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Studio con venetoclax, azacitidina e quizartinib per pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia standard

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la leucemia mieloide acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La leucemia mieloide acuta è una malattia in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anomale che non funzionano correttamente. Lo studio coinvolge pazienti che hanno ricevuto da poco la diagnosi di questa malattia ma che non possono ricevere i trattamenti chemioterapici standard più intensi a causa dell'età avanzata o di altri problemi di salute. I farmaci utilizzati nello studio sono il venetoclax, l'azacitidina e il quizartinib, che vengono somministrati per bocca sotto forma di compresse rivestite.

Lo scopo dello studio è confrontare quanto tempo vivono i pazienti quando ricevono una combinazione di tre farmaci rispetto a quando ricevono solo due farmaci. Un gruppo di pazienti riceverà venetoclax, azacitidina e quizartinib insieme, mentre l'altro gruppo riceverà solo venetoclax e azacitidina. I pazienti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sulla durata della vita dei pazienti, sul tempo in cui la malattia rimane sotto controllo, sulla risposta al trattamento e sulla qualità della vita.

Lo studio prevede cicli di trattamento che possono durare fino a quarantotto mesi. Durante questo periodo i pazienti riceveranno i farmaci secondo un programma stabilito e verranno sottoposti a controlli regolari per valutare come risponde la malattia al trattamento. Verranno anche monitorate eventuali ricadute della malattia e la necessità di trasfusioni di sangue. Lo studio raccoglierà inoltre informazioni sulla malattia residua minima, cioè sulla presenza di piccole quantità di cellule leucemiche che possono rimanere nel corpo anche quando la malattia sembra essere sotto controllo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento - Assegnazione al gruppo di terapia

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento disponibili.

    Il primo gruppo riceverà una combinazione tripla di farmaci: venetoclax, azacitidina e quizartinib.

    Il secondo gruppo riceverà una combinazione standard di due farmaci: venetoclax e azacitidina.

    L'assegnazione al gruppo avverrà in modo casuale e non sarà possibile scegliere quale trattamento ricevere.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci - Gruppo sperimentale

    Se verrà assegnato al gruppo sperimentale, riceverà tre farmaci contemporaneamente.

    Il quizartinib dicloridrato verrà somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    Dovrà assumere le compresse seguendo le indicazioni precise fornite dal personale dello studio riguardo al dosaggio e alla frequenza.

    Gli altri due farmaci del gruppo sperimentale (venetoclax e azacitidina) verranno somministrati secondo il protocollo stabilito.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione dei farmaci - Gruppo standard

    Se verrà assegnato al gruppo standard, riceverà due farmaci: venetoclax e azacitidina.

    Questi farmaci verranno somministrati secondo il protocollo stabilito per il trattamento standard.

  4. Passaggio 4

    Cicli di trattamento

    Il trattamento verrà organizzato in cicli ripetuti nel tempo.

    Durante lo studio verranno effettuate valutazioni specifiche dopo 1 ciclo, 4 cicli e 9 cicli di trattamento.

    La durata e il numero totale di cicli dipenderanno dalla risposta al trattamento e dalle condizioni cliniche.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della risposta al trattamento

    Durante tutto il periodo di trattamento, verrà monitorata regolarmente la risposta alla terapia.

    Verranno effettuati controlli per valutare la remissione completa della malattia, che indica la scomparsa dei segni della leucemia.

    Verranno eseguiti esami per rilevare la malattia residua minima, ovvero piccole quantità di cellule leucemiche che potrebbero essere ancora presenti nel corpo.

    Questi esami includeranno tecniche avanzate di laboratorio per verificare la presenza di cellule tumorali residue.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della sicurezza e degli effetti collaterali

    Durante tutto lo studio, verrà monitorata attentamente la sicurezza dei trattamenti ricevuti.

    Verranno valutati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse ai farmaci.

    Particolare attenzione verrà prestata ai primi 30 giorni e 60 giorni di trattamento per valutare la sicurezza iniziale della terapia.

  7. Passaggio 7

    Trasfusioni e supporto ematologico

    Durante il trattamento, potrebbero essere necessarie trasfusioni di globuli rossi o piastrine per supportare i valori del sangue.

    Verrà monitorata la necessità di queste trasfusioni e la capacità del corpo di mantenere valori adeguati senza supporto trasfusionale.

    Verranno registrati la frequenza e la durata dell'indipendenza dalle trasfusioni.

  8. Passaggio 8

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio, verrà chiesto di compilare questionari sulla qualità di vita.

    Questi questionari valuteranno il benessere generale e l'impatto del trattamento sulla vita quotidiana.

    Le informazioni raccolte aiuteranno a comprendere come il trattamento influisce sul benessere complessivo.

  9. Passaggio 9

    Monitoraggio a lungo termine

    Dopo la fase di trattamento attivo, continuerà un periodo di monitoraggio a lungo termine.

    Verranno effettuati controlli regolari per valutare la durata della risposta al trattamento.

    Verrà monitorata l'eventuale ricomparsa della malattia e la sopravvivenza complessiva.

    Il follow-up continuerà per un periodo prolungato per valutare i risultati a lungo termine del trattamento ricevuto.

  10. Passaggio 10

    Misure contraccettive durante lo studio

    Se di sesso maschile e sessualmente attivo, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi specificati dal protocollo dal primo giorno di trattamento fino ad almeno 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

    Se di sesso femminile in età fertile, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dal momento della firma del consenso informato fino a 7 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.

    Verranno effettuati test di gravidanza per le donne in età fertile per garantire la sicurezza durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo) secondo i criteri del 2022, non essere mai stato trattato in precedenza per questa malattia e non essere idoneo per il trattamento standard con chemioterapia intensiva a causa dell'età avanzata o di altre malattie presenti.
  • I pazienti devono avere almeno 75 anni di età, oppure avere un'età compresa tra 18 e 75 anni con almeno una delle seguenti condizioni di salute: uno stato di performance ECOG (una scala che misura quanto bene il paziente riesce a svolgere le attività quotidiane) di 2 o 3; storia di insufficienza cardiaca (quando il cuore non pompa sangue in modo efficace) che richiede trattamento o frazione di eiezione ventricolare sinistra (misura di quanto bene il cuore pompa il sangue) superiore al 45% ma inferiore o uguale al 55%, oppure angina stabile cronica (dolore al petto dovuto a problemi cardiaci); capacità polmonare ridotta con DLCO (capacità di diffusione polmonare) o FEV1 (volume di aria espirata) inferiore o uguale al 65% o storia significativa di malattia polmonare ostruttiva cronica; clearance della creatinina (misura della funzionalità dei reni) tra 30 e 50 ml/min; compromissione epatica moderata (problemi al fegato) con bilirubina totale, SGPT o SGOT (esami che misurano la funzionalità del fegato) superiori a 1,5 volte ma inferiori o uguali a 3 volte il limite normale; precedente tumore non attivo o controllato; qualsiasi altra malattia che il medico ritenga incompatibile con la chemioterapia intensiva, che deve essere approvata dal coordinatore dello studio prima dell'arruolamento. Tutti i pazienti di età inferiore a 60 anni devono essere approvati dal coordinatore dello studio.
  • Lo stato di performance ECOG deve essere inferiore o uguale a 2 per i pazienti con più di 75 anni, o inferiore o uguale a 3 per i pazienti tra 60 e 75 anni di età.
  • I pazienti di sesso maschile sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi specificati nel protocollo dal primo giorno dello studio fino ad almeno 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Le pazienti di sesso femminile devono essere in menopausa (assenza di ciclo mestruale) da almeno 1 anno prima dello screening, oppure essere permanentemente sterili chirurgicamente (attraverso rimozione delle ovaie, delle tube di Falloppio o dell'utero), oppure le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e un metodo barriera aggiuntivo contemporaneamente, dalla firma del consenso informato fino a 7 mesi dopo l'ultima dose del farmaco, oppure praticare l'astinenza completa se questo è in linea con il loro stile di vita abituale. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e non devono essere in allattamento.
  • Il paziente deve firmare volontariamente un consenso informato (documento che conferma la comprensione e l'accettazione della partecipazione allo studio), approvato da un comitato etico indipendente, prima di qualsiasi procedura di screening o dello studio, con la consapevolezza che il consenso può essere ritirato in qualsiasi momento senza pregiudizio per le cure mediche future.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici (cioè motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei documenti disponibili
  • Per conoscere tutti i motivi per cui potrebbe non essere possibile partecipare allo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un medicinale utilizzato per il trattamento di alcuni tipi di tumore del sangue. In questo studio viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere la chemioterapia standard più intensa.

  • Azacitidine

    è un medicinale che aiuta a combattere alcuni tipi di tumori del sangue. Viene utilizzato insieme ad altri medicinali per trattare la leucemia mieloide acuta in pazienti che non sono idonei per la chemioterapia standard.

  • Quizartinib

    è un medicinale che viene studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. In questo studio viene utilizzato in combinazione con altri medicinali per vedere se può migliorare i risultati del trattamento rispetto alla terapia standard.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Si tratta di un farmaco antitumorale somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfomi. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2 che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così alle cellule leucemiche di morire naturalmente. Appartiene alla classe degli inibitori della proteina BCL-2 ed è già approvato per l'uso clinico in combinazione con altri farmaci per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere la chemioterapia intensiva standard.

  • Azacitidine

    È un farmaco chemioterapico che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea o endovenosa, impiegato nel trattamento di varie forme di leucemia e disturbi del midollo osseo. Il medicinale funziona incorporandosi nel DNA delle cellule tumorali e modificando il modo in cui i geni vengono attivati o disattivati, aiutando le cellule anomale a maturare correttamente o a morire. Appartiene alla categoria degli agenti ipometilanti ed è ampiamente utilizzato nella pratica clinica per pazienti con leucemia mieloide acuta che non sono idonei alla chemioterapia intensiva.

  • Quizartinib

    Si tratta di un farmaco antitumorale mirato somministrato per via orale, sviluppato specificamente per il trattamento della leucemia mieloide acuta con particolari mutazioni genetiche. Questo medicinale blocca selettivamente una proteina alterata chiamata FLT3 che stimola la crescita incontrollata delle cellule leucemiche, impedendo così la proliferazione del tumore. Appartiene alla classe degli inibitori della tirosin-chinasi FLT3 ed è attualmente oggetto di studi clinici avanzati per valutarne l'efficacia in combinazione con altri farmaci nei pazienti non idonei alla chemioterapia standard.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. In questa malattia, il midollo osseo produce cellule immature anomale chiamate blasti che non funzionano correttamente. Queste cellule malate si moltiplicano rapidamente e sostituiscono le cellule sanguigne sane. La malattia progredisce velocemente, causando una riduzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi normali e delle piastrine nel sangue. I pazienti possono sviluppare anemia, infezioni frequenti e problemi di coagulazione del sangue. Con il tempo, le cellule leucemiche possono diffondersi ad altri organi del corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-522979-29-00Codice del protocolloVENP-A-QUIPartecipanti previsti406 personePromotoreFundacion PETHEMA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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