandata per la fase 2 e valutare la sicurezza complessiva del farmaco. Nella fase 2, si cerca di valutare l'attività clinica preliminare del farmaco.

  • Momelotinib

    è un altro farmaco utilizzato in combinazione con TP-3654 in uno dei bracci del trial. Momelotinib è già noto per il trattamento della mielofibrosi e viene studiato per vedere come funziona insieme a TP-3654. Nella fase 1, l'obiettivo è identificare la dose raccomandata per la fase 2 e valutare la sicurezza della combinazione. Nella fase 2, si cerca di valutare l'attività clinica preliminare della combinazione dei due farmaci.

Che cosa si sa già del trattamento

  • TP-3654

    TP-3654 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per determinare la dose raccomandata per la fase 2 e per valutare la sua sicurezza e attività clinica preliminare. TP-3654 agisce a livello molecolare inibendo specifici percorsi cellulari che contribuiscono alla crescita anomala delle cellule del midollo osseo. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

  • Momelotinib

    Momelotinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato in combinazione con TP-3654 in studi clinici per il trattamento della mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto. Attualmente, è in fase di sperimentazione per stabilire la dose raccomandata per la fase 2 e per valutare la sicurezza e l'attività clinica preliminare della combinazione. Momelotinib agisce inibendo specifiche chinasi coinvolte nella proliferazione cellulare anomala. È classificato come un inibitore delle chinasi.

Malattie studiate

Mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una produzione anomala di cellule del sangue. Questo processo può causare anemia, ingrossamento della milza e sintomi come affaticamento e dolore osseo. La malattia può essere primaria, sviluppandosi da sola, o secondaria, derivante da altre condizioni del midollo osseo. Con il tempo, la mielofibrosi può progredire, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue e a complicazioni come l'insufficienza del midollo osseo. I pazienti possono sperimentare sintomi sistemici come febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che possono rimanere stabili per anni, mentre altri possono vedere un rapido peggioramento dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-502597-16-00Codice del protocolloBBI-TP-3654-102Partecipanti previsti245 personePromotoreSumitomo Pharma America Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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