In breve
Le sperimentazioni cliniche che investigano il 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE stanno studiando la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine in persone con atrofia a più sistemi. Lo studio disponibile è uno studio di estensione a etichetta aperta, il che significa che tutti i partecipanti ricevono il farmaco sperimentale e i ricercatori continuano a raccogliere dati di sicurezza nel tempo.
Punti chiave
- È elencata una sperimentazione clinica per 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE. Si tratta di uno studio di fase 2 a etichetta aperta di estensione in persone con atrofia a più sistemi. Lo studio si concentra sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine piuttosto che dimostrare benefici. I ricercatori stanno verificando eventi avversi, eventi avversi gravi, risultati di laboratorio, segni vitali, parametri ortostatici, interruzioni del trattamento e decessi. La sperimentazione è autorizzata e ha un arruolamento di 7 partecipanti.
Panoramica dello studio
Lo studio disponibile per 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE è uno studio di estensione a etichetta aperta chiamato “Open-Label Extension Study to Provide Access to ATH434 in Patients with Multiple System Atrophy.” Studia persone con atrofia a più sistemi (MSA).
Il breve riepilogo afferma che lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ATH434 nei partecipanti con MSA che ricevono un trattamento a etichetta aperta.
Chi può partecipare
I dati di origine mostrano che la popolazione target è costituita da partecipanti con atrofia a più sistemi. Lo studio è uno studio di estensione, quindi è destinato a persone che già ricevono un trattamento a etichetta aperta in questo contesto.
Il registro dello studio non fornisce regole di ammissione più dettagliate, come limiti di età, stadio della malattia o altri requisiti di ammissibilità.
Disegno dello studio e fase
Questo è uno studio interventistico, il che significa che i partecipanti ricevono un trattamento sperimentale e i ricercatori osservano i risultati. Lo studio è indicato come Fase 2.
È anche a etichetta aperta, il che significa che non vi è alcun mascheramento nei dati di origine e i partecipanti ricevono il farmaco sperimentale con i ricercatori consapevoli del trattamento somministrato. Lo studio è uno studio di estensione, il che significa che continua il follow‑up dopo ricerche precedenti per raccogliere dati a più lungo termine.
L'intervento indicato nel registro dello studio è ATH434-DP2, somministrato per via orale a 150 mg/g milligrammi/grammo.
Cosa misura lo studio
L'esito primario è sicurezza e tollerabilità a lungo termine. Per sicurezza si intende se si verificano problemi medici dannosi, e per tollerabilità se le persone possono continuare il trattamento senza eccessivi problemi.
I ricercatori stanno misurando l'incidenza e la gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi. Un evento avverso è qualsiasi problema di salute indesiderato durante lo studio, mentre un evento avverso grave è un problema più severo.
Lo studio verifica anche le variazioni dei parametri di laboratorio e dei segni vitali, inclusi i parametri ortostatici. I parametri ortostatici sono controlli relativi a ciò che accade quando una persona si alza in piedi, come le variazioni della pressione sanguigna.
Altri risultati misurati includono l'esposizione ad ATH434, le interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi e i decessi. Queste misure aiutano i ricercatori a comprendere come il trattamento viene utilizzato nel tempo e se le persone lo interrompono a causa degli effetti collaterali.
Stato e dimensione dello studio
Lo stato dello studio è Autorizzato. L'arruolamento è di 7 partecipanti, quindi si tratta di uno studio piccolo.
Poiché i dati disponibili descrivono un unico studio di Fase 2 autorizzato, l'articolo si concentra su questa singola sperimentazione clinica anziché su un programma di studi più ampio.
Glossario per i pazienti dei termini chiave
- Autorizzato: Lo studio ha l'approvazione ufficiale per essere condotto, basata sul record di origine.
- Arruolamento: Il numero di partecipanti pianificati o inseriti nello studio.
- Studio interventistico: Uno studio in cui un trattamento viene somministrato ai partecipanti e poi osservato.
- Studio di estensione a etichetta aperta: Uno studio di follow‑up in cui tutti conoscono il trattamento e lo studio continua a raccogliere dati nel tempo.
- Parametri di laboratorio: Risultati dei test usati per monitorare la salute e la sicurezza.
- Segni vitali: Misurazioni di base del corpo come il battito cardiaco e la pressione sanguigna.