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Studio sulla Sicurezza di Roginolisib e Ruxolitinib in Pazienti con Mielofibrosi non Rispondente agli Inibitori JAK

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come affaticamento, febbre e ingrossamento della milza. Questo studio esamina l'uso combinato di due farmaci, roginolisib e ruxolitinib, in pazienti con mielofibrosi che non rispondono ai trattamenti con inibitori JAK. Roginolisib è un nuovo farmaco sperimentale, mentre ruxolitinib è già utilizzato per trattare la mielofibrosi.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di roginolisib in combinazione con ruxolitinib. I partecipanti assumeranno i farmaci sotto forma di compresse per via orale. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare come i farmaci influenzano i sintomi della malattia. I partecipanti saranno sottoposti a esami del sangue e controlli medici regolari per garantire la loro sicurezza.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella salute generale. L'obiettivo è determinare se la combinazione di roginolisib e ruxolitinib può offrire un nuovo approccio terapeutico per le persone con mielofibrosi che non rispondono ai trattamenti attuali. I risultati dello studio potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per questa malattia complessa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con i farmaci ruxolitinib e roginolisib. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di compresse.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali e alla risposta al trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Saranno eseguiti esami del sangue, elettrocardiogrammi (ECG) e controlli dei segni vitali per valutare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei sintomi

    Ogni 12 settimane, verrà valutata la riduzione dei sintomi utilizzando un modulo di valutazione specifico per la mielofibrosi.

    La riduzione dei sintomi sarà misurata e registrata per monitorare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta splenica

    Ogni 12 e 24 settimane, verrà valutata la riduzione del volume della milza tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

    La risposta splenica sarà misurata per determinare l'efficacia del trattamento nel ridurre le dimensioni della milza.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio della sicurezza e della tollerabilità continuerà per tutta la durata dello studio.

    Saranno effettuati controlli regolari per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato.

  6. Passaggio 6

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.

    Verranno discussi i risultati e le eventuali fasi successive del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi prendere misure per evitare una gravidanza o di diventare padre durante lo studio e per almeno un mese dopo l'ultima dose del trattamento. Questo vale per:
    • Donne che non possono avere figli (ad esempio, donne che hanno subito un intervento chirurgico per rimuovere l'utero o le ovaie, o che non hanno avuto il ciclo mestruale per almeno 12 mesi e hanno almeno 50 anni).
    • Donne che possono avere figli devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di prendere precauzioni efficaci per evitare una gravidanza.
    • Uomini che accettano di prendere precauzioni efficaci per evitare di diventare padri.
    • Devi essere in grado di firmare un consenso informato e rispettare i requisiti dello studio.
    • Devi avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio da 0 a 2 secondo il sistema di valutazione delle condizioni fisiche chiamato Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
    • Devi avere una diagnosi di mielofibrosi (MF), mielofibrosi post-policitemia vera (PPV-MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (PET-MF).
    • Devi avere un rischio classificato come intermedio-1, intermedio-2 o alto secondo il sistema di valutazione del rischio chiamato Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS).
    • Devi essere stato trattato con ruxolitinib per almeno 3 mesi con una dose stabile di almeno 10 mg per un minimo di 8 settimane prima del giorno 1 dello studio. Inoltre, la riduzione della milza deve essere insoddisfacente, con una riduzione inferiore al 25%, e la milza deve essere palpabile almeno 10 cm sotto il margine costale sinistro durante l'esame fisico.
    • Non devi aver ricevuto terapie sperimentali per la MF o altri farmaci considerati efficaci per la MF (come danazolo, idrossiurea, prodotti a base di interferone) ad eccezione del ruxolitinib, nei 3 mesi precedenti l'inizio del farmaco dello studio (eccetto nei casi in cui altri trattamenti efficaci per la MF siano stati completati 6 mesi prima di iniziare il ruxolitinib).
    • Indipendentemente dalla dimensione della milza, devi avere sintomi attivi di MF al momento della visita di screening, dimostrati dalla presenza di un Punteggio Totale dei Sintomi (TSS) di almeno 10 utilizzando il modulo di screening dei sintomi.
    • Devi avere una conta dei blasti periferici inferiore al 10%.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una reazione allergica a uno dei farmaci usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave del cuore, dei polmoni, del fegato o dei reni.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di cancro diverso da quello per cui è condotto lo studio, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero interferire con la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con i farmaci dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Roginolisib

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Questo farmaco viene testato per vedere se può aiutare a migliorare i sintomi della malattia quando viene usato insieme ad un altro farmaco. L'obiettivo è capire se roginolisib è sicuro e ben tollerato dai pazienti.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. Funziona riducendo l'attività di alcune proteine nel corpo che possono causare l'infiammazione e la crescita anormale delle cellule. In questo studio, ruxolitinib viene usato in combinazione con roginolisib per vedere se insieme possono essere più efficaci nel trattare la malattia rispetto all'uso di ruxolitinib da solo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Roginolisib

    Roginolisib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mielofibrosi (MF) nei pazienti che non rispondono agli inibitori JAK. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità quando usato in combinazione con ruxolitinib. Roginolisib agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi cellulari per ridurre i sintomi della MF. È classificato come un agente terapeutico sperimentale nel contesto di questa patologia.

  • Ruxolitinib

    Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale, già approvato per il trattamento della mielofibrosi (MF) e utilizzato in combinazione con roginolisib in studi clinici per pazienti che non rispondono agli inibitori JAK. Questo farmaco agisce bloccando specifiche proteine chiamate JAK, che sono coinvolte nella crescita anormale delle cellule del sangue. Ruxolitinib è classificato come un inibitore JAK e viene utilizzato per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita nei pazienti con MF.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La malattia può anche provocare un ingrossamento della milza, noto come splenomegalia, che può causare dolore addominale e sensazione di pienezza. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sviluppare sintomi come febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La mielofibrosi può evolvere lentamente e i sintomi possono variare in gravità. La progressione della malattia può portare a complicazioni come l'insufficienza del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-515252-20-00Partecipanti previsti27 personePromotoreiOnctura SA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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