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Studio sull'efficacia e sicurezza di TAK-341 in pazienti con Atrofia Multisistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sullAtrofia Multisistemica, una malattia rara che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come problemi di movimento, equilibrio e funzioni corporee automatiche. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale chiamato TAK-341, un anticorpo monoclonale umano IgG1 lambda che agisce contro una proteina chiamata alfa-sinucleina, coinvolta nella malattia. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena.

Lo scopo principale dello studio è valutare se TAK-341 può migliorare i sintomi della malattia rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo per un periodo di 52 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a valutare l'efficacia del trattamento, lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità di TAK-341. Verranno effettuati controlli regolari, inclusi esami del sangue e valutazioni cliniche, per monitorare la salute dei partecipanti e raccogliere dati su come il corpo risponde al trattamento. Questo aiuterà a determinare se TAK-341 può essere un'opzione sicura ed efficace per le persone con Atrofia Multisistemica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma un modulo di consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di atrofia multisistemica e valutata l'idoneità a partecipare allo studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve il trattamento con anticorpo monoclonale umano igg1 lambda contro alfa-sinucleina o soluzione salina come placebo.

    Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La durata del trattamento è di 52 settimane, con somministrazioni regolari secondo il protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Le valutazioni includono esami fisici, esami neurologici, analisi di laboratorio e valutazioni tramite scale specifiche come UMSARS e CGI-S.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Al termine delle 52 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare i cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

    I risultati vengono analizzati per confrontare l'efficacia del trattamento con TAK-341 rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve firmare un modulo di consenso informato, che spiega le procedure, la natura sperimentale della terapia, le alternative, i potenziali benefici, gli effetti collaterali, i rischi e i disagi.
  • Il partecipante deve avere un punteggio MoCA di almeno 18. Il MoCA è un test che valuta le capacità cognitive, come la memoria e l'attenzione.
  • Un partecipante maschio che è fertile e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile deve usare un metodo contraccettivo di barriera, come il preservativo, durante lo studio e per un periodo dopo l'ultima dose. Non deve donare sperma durante questo periodo.
  • Le partecipanti femmine devono non essere incinte o in allattamento e devono usare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per un periodo dopo l'ultima dose.
  • Il partecipante deve essere un paziente ambulatoriale di almeno 40 anni al momento del consenso.
  • Il partecipante deve essere in grado di partecipare a tutte le valutazioni programmate e completare tutti i test richiesti, come le scansioni cerebrali e le punture lombari.
  • Il partecipante deve avere un indice di massa corporea (BMI) tra 18 e 35 kg/m².
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di possibile o probabile Atrofia Multisistemica (MSA) secondo criteri diagnostici specifici.
  • I primi sintomi di MSA devono essere comparsi non più di 4 anni prima della valutazione iniziale.
  • Il partecipante deve avere un'aspettativa di vita prevista di almeno 3 anni.
  • Il partecipante deve avere un punteggio UMSARS Part I di almeno 21, escludendo la funzione sessuale, e punteggi specifici su alcuni elementi come la deglutizione, la deambulazione e le cadute.
  • Il partecipante deve avere un punteggio di disabilità UMSARS Part IV di almeno 3.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Atrofia Multisistemica, una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, che sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Farmaci in studio

TAK-341 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. Viene studiato per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità nei soggetti con atrofia multisistemica. L'obiettivo principale è vedere come TAK-341 possa influenzare i sintomi della malattia nel corso di 52 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

TAK-341 – TAK-341 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento dell'atrofia multisistemica. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità, con l'obiettivo principale di migliorare i sintomi della malattia. TAK-341 agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi biologici coinvolti nella progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del sistema nervoso centrale.

Malattie studiate

Atrofia Multisistemica – L'atrofia multisistemica è una malattia neurodegenerativa rara che colpisce diverse parti del sistema nervoso autonomo e motorio. Si manifesta con sintomi come problemi di movimento, difficoltà nel mantenere l'equilibrio, e disfunzioni del sistema autonomo come problemi di controllo della vescica e della pressione sanguigna. La progressione della malattia è caratterizzata da un peggioramento graduale dei sintomi, che può includere rigidità muscolare, tremori e difficoltà nel camminare. I pazienti possono anche sperimentare cambiamenti nella voce e difficoltà nella deglutizione. La malattia è spesso confusa con il morbo di Parkinson a causa della somiglianza dei sintomi iniziali. Tuttavia, l'atrofia multisistemica progredisce più rapidamente e coinvolge una gamma più ampia di sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509876-40-00Codice del protocolloTAK-341-2001Partecipanti previsti159 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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