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Nuvisertib, noto anche con i codici di sviluppo TP-3654 e SGI-9481, è una sostanza chimica a piccola molecola sviluppata da Sumitomo Pharma America, con Tolero Pharmaceuticals come ideatore.[2] È classificato come agente antineoplastico, antifibrotico e antinfiammatorio.[2] Nuvisertib non è un medicinale autorizzato; è una sostanza sperimentale attualmente in fase di studio negli studi clinici.[3] L'Agenzia europea per i medicinali ha concesso a nuvisertib la designazione di farmaco orfano per il trattamento della mielofibrosi il 18 luglio 2025, il che fornisce supporto normativo allo sviluppatore ma non significa che il medicinale sia disponibile o autorizzato per l'uso.[3]
Nuvisertib è descritto come un inibitore delle chinasi PIM, in particolare delle proteine PIM1, PIM2 e PIM3, nonché come inibitore della fosfatidilinositolo 3-chinasi.[2] Le chinasi PIM sono proteine che svolgono un ruolo nella sopravvivenza, nella crescita e nella proliferazione cellulare. Bloccando queste proteine, nuvisertib mira a interferire con la segnalazione cellulare anomala che contribuisce alla mielofibrosi, una condizione in cui il tessuto cicatriziale si accumula nel midollo osseo e interrompe la normale produzione di cellule del sangue.[2]
Nuvisertib si assume per via orale, cioè per bocca.[1] Nello studio registrato, è in fase di studio sia come monoterapia (da solo) sia in combinazione con momelotinib, un altro medicinale orale.[1]
Uno studio clinico è registrato per nuvisertib: NCT04176198, uno studio di Fase 1/2 in pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto.[1] Lo studio è attualmente autorizzato e prevede di arruolare fino a 245 partecipanti.[1] La parte di Fase 1 mira a identificare la dose raccomandata di Fase 2 di nuvisertib, sia da solo sia in combinazione con momelotinib, e a determinare la sicurezza complessiva.[1] La parte di Fase 2 mira a valutare l'attività clinica preliminare, misurata come risposta del volume della milza con una riduzione di almeno il 35% (SVR35) in qualsiasi momento.[1] Gli eventi avversi sono inoltre caratterizzati per tipo, frequenza, gravità, serietà e relazione con i farmaci in studio.[1]
Non sono disponibili informazioni dettagliate sugli effetti indesiderati di nuvisertib dalle fonti fornite. Lo studio clinico sta misurando gli eventi avversi come esito primario nella Fase 1, il che significa che i dati sulla sicurezza sono in fase di raccolta ma non sono stati riportati nel registro.[1]
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