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Studio sulla sicurezza ed efficacia di emrusolmin in pazienti adulti con atrofia multisistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda l'atrofia multisistemica, una malattia rara del sistema nervoso che provoca problemi di movimento, equilibrio e funzioni automatiche del corpo come la pressione sanguigna e il controllo della vescica. La malattia peggiora progressivamente nel tempo e può causare difficoltà nella vita quotidiana. Lo studio utilizza un farmaco chiamato emrusolmin, noto anche con il nome in codice TEV-56286, che viene somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca. Questo medicinale contiene come principio attivo l'emrusolmin ed è stato designato come farmaco orfano per questa malattia rara.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nelle persone adulte con atrofia multisistemica. Si tratta di uno studio di estensione in aperto, il che significa che tutti i partecipanti ricevono il farmaco e sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato. Possono partecipare solo le persone che hanno completato un precedente studio clinico con questo stesso farmaco e che hanno raggiunto una visita specifica dopo 48 settimane di trattamento. Durante lo studio i partecipanti assumono le capsule di emrusolmin per un periodo prolungato, con una dose massima giornaliera di 300 milligrammi. Il trattamento può durare fino a 96 settimane.

Durante lo studio vengono monitorate attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, registrando il numero di persone che manifestano effetti indesiderati e quante persone interrompono lo studio a causa di tali effetti. I partecipanti devono essere in grado di deglutire le capsule intere e devono seguire il programma di assunzione del farmaco per tutta la durata dello studio. Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Completamento dello studio precedente

    Prima di iniziare questa fase di estensione, sarà necessario aver completato il periodo di trattamento e la visita della settimana 48 dello studio precedente in doppio cieco, rispettando tutti i requisiti dello studio.

  2. Passaggio 2

    Visita iniziale e valutazioni

    Durante la visita iniziale di questa fase di estensione, verrà effettuata una valutazione della disfagia (capacità di deglutire) per verificare che si sia in grado di ingerire il farmaco.

    Se si è una donna in età fertile, verrà eseguito un test di gravidanza che dovrà risultare negativo per poter partecipare.

  3. Passaggio 3

    Consenso informato

    Sarà necessario fornire il proprio consenso alla partecipazione, che potrà essere espresso tramite firma, parola o gesto.

    Se non si è fisicamente in grado di firmare, il consenso potrà essere fornito da un rappresentante legale o confermato da un testimone imparziale, secondo le normative locali.

    Se applicabile, anche il caregiver dovrà fornire il proprio consenso.

  4. Passaggio 4

    Assunzione del farmaco

    Il farmaco da assumere è emrusolmin (chiamato anche TEV-56286), che si presenta sotto forma di capsule.

    Le capsule dovranno essere assunte per via orale, ingerite intere senza aprirle o masticarle.

    Il farmaco dovrà essere assunto secondo il programma stabilito per tutta la durata dello studio di estensione.

  5. Passaggio 5

    Misure contraccettive durante lo studio

    Se si è una donna in età fertile con un partner maschile potenzialmente fertile, sarà necessario utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per tutta la durata dello studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

    Se si è un uomo potenzialmente fertile, sia il paziente che la propria partner femminile in età fertile dovranno utilizzare insieme metodi contraccettivi altamente efficaci per tutta la durata dello studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio verranno monitorati eventuali eventi avversi (effetti indesiderati o problemi di salute che potrebbero verificarsi).

    Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco.

  7. Passaggio 7

    Conformità ai requisiti dello studio

    Sarà necessario rispettare tutti i requisiti dello studio e seguire le indicazioni fornite.

    Secondo il giudizio del medico sperimentatore, si dovrà dimostrare di comprendere la natura dello studio e le sue procedure, e di essere in grado e disposti a rispettare i requisiti richiesti.

    Se applicabile, anche il caregiver dovrà essere in grado di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Aver completato il periodo di trattamento e la visita della settimana 48 dello studio precedente, rispettando tutti i requisiti richiesti
  • Essere in grado di deglutire il medicinale sperimentale (il farmaco che viene testato nello studio), come valutato durante la visita iniziale. La disfagia è la difficoltà a deglutire. Il paziente deve essere disposto a ingoiare le capsule intere secondo il programma stabilito per tutta la durata dello studio
  • Secondo il parere del medico dello studio, il paziente e, quando necessario, la persona che lo assiste devono essere in grado di comprendere la natura dello studio e le sue procedure, ed essere disposti a rispettare tutti i requisiti dello studio
  • Il paziente deve fornire il proprio consenso attraverso firma, parola o gesto. Se il paziente non è fisicamente in grado di firmare, il consenso informato (il documento che autorizza la partecipazione allo studio) deve essere firmato da un rappresentante legale o da un testimone imparziale, secondo le normative locali. Anche la persona che assiste il paziente dovrà fornire il consenso quando la sua partecipazione è necessaria
  • Le donne in età fertile (che possono rimanere incinte) possono partecipare solo se hanno un test di gravidanza negativo alla visita iniziale dello studio
  • Le donne in età fertile i cui partner maschili sono potenzialmente fertili devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (metodi molto sicuri per prevenire la gravidanza) per tutta la durata dello studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del medicinale
  • Gli uomini potenzialmente fertili (che non sono sterili per intervento chirurgico o dalla nascita) e le loro partner femminili in età fertile devono utilizzare insieme metodi contraccettivi altamente efficaci per tutta la durata dello studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del medicinale

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti
  • Per conoscere tutti i motivi per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

TEV-56286 (chiamato anche emrusolmin) è un farmaco sperimentale che viene assunto per bocca. Questo medicinale è studiato per il trattamento di persone adulte con una malattia chiamata atrofia multisistemica (MSA). Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza del farmaco quando viene utilizzato per un periodo di tempo prolungato e verificare se le persone lo tollerano bene.

Che cosa si sa già del trattamento

Emrusolmin – Emrusolmin (TEV-56286) è un farmaco sperimentale somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento dell'atrofia multisistemica, una malattia neurodegenerativa rara che colpisce il sistema nervoso autonomo e il controllo dei movimenti. Il meccanismo d'azione di questo farmaco si basa sulla capacità di ridurre l'accumulo anomalo di una proteina chiamata alfa-sinucleina nelle cellule nervose, che è una delle cause principali del danno cerebrale in questa condizione. Gli studi attuali si concentrano sulla valutazione della sicurezza a lungo termine e dell'efficacia del farmaco nel rallentare la progressione dei sintomi della malattia.

Malattie studiate

Atrofia multisistemica – La Multiple System Atrophy è una malattia neurologica rara che colpisce il sistema nervoso autonomo e il controllo dei movimenti. La malattia provoca un progressivo deterioramento di diverse funzioni del corpo, inclusa la regolazione della pressione sanguigna, il controllo della vescica e la coordinazione dei movimenti. Le persone affette possono sviluppare sintomi simili al morbo di Parkinson, come rigidità muscolare e lentezza nei movimenti. Con il progredire della malattia, si manifestano difficoltà nell'equilibrio, nella deambulazione e nel parlare. I sintomi peggiorano gradualmente nel tempo, riducendo l'autonomia della persona nelle attività quotidiane. La malattia colpisce tipicamente gli adulti di età superiore ai 50 anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-521642-14-00Codice del protocolloTV56286-NDG-20041Partecipanti previsti200 personePromotoreTeva Branded Pharmaceutical Products R&D LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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