Questo studio riguarda persone che hanno la malattia di Parkinson o l’atrofia multisistemica, due condizioni che causano problemi nei movimenti e in altre funzioni del corpo. Lo studio utilizza un trattamento chiamato AB-1005, che è una terapia genica che viene somministrata direttamente in una parte del cervello chiamata putamen attraverso un’iniezione. Durante il trattamento vengono anche utilizzati altri due farmaci: la carbidopa, che viene data come compressa per bocca, e la fluorodopa (18F), che viene iniettata in vena ed è una sostanza che aiuta a vedere come funziona il cervello attraverso una tecnica di immagini chiamata PET. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento con AB-1005 nelle persone che hanno già partecipato o stanno partecipando ad altri studi con questo stesso trattamento.
Le persone che prendono parte a questo studio vengono seguite per un periodo molto lungo per controllare come stanno dopo aver ricevuto il trattamento genico. Durante lo studio vengono controllati eventuali effetti indesiderati, sia lievi che gravi, per capire se il trattamento è sicuro nel tempo. Per le persone con malattia di Parkinson vengono valutati i movimenti, la capacità di svolgere le attività quotidiane, il tempo in cui i sintomi sono controllati bene dai farmaci e la quantità di farmaci necessari per controllare i sintomi. Viene anche effettuata una scansione del cervello con fluorodopa (18F) per vedere come funziona il cervello.
Per le persone con atrofia multisistemica vengono controllati i movimenti, le funzioni quotidiane e la qualità della vita. Lo studio raccoglie informazioni su come le persone stanno nel tempo dopo aver ricevuto il trattamento genico, permettendo ai medici di capire meglio se questo tipo di terapia può essere utile e sicuro per queste malattie.
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