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Studio sul pacritinib per ridurre la fibrosi del midollo osseo in pazienti con mielofibrosi e trombocitopenia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la mielofibrosi, una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene progressivamente sostituito da tessuto fibroso cicatriziale. Questa condizione può presentarsi come mielofibrosi primaria oppure svilupparsi dopo altre malattie del sangue come la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. I pazienti con questa malattia spesso hanno un numero ridotto di piastrine nel sangue, una condizione chiamata trombocitopenia, che può causare problemi di sanguinamento. Il farmaco utilizzato in questo studio si chiama pacritinib e viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Questo medicinale agisce bloccando alcune proteine chiamate JAK2 e FLT3 che sono coinvolte nello sviluppo della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare se pacritinib può ridurre la fibrosi nel midollo osseo, cioè se può diminuire la quantità di tessuto cicatriziale presente. Durante lo studio, che dura fino a 24 mesi, i pazienti assumono pacritinib alla dose massima di 400 milligrammi al giorno. Per verificare gli effetti del trattamento vengono eseguiti diversi esami tra cui biopsie del midollo osseo e risonanze magnetiche. La biopsia del midollo osseo è una procedura in cui viene prelevato un piccolo campione di tessuto dal midollo per analizzarlo al microscopio e verificare il grado di fibrosi. La risonanza magnetica viene utilizzata per misurare la quantità di grasso presente nel midollo osseo, un parametro che può indicare miglioramenti nella struttura del midollo.

Lo studio valuta anche altri aspetti della malattia come il miglioramento dei livelli di emoglobina nel sangue, che indica se l'anemia migliora, e il numero di piastrine. Vengono inoltre misurati i cambiamenti nelle dimensioni della milza, che spesso risulta ingrossata in questa malattia, e vengono analizzate le mutazioni genetiche associate alla mielofibrosi come quelle dei geni JAK2, CALR e MPL. I sintomi della malattia vengono monitorati attraverso questionari specifici. Lo studio raccoglie informazioni sulla sicurezza del farmaco registrando eventuali effetti indesiderati e verificando quanti pazienti riescono a completare il trattamento senza interruzioni o riduzioni della dose.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con pacritinib

    Il trattamento inizia con la somministrazione di pacritinib, un farmaco in forma di capsule rigide da assumere per via orale.

    Il pacritinib è un inibitore di JAK-2, utilizzato per trattare la mielofibrosi in pazienti con un basso numero di piastrine.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni alla settimana 24

    Alla settimana 24 (circa 6 mesi dall'inizio del trattamento), verranno eseguite diverse valutazioni per verificare l'efficacia del farmaco.

    Verrà effettuata una biopsia del midollo osseo per valutare se si è verificata una riduzione della fibrosi (tessuto cicatriziale nel midollo osseo).

    Sarà eseguita una risonanza magnetica per misurare i cambiamenti nella composizione del midollo osseo, in particolare la frazione di grasso.

    Verranno controllati i livelli di emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) e il numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue).

    Sarà valutata la necessità di trasfusioni di globuli rossi durante questo periodo.

    Verrà misurata la dimensione della milza nei pazienti che presentano ingrossamento di questo organo.

    Saranno eseguiti prelievi di sangue per analizzare i cambiamenti nei geni responsabili della malattia (JAK2, CALR, MPL) e nei livelli di alcune proteine nel sangue chiamate citochine.

    Sarà richiesto di compilare un questionario sui sintomi della mielofibrosi per valutare eventuali miglioramenti.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni alla settimana 52

    Alla settimana 52 (circa 12 mesi dall'inizio del trattamento), verranno ripetute le stesse valutazioni eseguite alla settimana 24.

    Verrà effettuata nuovamente una biopsia del midollo osseo per verificare se la fibrosi è diminuita di almeno un grado rispetto all'inizio dello studio. Questo rappresenta l'obiettivo principale dello studio.

    Sarà eseguita un'altra risonanza magnetica per valutare i cambiamenti nella composizione del midollo osseo.

    Verranno controllati nuovamente i livelli di emoglobina e il numero di piastrine.

    Sarà valutata la necessità di trasfusioni di globuli rossi durante tutto l'anno di trattamento.

    Verrà misurata nuovamente la dimensione della milza.

    Saranno ripetuti i prelievi di sangue per analizzare i cambiamenti nei geni della malattia e nelle citochine.

    Sarà richiesto di compilare nuovamente il questionario sui sintomi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo durante tutto lo studio

    Durante tutto il periodo dello studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali del farmaco, la loro frequenza e gravità.

    Sarà valutata la capacità di completare il trattamento, inclusa la necessità di eventuali interruzioni o riduzioni della dose del farmaco.

    I questionari sui sintomi della mielofibrosi verranno compilati regolarmente per tutto il periodo dello studio.

    Verranno eseguiti controlli regolari per verificare la funzionalità del fegato e dei reni, e per monitorare i livelli delle cellule del sangue.

  5. Passaggio 5

    Contraccezione durante lo studio

    Se in età fertile, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante tutto il periodo dello studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di pacritinib.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Avere firmato un consenso informato scritto e volontario (un documento che conferma la vostra decisione di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie)
  • Avere una coagulazione adeguata del sangue, misurata attraverso esami che verificano quanto velocemente il sangue si coagula, con valori non superiori a 1,5 volte il limite normale
  • Se in età fertile, essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco
  • Essere disposti a sottoporsi e in grado di tollerare frequenti risonanze magnetiche (un esame che produce immagini dettagliate degli organi interni) durante lo studio e biopsie del midollo osseo (un prelievo di un piccolo campione di tessuto dal midollo osseo)
  • Essere in grado di comprendere e disposti a completare questionari sulla valutazione dei sintomi
  • Avere almeno 18 anni di età
  • Avere una diagnosi confermata di mielofibrosi, che può essere primaria o sviluppata dopo altre malattie del sangue chiamate policitemia vera o trombocitemia essenziale
  • Avere trombocitopenia (un numero ridotto di piastrine nel sangue, che sono cellule che aiutano la coagulazione), con un conteggio di piastrine compreso tra 50 e 120 per microlitro
  • Necessitare di una terapia con inibitori JAK-2 (un tipo di farmaco che blocca una proteina coinvolta nella malattia) secondo il parere del medico, e essere idonei a iniziare il trattamento con pacritinib come prima terapia o come seconda terapia dopo mancata risposta, perdita di risposta o intolleranza a un precedente inibitore JAK-2. I pazienti devono essersi ripresi dagli effetti tossici di precedenti trattamenti
  • Avere un punteggio ECOG di 0-2 (una scala che misura quanto bene si è in grado di svolgere le attività quotidiane, dove 0 significa completamente attivo e 2 significa in grado di prendersi cura di sé ma non in grado di lavorare)
  • Avere un rischio DIPSS (un sistema di punteggio che valuta la gravità della malattia) intermedio-1, intermedio-2 o alto
  • Avere meno del 5% di blasti (cellule immature del sangue) nel sangue periferico e un conteggio assoluto di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) di almeno 500 per microlitro
  • Avere una funzione adeguata del fegato e dei reni, con valori degli esami del sangue che mostrano: enzimi del fegato non superiori a 3 volte il limite normale (o 5 volte se l'aumento è correlato alla mielofibrosi), bilirubina (una sostanza prodotta dal fegato) non superiore a 4 volte il limite normale, e filtrazione glomerulare stimata (una misura di quanto bene i reni filtrano il sangue) superiore a 30 millilitri al minuto

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la mielofibrosi, che è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso cicatriziale.
  • Non possono partecipare i pazienti con un numero di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) inferiore a 50 x 10e9/L o superiore a 120 x 10e9/L.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti, poiché lo studio è rivolto solo agli adulti e agli anziani.
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Farmaci in studio

Pacritinib è un medicinale sperimentale studiato per ridurre la fibrosi nel midollo osseo. In questo studio viene utilizzato per trattare pazienti con mielofibrosi che hanno anche un basso numero di piastrine nel sangue. Il farmaco viene somministrato per vedere se può migliorare le condizioni del midollo osseo riducendo il tessuto cicatriziale che si forma al suo interno.

Che cosa si sa già del trattamento

Pacritinib – Il pacritinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mielofibrosi in pazienti con bassi livelli di piastrine nel sangue. Questo medicinale agisce bloccando specifiche proteine chiamate chinasi JAK, in particolare JAK2 e FLT3, che sono responsabili della crescita anomala delle cellule del midollo osseo e della formazione eccessiva di tessuto fibroso. L'obiettivo principale del suo utilizzo è ridurre la fibrosi nel midollo osseo, migliorando così la produzione normale delle cellule del sangue nei pazienti affetti da questa malattia rara.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia rara del midollo osseo in cui il tessuto normale viene progressivamente sostituito da tessuto fibroso cicatriziale. Questo processo impedisce al midollo osseo di produrre normalmente le cellule del sangue come i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine. Con il progredire della malattia, la milza e il fegato spesso si ingrandiscono perché cercano di compensare producendo cellule del sangue al posto del midollo osseo. I pazienti possono sviluppare anemia, che causa stanchezza e debolezza, e una riduzione del numero di piastrine, che può portare a problemi di coagulazione del sangue. La malattia progredisce gradualmente e la gravità della fibrosi nel midollo osseo viene classificata in diversi gradi. Nel tempo, la capacità del corpo di produrre cellule del sangue sane diminuisce sempre di più.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-522509-39-00Codice del protocolloGEMFIN-MF-PACRI 2401Partecipanti previsti30 personePromotoreGrupo Espanol De Enfermedades Mieloproliferativas Cronicas Ph

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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