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Studio sull'efficacia di amlenetug nei pazienti con Atrofia Multisistemica (MSA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Atrofia Multisistemica (MSA), una malattia rara che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come problemi di movimento e di equilibrio. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Lu AF82422, noto anche come amlenetug, che viene somministrato come soluzione per infusione. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di questo farmaco nel rallentare la progressione della malattia nei partecipanti affetti da MSA.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Lu AF82422 o un placebo, e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi.

Alla fine del periodo di trattamento, i partecipanti avranno l'opzione di continuare in una fase di estensione "a etichetta aperta", dove tutti riceveranno il farmaco attivo. Durante tutto lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, inclusi esami del sangue e valutazioni dei sintomi. L'obiettivo è capire se Lu AF82422 può offrire un beneficio significativo per le persone con Atrofia Multisistemica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il partecipante riceverà il farmaco sperimentale Lu AF82422 o un placebo. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene iniettato direttamente in una vena.

    La dose del farmaco amlenetug è di 53 mg/ml. La frequenza e la durata dell'infusione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate al partecipante durante le visite cliniche.

  2. Passaggio 2

    Visite di monitoraggio

    Durante lo studio, il partecipante dovrà partecipare a visite regolari presso il centro clinico. Queste visite serviranno a monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

    Durante le visite, verranno effettuati esami fisici, prelievi di sangue e valutazioni delle condizioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Il partecipante sarà sottoposto a valutazioni periodiche per misurare i cambiamenti nei sintomi della Atrofia Multisistemica (MSA).

    Le valutazioni includeranno test specifici per misurare la funzionalità motoria e la qualità della vita, come il punteggio UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale).

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione opzionale

    Dopo la fase iniziale dello studio, il partecipante potrebbe avere l'opzione di continuare in una fase di estensione aperta, dove tutti i partecipanti riceveranno il farmaco sperimentale.

    Questa fase permetterà di raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, il partecipante parteciperà a una visita finale per valutare la sua salute generale e discutere i risultati del trattamento.

    Verranno fornite informazioni su eventuali cure o trattamenti successivi, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Il partecipante deve essere in grado di comunicare con il personale del sito.
  • Il partecipante deve aver avuto l'inizio dei sintomi motori di Atrofia Multisistemica (come sintomi parkinsoniani o cerebellari) entro 5 anni prima della visita di screening, secondo il giudizio dell'investigatore.
  • Il partecipante deve avere un'aspettativa di vita prevista di oltre 3 anni, secondo l'opinione dell'investigatore, al momento della visita di screening.
  • Il partecipante deve avere un punteggio UMSARS Parte I minore o uguale a 16 (escludendo l'elemento 11 sulla funzione sessuale) alla visita di screening. UMSARS è una scala usata per valutare i sintomi dell'Atrofia Multisistemica.
  • Il partecipante deve avere un punteggio di prestazione cognitiva di almeno 22, valutato dal MoCA alla visita di screening. MoCA è un test per valutare le capacità cognitive.
  • Il partecipante deve avere un accesso venoso periferico adatto per la somministrazione del farmaco in studio e per i prelievi di sangue.
  • Se il partecipante è un uomo, deve soddisfare una delle seguenti condizioni: essere stato sterilizzato chirurgicamente, rimanere sessualmente astinente, avere relazioni esclusivamente con persone dello stesso sesso, avere relazioni sessuali con una partner che non può avere figli, o usare metodi contraccettivi per evitare di ingravidare la partner.
  • Se il partecipante è una donna in età fertile, deve soddisfare una delle seguenti condizioni: rimanere sessualmente astinente, avere relazioni esclusivamente con persone dello stesso sesso, avere un partner maschile sterilizzato chirurgicamente, o usare un metodo contraccettivo altamente efficace per evitare la gravidanza.
  • Il partecipante deve essere in grado di leggere e comprendere il Modulo di Consenso Informato (ICF).
  • Il partecipante deve aver firmato il Modulo di Consenso Informato specifico per lo studio.
  • Il caregiver del partecipante deve essere in grado di leggere e comprendere il Modulo di Consenso Informato per il caregiver.
  • Il caregiver del partecipante deve aver firmato il Modulo di Consenso Informato per il caregiver.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 40 e 75 anni alla visita di screening.
  • Il partecipante deve avere un caregiver affidabile che sarà disponibile durante tutto lo studio per completare i questionari di osservazione del caregiver. Un caregiver è definito come una persona che trascorre circa 3 ore o più con il partecipante a settimana e può fornire informazioni sul livello di funzionamento del partecipante.
  • Il partecipante e il suo caregiver devono essere disposti e in grado di partecipare agli appuntamenti dello studio entro i tempi specificati.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di MSA-P o MSA-C clinicamente stabilita o probabile, secondo i criteri MDS 2022 per la diagnosi di MSA alla visita di screening. MSA-P e MSA-C sono sottotipi di Atrofia Multisistemica.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 75 anni.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da Atrofia Multisistemica.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave del fegato o dei reni.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai un problema di abuso di alcol o droghe.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Lu AF82422 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Atrofia Multisistemica (MSA). Questo farmaco è progettato per rallentare la progressione della malattia, che è una condizione neurologica rara e progressiva. Lu AF82422 agisce sul sistema nervoso centrale e mira a migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da MSA. Durante il trial clinico, i partecipanti ricevono questo farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Lu AF82422 – Lu AF82422 è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'Atrofia Multisistemica (MSA). Questo farmaco è oggetto di uno studio clinico interazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, con un'estensione opzionale in aperto, per valutare la sua efficacia nella progressione clinica della MSA. Lu AF82422 agisce a livello molecolare modulando specifici processi biologici coinvolti nella malattia, anche se i dettagli esatti del suo meccanismo d'azione non sono completamente noti. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del sistema nervoso centrale, e il suo sviluppo è seguito con interesse nella letteratura medica per il suo potenziale terapeutico in questa condizione rara e debilitante.

Malattie studiate

Atrofia Multisistemica – L'Atrofia Multisistemica è una malattia neurodegenerativa rara che colpisce il sistema nervoso autonomo e diverse parti del cervello. Si manifesta con una combinazione di sintomi che possono includere problemi di movimento simili al Parkinson, difficoltà di equilibrio e coordinazione, e disfunzioni del sistema autonomo come problemi di pressione sanguigna e controllo della vescica. La progressione della malattia è caratterizzata da un peggioramento graduale dei sintomi motori e autonomici. I pazienti possono sperimentare una crescente difficoltà nel camminare e nel mantenere l'equilibrio. Con il tempo, le attività quotidiane diventano sempre più difficili da svolgere autonomamente. La malattia progredisce in modo variabile da persona a persona, ma tende a peggiorare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-517169-18-00Codice del protocollo20432APartecipanti previsti426 personePromotoreH. Lundbeck A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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