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Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia genica AB-1005 in pazienti con malattia di Parkinson o atrofia multisistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda persone che hanno la malattia di Parkinson o l'atrofia multisistemica, due condizioni che causano problemi nei movimenti e in altre funzioni del corpo. Lo studio utilizza un trattamento chiamato AB-1005, che è una terapia genica che viene somministrata direttamente in una parte del cervello chiamata putamen attraverso un'iniezione. Durante il trattamento vengono anche utilizzati altri due farmaci: la carbidopa, che viene data come compressa per bocca, e la fluorodopa (18F), che viene iniettata in vena ed è una sostanza che aiuta a vedere come funziona il cervello attraverso una tecnica di immagini chiamata PET. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con AB-1005 nelle persone che hanno già partecipato o stanno partecipando ad altri studi con questo stesso trattamento.

Le persone che prendono parte a questo studio vengono seguite per un periodo molto lungo per controllare come stanno dopo aver ricevuto il trattamento genico. Durante lo studio vengono controllati eventuali effetti indesiderati, sia lievi che gravi, per capire se il trattamento è sicuro nel tempo. Per le persone con malattia di Parkinson vengono valutati i movimenti, la capacità di svolgere le attività quotidiane, il tempo in cui i sintomi sono controllati bene dai farmaci e la quantità di farmaci necessari per controllare i sintomi. Viene anche effettuata una scansione del cervello con fluorodopa (18F) per vedere come funziona il cervello.

Per le persone con atrofia multisistemica vengono controllati i movimenti, le funzioni quotidiane e la qualità della vita. Lo studio raccoglie informazioni su come le persone stanno nel tempo dopo aver ricevuto il trattamento genico, permettendo ai medici di capire meglio se questo tipo di terapia può essere utile e sicuro per queste malattie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Questo studio rappresenta un follow-up a lungo termine, il che significa che è stato progettato per monitorare la sicurezza e l'efficacia nel tempo.

    Per partecipare a questo studio, è necessario essere già stati arruolati in un precedente studio con AB-1005.

    Lo studio avrà una durata complessiva fino a dicembre 2037.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione della terapia genica

    Il trattamento principale è AAV2-GDNF, una terapia genica che utilizza un vettore virale per trasportare un fattore neurotrofico.

    Questo farmaco viene somministrato attraverso una procedura chiamata somministrazione intraputaminale, che significa che viene iniettato direttamente in una specifica area del cervello chiamata putamen.

    La somministrazione viene effettuata tramite soluzione iniettabile.

  3. Passaggio 3

    Assunzione di carbidopa

    Durante lo studio verrà somministrata carbidopa, un farmaco utilizzato nel trattamento dei sintomi motori.

    La carbidopa viene assunta per via orale sotto forma di compresse.

    Il dosaggio e la frequenza di assunzione saranno determinati in base al protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Esami di imaging cerebrale

    Verranno effettuate scansioni cerebrali utilizzando fluorodopa (18F), una sostanza radioattiva che permette di visualizzare l'attività cerebrale.

    Questo esame è chiamato PET con 18F-DOPA e serve a valutare il funzionamento delle cellule nervose nel cervello.

    La fluorodopa (18F) viene somministrata per via endovenosa attraverso soluzione iniettabile.

    Questo esame permette di misurare l'efficacia del trattamento nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni per pazienti con malattia di Parkinson

    Se si è affetti da malattia di Parkinson, verranno effettuate diverse valutazioni specifiche.

    Verrà richiesto di compilare un diario motorio per registrare i periodi di buona mobilità, i periodi con movimenti involontari problematici e i periodi di scarsa mobilità.

    Verranno eseguite valutazioni utilizzando la scala MDS-UPDRS, che misura i sintomi motori e non motori in diverse condizioni.

    Verrà calcolata la dose equivalente giornaliera di levodopa, che rappresenta la quantità totale di farmaci assunti per controllare i sintomi.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni per pazienti con atrofia multisistemica

    Se si è affetti da atrofia multisistemica di tipo parkinsoniano, verranno utilizzate scale di valutazione specifiche.

    Verrà applicata la scala UMSARS, che valuta diversi aspetti della condizione attraverso quattro parti distinte.

    Verrà valutata la qualità di vita attraverso un questionario specifico chiamato MSA-QoL.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio verrà monitorata attentamente la sicurezza del trattamento.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi, sia quelli gravi che quelli non gravi, con particolare attenzione alla loro frequenza e gravità.

    Questo monitoraggio continuerà per tutta la durata dello studio fino al 2037.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente deve avere la malattia di Parkinson, una condizione che colpisce il movimento e il controllo muscolare, oppure l'atrofia multisistemica di tipo parkinsoniano, una malattia rara che causa sintomi simili al Parkinson.
  • Il paziente deve essere attualmente iscritto o essere stato iscritto in passato in uno studio di ricerca sul farmaco AB-1005.
  • Il paziente deve fornire il proprio consenso informato, cioè accettare volontariamente di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Lo studio è aperto sia a pazienti di sesso maschile che femminile.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, sarà necessario che il medico dello studio valuti la vostra situazione individuale durante la visita di selezione
  • Il medico verificherà se ci sono condizioni di salute o situazioni che potrebbero impedirvi di partecipare in modo sicuro allo studio
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Farmaci in studio

AB-1005 è una terapia genica sperimentale studiata per il trattamento della malattia di Parkinson e dell'atrofia multisistemica di tipo parkinsoniano. Questa terapia funziona trasferendo materiale genetico nelle cellule del paziente con l'obiettivo di migliorare i sintomi di queste malattie neurologiche. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di questo trattamento nei pazienti che hanno già ricevuto AB-1005 in studi precedenti.

Che cosa si sa già del trattamento

AB-1005 – AB-1005 è una terapia genica sperimentale attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della malattia di Parkinson e dell'atrofia multisistemica di tipo parkinsoniano. Questo farmaco viene somministrato mediante trasferimento genico, una procedura che introduce materiale genetico nelle cellule del paziente per modificare il funzionamento delle cellule nervose colpite dalla malattia. Il meccanismo d'azione prevede l'inserimento di geni specifici nelle cellule cerebrali per ripristinare o migliorare le funzioni neurologiche compromesse, anche se i dettagli precisi del suo funzionamento a livello molecolare sono ancora oggetto di valutazione negli studi clinici in corso. La ricerca attuale si concentra principalmente sulla valutazione della sicurezza a lungo termine e dell'efficacia di questo trattamento nei pazienti affetti da queste malattie neurodegenerative.

Malattie studiate

  • Malattia di Parkinson

    La malattia di Parkinson è una condizione neurologica progressiva che colpisce il movimento. Si verifica quando le cellule nervose nel cervello che producono una sostanza chimica chiamata dopamina iniziano a deteriorarsi. I sintomi principali includono tremori, rigidità muscolare, movimenti rallentati e difficoltà di equilibrio. La malattia progredisce gradualmente nel tempo, peggiorando i sintomi motori. Molte persone sviluppano anche difficoltà nella scrittura, nel parlare e nello svolgere attività quotidiane. Con il passare del tempo, possono manifestarsi anche problemi cognitivi e cambiamenti nell'umore.

  • Atrofia multisistemica

    L'atrofia multisistemica è una malattia neurologica rara e progressiva che danneggia diverse parti del sistema nervoso. Colpisce il controllo dei movimenti, la pressione sanguigna e altre funzioni corporee automatiche. I sintomi possono includere lentezza nei movimenti, rigidità muscolare, problemi di equilibrio e difficoltà di coordinazione. Molte persone sperimentano anche cali improvvisi della pressione sanguigna quando si alzano in piedi. La malattia può causare problemi alla vescica e difficoltà respiratorie durante il sonno. La condizione progredisce nel tempo, rendendo sempre più difficili le attività quotidiane.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-522653-19-00Codice del protocolloASK-PD0-CS002Partecipanti previsti130 personePromotoreAskbio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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