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Estensione in aperto di ATH434-DP2 per pazienti con atrofia multisistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Multiple System Atrophy (MSA), una malattia rara che colpisce il sistema nervoso e può causare problemi di movimento, equilibrio e pressione del sangue. Il trattamento usato è ATH434-DP2, una compressa da assumere per bocca. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di questo farmaco nelle persone con MSA.

Si tratta di uno studio in cui il trattamento viene dato in modo aperto, quindi senza confronto con un altro farmaco. Durante lo studio, il trattamento viene continuato per un periodo prolungato e vengono osservati eventuali effetti indesiderati, cambiamenti negli esami di laboratorio e nei segni vitali, come la pressione del sangue, anche quando cambia in piedi, oltre a eventuali interruzioni della cura dovute a problemi legati al farmaco.

Il farmaco ATH434-DP2 contiene la sostanza attiva 5,7-dichloro-2-((ethylamino)methyl)-8-hydroxy-3-methylquinazolin-4(3H)-one methanesulfonate. Gli effetti del trattamento vengono seguiti nel tempo per capire come viene tollerato e se compaiono problemi di sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del periodo di studio

    Dal momento in cui entri nello studio, ricevi ATH434-DP2, un medicinale in compressa da assumere per via orale.

    La dose prevista è di 150 mg.

    Lo studio è in aperto, cioè il trattamento non è nascosto e il medicinale viene somministrato in modo diretto durante questa estensione dello studio.

  2. Passaggio 2

    Assunzione del medicinale

    Devi assumere ATH434-DP2 secondo la dose e la durata previste dal protocollo dello studio.

    Il testo disponibile indica la dose di 150 mg, ma non specifica la frequenza di assunzione né la durata esatta del trattamento per ogni persona.

    Il medicinale contiene la sostanza attiva 5,7-dicloro-2-((etilamino)metil)-8-idrossi-3-metilchinazolin-4(3h)-one metansulfonato.

  3. Passaggio 3

    Controlli durante lo studio

    Durante il trattamento vengono controllati la tua sicurezza e la tua tollerabilità al medicinale, cioè se il farmaco provoca effetti indesiderati e quanto bene riesci a sopportarlo.

    Vengono valutati gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi, cioè qualsiasi problema di salute comparso durante lo studio, e quelli di maggiore gravità.

    Vengono controllati i risultati di alcuni esami di laboratorio e i segni vitali, cioè misure come pressione, polso e altri parametri importanti.

    Vengono valutate anche le misure ortostatiche, cioè i controlli dei valori quando cambi posizione, per esempio da sdraiato o seduto a in piedi.

    Viene registrata l’esposizione ad ATH434, cioè per quanto tempo e in quale quantità ricevi il medicinale.

    Vengono annotate eventuali sospensioni del trattamento dovute a effetti indesiderati.

    Viene registrato anche l’eventuale decesso durante il periodo di studio.

  4. Passaggio 4

    Fine del periodo di studio

    Il periodo di studio è previsto tra il 26 marzo 2026 e il 13 maggio 2027.

    Alla fine del periodo di partecipazione, termina la raccolta dei dati previsti dallo studio per la tua valutazione.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Aver completato lo studio ATH434-201 seguendo correttamente tutte le regole del protocollo di studio, cioè il piano ufficiale dello studio.
  • Essere disposto e in grado di firmare il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio, cioè il documento con cui la persona accetta di partecipare dopo aver ricevuto le informazioni necessarie.
  • Essere in grado di partecipare alle visite programmate dello studio, sia in clinica sia da remoto, secondo il calendario previsto.
  • Avere, secondo il giudizio del medico sperimentatore, una probabilità di trarre beneficio dal trattamento con ATH434.
  • Per le partecipanti di sesso femminile: essere in post-menopausa, cioè senza mestruazioni spontanee da almeno 12 mesi e con un esame del sangue che mostri valori di FSH compatibili con la menopausa, oppure essere sterili per intervento chirurgico, cioè aver avuto un’isterectomia (rimozione dell’utero), una rimozione di entrambe le ovaie, o una rimozione di entrambe le tube, eseguita almeno 6 mesi prima dell’ingresso nello studio, oppure essere in età fertile e rispettare le regole richieste per la contraccezione, cioè l’uso di metodi per evitare una gravidanza.
  • Per i partecipanti di sesso maschile: accettare di rispettare le regole richieste per la contraccezione, cioè le misure per evitare una gravidanza durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Ha interrotto in precedenza il trattamento con ATH434-201 per qualsiasi motivo.
  • Ha una condizione medica o psichiatrica che, secondo il giudizio del medico dello studio, rende sfavorevole il rapporto tra possibili benefici e rischi del trattamento con ATH434.
  • Ha un livello di emoglobina troppo basso: meno di 13 g/dL negli uomini o meno di 11 g/dL nelle donne. L’emoglobina è una sostanza del sangue che trasporta l’ossigeno.
  • Ha esami del fegato anomali: ALT e/o AST superiori a 3 volte il limite normale, oppure bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite normale. Questi sono esami che aiutano a controllare la salute del fegato.
  • Ha una ridotta funzionalità dei reni, con clearance della creatinina inferiore a 50 mL/min. La clearance della creatinina è una misura di quanto bene i reni filtrano il sangue.
  • Ha altre alterazioni clinicamente importanti, considerate significative dal medico dello studio.
  • Ha avuto in passato alcuni eventi o problemi neurologici, cioè del sistema nervoso.
  • Sta assumendo farmaci non consentiti che possono interferire con il modo in cui ATH434 viene elaborato dall’organismo.
  • Ha una nota ipersensibilità a ATH434 o a uno degli ingredienti della formulazione. L’ipersensibilità significa una reazione allergica o una forte intolleranza.
  • È in gravidanza o sta allattando, oppure ha intenzione di diventare incinta o di allattare durante lo studio.
  • Ha partecipato a un altro studio o programma di ricerca medica con trattamento attivo entro 30 giorni o entro 5 emivite del farmaco precedente, a seconda di quale periodo sia più lungo. L’emivita è il tempo necessario perché la quantità di un farmaco nel corpo si riduca della metà.
  • Ha intenzione di partecipare a un altro studio o programma di ricerca medica mentre prende parte a questo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

ATH434-DP2: è il farmaco studiato in questo trial e viene assunto per bocca sotto forma di compressa. Lo studio serve a valutare se può essere usato in modo sicuro nel lungo periodo e quanto bene viene tollerato dalle persone con atrofia multisistemica. In questa estensione in aperto, tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo, così i medici possono osservare meglio gli effetti del farmaco nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

ATH434-DP2 - ATH434-DP2 è una compressa da assumere per bocca, quindi si prende come medicina orale. Questo farmaco è ancora in fase di studio e non è un trattamento di uso comune nella pratica clinica; nelle fonti mediche è noto soprattutto come sostanza sperimentale per la sclerosi multipla sistemica, una malattia rara del sistema nervoso. È stato sviluppato per aiutare a rallentare il danno alle cellule nervose, e si pensa che agisca legandosi a metalli come il ferro nel cervello, riducendo così processi di stress e di infiammazione che possono danneggiare i tessuti. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe dei farmaci sperimentali neuroprotettivi e chelanti dei metalli.

Malattie studiate

Atrofia multisistemica - La Multiple System Atrophy è una malattia rara e progressiva del sistema nervoso che colpisce il controllo dei movimenti, dell’equilibrio e delle funzioni automatiche del corpo, come la pressione arteriosa e il controllo della vescica. In genere inizia con segni che possono includere difficoltà nel camminare, rigidità, lentezza dei movimenti o problemi di equilibrio. Con il tempo, i sintomi tendono ad ampliarsi e a peggiorare gradualmente, con maggiore difficoltà nei movimenti e nelle funzioni automatiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524317-88-00Partecipanti previsti7 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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